小视频汇聚大精彩 | 2020中国新药CMC高峰论坛完美收官，快来一同回顾会展盛况！

2020年11月8日 14:03 • 精彩活动, 线下活动 • 阅读 1129

小视频汇聚大精彩 | 2020中国新药CMC高峰论坛完美收官，快来一同回顾会展盛况！

2020年11月4~5日，药时代与博腾股份联合举办的“时代起兮药飞扬，创新研发为健康！——2020中国新药CMC高峰论坛”在上海张江盛大召开。活动期间，台上干货满满，台下气氛热烈。秉持着“助力中国新药研发，惠及全球患者”这一理念，数十位行业专家及领袖从监管、靶点布局、分析技术、QbD框架搭建等多方面热烈探讨了中国CMC之路。

让我们一起来通过小视频回顾一下会场的热烈气氛和精彩环节吧！

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会场热况

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2020中国新药CMC高峰论坛博腾股份

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2022年6月1日 6160

**一周24起交易总额近50亿美元，艾伯维21亿美元收购Capstan Therapeutics引领行业热潮**
2025年7月11日 09:52
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2025年6月30日至7月6日，全球生物制药领域共披露24起交易事件，潜在交易总额近50亿美元，涵盖并购、合作研发等多种形式。其中，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics成为上周最大金额的并购事件。Capstan Therapeutics拥有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术平台及核心资产CAR-T疗法CPTX2309，该疗法通过将编码靶向CD19的嵌合抗原受体的mRNA载荷递送到表达CD8的T细胞中，在体内直接生成CAR-T细胞疗法，有望为B细胞介导的自身免疫疾病提供新的治疗方案。

在合作研发方面，Unnatural Products与Argenx达成超15亿美元的合作，利用AI平台发现和开发“不可成药”疾病靶点的口服大环肽药物。晶泰科技与辉瑞深化战略合作，共建分子模拟平台，加速小分子药物的发现与开发进程。

此外，瑞士生物制药公司BioVersys与盐野义达成潜在总额4.84亿瑞士法郎的合作，共同开发治疗耐药性非结核分枝杆菌（NTM）感染的创新抗生素BV500项目。汉康生技子公司FBD Biologics以潜在总额2.02亿美元将SIRPα-Fc融合蛋白HCB101授权给复宏汉霖，该蛋白能够以高亲和力与CD47结合，抑制野生型人信号调节蛋白α（SIRPα）的结合，并增强巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用。

这些交易事件显示了生物制药行业在创新药物研发和技术合作方面的活跃态势，为未来的医药发展注入了新的动力。
**Rhythm口服MC4R激动剂bivamelagon II期临床效果显著，股价飙升37%**
2025年7月11日 09:51
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7月9日，Rhythm Pharmaceuticals公布了其在研口服黑皮质素4受体（MC4R）激动剂bivamelagon（LB54640）用于治疗获得性下丘脑性肥胖的II期试验积极顶线结果。结果显示，bivamelagon在治疗14周后实现了统计学显著且具有临床意义的体重指数（BMI）降低，其降幅与Rhythm已上市MC4R激动剂setmelanotide在类似患者群体既往试验中观察到的效果相当。受此消息影响，Rhythm股价大涨37%。

获得性下丘脑性肥胖是一种罕见疾病，源于大脑下丘脑区域受损，常见于脑部肿瘤切除术后。患者在损伤后6-12个月内常出现体重急剧增加、能量消耗下降和食欲亢进，最终导致严重肥胖。

这项随机、双盲、安慰剂对照II期研究旨在评估bivamelagon在12岁及以上获得性下丘脑性肥胖患者中对安全性、体重减轻、饥饿感和生活质量的影响。患者被随机分配接受每日一次口服bivamelagon（低剂量200mg、中剂量400mg、高剂量600mg）或安慰剂，为期14周。完成此阶段后，患者可进入最长52周的开放标签扩展期。

治疗14周结果显示，600mg组BMI较基线显著降低9.3%（p=0.0004），400mg组BMI较基线显著降低7.7%（p=0.0002），200mg组BMI较基线降低2.7%（p=0.0180），而安慰剂组BMI增加2.2%。此外，患者报告的“最强”饥饿感评分在14周时显著降低，600mg组和400mg组平均降幅超过2.8分。

安全性与耐受性方面，bivamelagon的安全性与耐受性特征整体与MC4R激动剂的作用机制相符。最常见不良事件为腹泻和恶心，多数症状轻微。报告了4例轻度局部皮肤色素沉着。27名患者完成14周安慰剂对照期，其中26名已转入开放标签扩展期并仍在接受治疗。

基于以上积极结果，Rhythm计划就III期临床试验设计与美国FDA和欧盟EMA进行沟通。公司将请求与美国FDA召开II期结束会议（EOP2），并向EMA人用药品委员会（CHMP）寻求科学建议。同时，Rhythm正在优化bivamelagon的制剂配方，以期在启动III期研究前进一步提升耐受性。
**ProKidney细胞疗法rilparencel临床数据亮眼，股价飙升515%**
2025年7月11日 09:49
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7月8日，ProKidney公司公布了其核心细胞疗法产品rilparencel在2期临床试验REGEN-007研究中的积极初步结果，该研究评估了此疗法在慢性肾病（CKD）合并糖尿病患者中的疗效。研究结果显示，在两个不同给药组中，其中一组患者的肾功能下降速度出现了统计学显著且具有临床意义的改善，公司股价因此飙升了515%。

Rilparencel是一款自体细胞疗法，通过从患者的活检样本中提取细胞来制备，之后这些细胞被注射回患者的肾脏中，能够嵌合到受损组织中并恢复器官的功能。在REGEN-007研究中，患者被随机分为两组，第1组患者在三个月内接受了两次rilparencel注射，而第2组最初仅接受一次治疗，只有当他们出现持续性的肾功能下降时才会接受第二次注射。

研究预设的主要终点是肾小球滤过率eGFR斜率的变化，即注射前与最后一次注射后的肾功能下降趋势对比。研究数据显示，第1组患者的年度eGFR斜率改善了78%，结果在统计学上显著，并具有临床意义。相比之下，第2组患者的年度eGFR下降率改善了50%，尽管未达到统计学显著水平，但存在剂量反应的迹象。

ProKidney计划在2025年美国肾脏病学会（ASN）年会“肾脏周”期间公布REGEN-007研究的完整数据，并计划在今年夏季与FDA举行会议，确认在正在进行的3期PROACT 1研究中，是否可以将eGFR斜率作为主要替代终点。
**FDA首次公开202张完整回复函，揭示药品被拒原因**
2025年7月11日 09:48
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2025年7月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）首次公开了2020至2024年间发出的202张完整回复函（CRL），为公众提供了药品被拒原因的详细信息。这些CRL涉及多种药物，包括改良药、生物类似药和创新药。

其中，诺华的PCSK9 siRNA疗法因生产问题在2020年收到CRL，后于2022年获批。Immunomedics的Trop2 ADC新药也因生产问题被拒。百奥泰的贝伐珠单抗类似药因血清样本生物分析方法验证未达标准，导致PK数据不足以支持相似性证明而收到CRL。康方生物的PD-1抗体因临床治疗方案变化和无法证明临床优势被拒。Checkpoint Therapeutics的PD-L1抗体则因生产缺陷收到CRL。

此次CRL的公开，为医药行业提供了宝贵的信息，有助于企业了解FDA的审批标准，避免类似问题，提高药品研发的成功率。
【研发进展】Marengo Therapeutics：双特异性T细胞激活剂Invikafusp Alfa在抗肿瘤治疗中展现潜力
2025年7月10日 21:59
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在2025年ESMO胃肠道肿瘤大会上，Marengo Therapeutics公司公布了其双特异性T细胞激动剂Invikafusp Alfa（STAR0602）的临床数据更新。Invikafusp Alfa是一款特异性双重激活Vβ6/10 T细胞亚群的双功能抗体融合蛋白，由Vβ6 TCR结合Fab区和野生型IL-2组成，其Fc区段经过突变以失活Fc功能。该药物通过直接TCR激活和IL-2激活两个信号途径，精准激活Vβ6/Vβ10 T细胞亚群，从而发挥抗肿瘤作用。

在1/2期STARt-001试验中，Invikafusp Alfa单药治疗在晚期、富含抗原的胃肠道肿瘤患者中显示出抗肿瘤活性，包括对PD-(L)1疗法耐药或未经治疗的患者。安全性方面，大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为短暂的、低级别的，未报告免疫效应细胞相关神经毒性综合征或治疗相关死亡。在最佳生物剂量范围内接受治疗的患者中，87.0%出现了任何级别的细胞因子释放综合征（CRS），主要为1级或2级。

有效性数据显示，在肿瘤突变负荷高（TMB-H）胃肠道肿瘤患者中，客观缓解率（ORR）为23.5%，疾病控制率为63%。在TMB-H转移性结直肠癌（mCRC）患者中，ORR为25%。在微卫星高度不稳定（MSI-H）胃肠道肿瘤患者中，ORR为33.3%。此外，Vβ6 T细胞在血液和肿瘤内的扩增显著，CD3、CD8和CD4阳性T细胞也观察到增加。

目前，Invikafusp Alfa正在进行2期剂量扩展队列研究，并与吉利德合作开展与TROP2 ADC（Sacituzumab Govitecan）的联合试验。