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PR001是一款AAV9基因疗法,可通过病毒载体AAV9将GBA1基因的复制品递送至大脑,用于治疗患有GBA1突变的帕金森(PD-GBA)患者以及神经性戈谢病(nGD)患者。目前Prevail正在进行一项针对PD-GBA患者群体的1/2临床试验PROVIDE(NCT04408625)。 PR006是一款单剂量AAV9基因疗法,用于治疗患有GRN突变额颞痴呆(FTD-GRN)的患者。目前Prevail正在该患者群体中进行一项1/2期临床试验PROCLAIM(NCT04408625)。
参考资料
2、https://www.prevailtherapeutics.com/programs/#our-pipeline
3、https://endpts.com/eli-lilly-picks-up-gene-therapy-player-prevail-in-deal-worth-1b-making-good-on-bolt-on-pledge-from-earlier-this-year/
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