最新！首个CAR-T疗法5年生存率数据！《NEJM》重磅发布

关于CAR-T细胞疗法的溢美之词实在太多，但是不论如何赞扬，其最值得人们夸耀的依旧是其卓越的治疗效果。但是作为一种新兴的治疗方式，我们常规的一些指标可能无法以有效的数据呈现，比如最为医疗人士接受的用于评价治疗长期效果的5年生存率——一般来说，绝大多数癌症都是在治疗后5年之内复发的，因此跨过5年的门槛，很大程度上就意味着癌症患者在治疗后将获得长期的治愈。

然而作为新兴的治疗方式，CAR-T细胞疗法的使用时间并不长，因此我们经常在各种期刊上面看到关于CAR-T细胞疗法的有效率一般都是初次治疗缓解率、1年缓解率和2年、3年缓解率，最近看到的最长的数据就是4年缓解率。而就在2月18日，刊登在国际医疗顶级期刊《NEJM》杂志上的一篇新的文章，为我们带来了首个CAR-T细胞疗法的5年生存率的数据。

话不多说，让我们直接了解这篇文章的核心内容。

图片来源：《NEJM》官网

CAR-T细胞疗法在血液肿瘤中治疗效果卓越，根据本次公布的数据显示，本次所有患者的中位随访时间为60.7个月。

对其中24例弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的长期跟踪数据显示：有14例（最佳总体缓解率（即，完全或部分缓解的患者百分比），58％）观察到完全或部分缓解，有11例（46％）有完整的回应；在5年的时候，无进展生存率为31％；

图片来源：上海细胞治疗集团

对于滤泡性淋巴瘤患者来说，在14例的患者中，一共有11例观察到完全或部分缓解（最佳总体缓解率为79％），有10例（71％）完全缓解；在观察时间达到5年时，有43％的患者无进展，并且有60％的患者在随访5年时依旧是持续缓解的状态。并且根据最终的临床数据来看，淋巴切除的方式并不会影响最终的数据。

我们都知道，CAR-T细胞的长期存在是最终患者是否可以得到长期生存的关键，因此研究人员也对患者的血液样本进行了分析。

对于治疗1年后完全缓解的患者，后续也进行了持续的跟踪，其中进行检测的12名长期有效的患者，有6名患者可以长期检测到CAR-T细胞信息（即CD19-CAR基因），在3~4年左右有4名患者无法检测到，另外的则有时可检测到有时无法检测。

而对于输注后1年内复发的18例淋巴瘤患者的基因测序结果来看，只有1例是CD-19 CAR基因的持续性丧失，因此，CAR-T细胞的缺失可能不是抗药性的一般机制。而在此前发表在《Blood》杂志上的一篇文章就提到，如果对于复发或初次治疗无效的患者加大治疗剂量，或许可以帮助产生治疗效果，这或许是对于体内有CAR-T细胞但是并没有得到缓解或者缓解后复发的患者的一个新的治疗途径。

另外一个值得注意的事情就是，因为CD19 CAR-T细胞是针对CD19靶点，因为这个靶点是B细胞都有的靶点，那么是否会造成B细胞的缺失呢？

一般来说，从开始接受输注到所有血细胞减少症状出现的中位时间为56天。在2年的持续观察中，1年内完全缓解的16名患者中有11名（69%）的B细胞得以恢复；而在B细胞回复的这11名患者中，有9名（82%）的患者可以检测到CD19-CAR基因，这表明CAR-T细胞或许并不会无止境的针对B细胞进行杀伤，患者接受治疗后后续体液免疫能力也可以得到恢复。

从目前的提供的首个CAR-T的5年缓解率的数据来看，效果不可谓不喜人。对于晚期复发、难治的血液肿瘤患者来说，5年持续缓解的数据也可以达超过50%，是相当大的一个提升；目前来看，B细胞的缺失也并不是长期的过程，大部分患者可以恢复到正常的抗体水平。

当然，目前的随访数据并不是相当大样本量的数据，总的样本人数只有38人，但是相信随着越来越多的CAR-T疗法的临床试验达到5年的时间线，相关的数据会越来越多，目前CAR-T不仅仅被用于血液肿瘤的治疗，其在实体肿瘤的治疗中也发挥着更多的作用。相信伴随着CAR-T治疗技术的发展，就帮助越来越多的患者战胜癌症。