肾病患者的福音!口服类固醇Nefecon向FDA递交上市申请,治疗IgA肾病

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关键词:Nefecon;IgA肾病;Calliditas Therapeutics AB

2021年3月15日,Calliditas Therapeutics AB(Calliditas)宣布向FDA递交Nefecon的新药申请(NDA),治疗IgA肾病。Nefecon是一款布地奈德的口服靶向释放制剂。

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IgA肾病是一种与进行性肾损伤相关的慢性、进行性自身免疫性疾病,是导致慢性肾脏病(CKD)和肾功能衰竭的主要病因,主要表现为血尿、蛋白尿。自1968年首次报道以来,IgA肾病的发病机制尚不十分明确,被认为与遗传、环境和免疫等因素有关。一个主要的观点是由于多种因素导致产生过多异常糖基化的多聚IgA1分子在肾脏系膜区沉积,诱发系膜区炎症反应及补体过度激活,导致疾病的发生与进展。目前,IgA肾病还没有特异有效的治疗手段,以控制血压和使用肾素-血管紧张素-醛固酮系统抑制剂为基础的支持治疗为主。糖皮质激素有降低蛋白尿的作用,但潜在的副作用使其治疗IgA肾病存在争议。

Nefecon是一款利用TARGIT技术开发的只在小肠下段lgA肾病起源处——派尔集合淋巴结区域释放布地奈德的缓释胶囊。TARGIT技术可使活性成分通过胃肠道而不被吸收,只有在到达小肠下部时才会脉冲式释放药物。此前,该药已被FDA和EMA授予治疗IgA肾病的孤儿药资格。

Nefecon的NDA基于关键性3期临床试验NefIgArd A部分的积极结果。2020年11月,Calliditas宣布全球NefIgArd临床试验A部分达到主要终点。数据显示:Nefecon治疗9个月后,患者的尿蛋白肌酐比率(或蛋白尿)在统计学上显著降低,治疗12个月后,指标有了显著的持续性改善。

此外,Calliditas还将继续招募160名患者,共360例受试者进行NefIgArd试验B部分。该部分研究旨在作为确证性临床研究,在未来药品上市后持续完成,以证实Nefecon对肾脏的长期保护作用。

2019年6月,云顶新耀Calliditas签订授权协议,获得Nefecon在中国和新加坡的独家开发和商业化权益。2020年11月,Nefecon被CDE纳入突破性治疗品种,适应症为原发性IgA肾病(IgAN)。目前,该药正在国内同步开展一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心3期临床试验,评估Nefecon在具有进展为终末期肾病风险的原发性IgA肾病患者中的疗效和安全性。

此外,Omeros Corporation的narsoplimab(OMS721)、诺华的B因子药物iptacopan(LNP023)、荣昌生物的泰它西普(RC18)、Aduro Biotech的BION-1301、Reata公司的bardoxolone、Rigel公司的Syk抑制剂tavalisse以及默克的atacicept等药物也被开发用于治疗IgA肾病。

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  • Narsoplimab是一种全人IgG4单克隆抗体,以甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶2(MASP-2)为靶点,MASP-2是一种新的促炎蛋白靶点和补体系统凝集素途径的效应酶。
  • Iptacopan(LNP023)是一种首创的口服、小分子、可逆性B因子抑制剂,通过抑制补体旁路途径活性,提高血浆C3水平。B因子是补体级联旁路途径中的关键丝氨酸蛋白酶。
  • 泰它西普(RC18)是一款融合蛋白药物,具有全新的药物结构和双靶点作用机制,可同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子,目前在国内被批准用于系统性红斑狼疮。
  • BION-1301是一款靶向增殖诱导配体(APRIL)的人源化单抗。APRIL是参与调节B细胞活化、存活和成熟等重要功能的关键蛋白。
  • Tavalisse(fostamatinib)是一款脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂,2018年4月被FDA批准用于对既往治疗反应不足的成人慢性免疫性血小板减少症(也称特发性血小板减少性紫癜,ITP)的治疗。
  • Bardoxolone是一种Nrf2激活剂。Nrf2是一种转录因子,可诱导恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号的分子通路来促进炎症的消退。目前,该药已在美国递交新药申请,治疗由Alport综合征引起的慢性肾病。
  • Atacicept是融合TACI胞外区的Fc融合蛋白,结合BAFF、APRIL和BAFF/APRIL异源聚体。

IgA肾病被称为“沉默的杀手”,通常进展缓慢,但严重程度却变化很大。2017年,FDA首次同意可采用一种新的替代指标用于IgA肾病新药的监管批准,但目前该领域还是缺乏特异治疗药物。此次,Nefecon率先递交上市申请,若顺利获批,不仅可以填补该领域的空白,而且极有可能成为一款重磅药物。

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