阿尔兹海默病患者的福音!礼来的一小步,人类健康的一大步!

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2021年1月11日,总部位于美国印度印第安纳波利斯的制药巨擘礼来公司(NYSE:LLY)发布公告,称其在研的阿尔兹海默病药物Donanemab的二期临床试验TRAILBLAZER-ALZ取得积极的结果。Donanemab是一个抗体药物,靶向β淀粉样蛋白N3pG与安慰剂相比,早期症状性阿尔茨海默病患者的认知和日常功能综合指标的下降程度被显著减缓。

阿尔茨海默病是致命性疾病,会导致记忆力和认知的其它方面的进行性下降。阿尔茨海默病引起的痴呆是最常见的痴呆形式,占所有病例的60%至80%。目前,全世界有超过5000万的痴呆症患者,预计到2050年,这一数字将增至近1.52亿,全世界每年诊断出近1000万新的痴呆症病例,这意味着每3秒就会有1例新病例,大大增加了社会和家庭的负担。仅在美国,从2015年到2020年,新的护理人员增加了800万。目前,老年痴呆症的年度社会和经济成本估计为1万亿美元,除非我们找到缓解疾病的方法,否则预计到2030年,这一数字将翻一番欢迎阅读下方的参考文章,了解更多。
TRAILBLAZER-ALZ(NCT03367403)是一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心2期研究,旨在评估Donanemab在早期症状性阿尔茨海默病患者中的安全性、耐受性和疗效。该试验招募了272名患者,这些患者是根据认知评估结合淀粉样斑块成像和tau成像选出的。
Donanemab达到了试验的主要终点,即阿尔茨海默病综合评分量表(iADRS)从基线到76周的变化,相对于安慰剂,治疗组患者综合指标的下降降低了32%,在统计学上具有重要意义。
iADRS是一种临床综合评估工具,结合了认知指标ADAS-Cog13和功能指标ADCS-iADL,这是阿尔茨海默病临床研究中常用的两个指标。
与安慰剂相比,Donanemab还显示出所有预定的次要终点(测量认知和功能)方面具有一致的改善,但并未在每个次要终点上达到名义上的统计学意义( nominal statistical significance)。
礼来公司疼痛和神经退行性疾病副总裁Mark Mintun医学博士表示,“作为阿尔茨海默病患者的潜在疗法,Donanemab的这些积极发现令我们感到非常高兴!阿尔兹海默病是目前唯一的尚无减缓疾病进展疗法的主要死亡原因。我们期待与全球监管机构讨论TRAILBLAZER-ALZ研究数据和下一步计划。此外,我们致力于在我们正在进行的第二项关键性试验TRAILBLAZER-ALZ 2中重现并扩展这些重要发现。30多年来,我们孜孜以求,为寻找针对这种毁灭性疾病的解决方案而不懈努力,我们为所取得的成就感到自豪,这些成就推动该领域和科学向前发展,这些积极的结果让我们对患者及其家人充满了希望。”
重磅!礼来董事长兼首席执行官David Ricks先生谈阿尔兹海默症药物研发

淀粉样蛋白成像所测量显示,通过靶向N3pGβ淀粉样蛋白,donanemab治疗已显示可迅速清除高水平的淀粉样蛋白斑。在TRAILBLAZER-ALZ试验中,接受donanemab治疗的患者在76周时平均淀粉样斑块降低了84个centiloid单位,基线值为108。在这项研究中,一旦患者的斑块水平连续两次低于25 centiloids或任何一次低于11centiloids,患者则停止接受donanemab而改用安慰剂。
礼来公司首席科学官兼礼来研究实验室总裁Daniel Skovronsky博士评论到:“礼来发现的这种独特的清除斑块的机制和抗体具有在有限的用药时间后提供高水平的持久的淀粉样斑块清除的潜力。结合我们在淀粉样蛋白和tau成像方面的专业知识,这些结果使我们能够开展试验,以测试将患者的淀粉样蛋白斑减少到健康人的水平是否会带来具有临床意义的认知衰退减慢。今天获得的积极结果使我们对donanemab充满信心,对快速和深度的斑块清除有望治疗阿尔茨海默病提供了支持。”
Donanemab的安全性与1期临床试验的结果一致。试验观察到淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA),这是淀粉样蛋白斑清除抗体普遍存在的。在donanemab治疗组中,27%的接受治疗的受试者发生了淀粉样相关影像学异常水肿(ARIA-E),有症状的ARIA-E的总发生率为6%。
TRAILBLAZER-ALZ研究的全部结果将在以后的医学大会上展示,并提交在同行评审的临床杂志上发表。礼来公司计划与监管机构讨论这些结果,以评估donanemab的下一步开发措施。此外,TRAILBLAZER-EXT是针对参与TRAILBLAZER-ALZ的人员的正在进行的试验。
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参考资料:

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