本草圈企业|本草八达治疗脑部肿瘤全球首创新药成功完成首例患者给药

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摘要

2020年7月23日，本草运营孵化的南通本草八达医药科技有限公司（以下简称“本草八达”），一家致力于攻克脑部肿瘤的临床阶段生物制药公司，今日宣布其在研新药NBQ72S（又称QBS10072S）治疗晚期恶性肿瘤的一期临床试验完成首例患者给药。

NBQ72S是靶向LAT1的双功能小分子药物，特异性地转运透过血脑屏障并富集于肿瘤细胞，是治疗中枢神经系统肿瘤的潜在突破性创新疗法，未来将有望极大地惠及中国乃至全世界的恶性肿瘤患者。

本草八达的在研新药NBQ72S是一款全球首创（first-in-class）靶向人L型氨基酸转运蛋白1（L-type amino acid transporter 1, LAT1）的新型双功能小分子药物。LAT1是溶质转运蛋白（solute carrier, SLC）超家族成员，通常高表达于血脑屏障（blood-brain barrier, BBB），并且在大多数侵袭性恶性肿瘤中也有极高的表达，例如多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）、乳腺癌、肺癌和黑色素瘤等。NBQ72S经由LAT1高效、主动地透过血脑屏障转运至大脑，并选择性地进入LAT1高表达的肿瘤细胞，同时也使得通常不表达LAT1的正常组织免受损伤。在肿瘤细胞内，NBQ72S通过干扰快速分裂的肿瘤细胞的DNA复制发挥其细胞杀伤活性，从而杀死肿瘤。

中枢神经系统（central nervous system, CNS）肿瘤，例如肿瘤脑转移、原发性胶质母细胞瘤等，在中国乃至全世界范围内都存在巨大的未满足临床需求，亟需有效的治疗方法。

脑转移是指原发于身体其他部位的肿瘤转移至脑部，是临床上最常见的中枢神经系统恶性肿瘤之一，具有显著的发病率和死亡率；发病率约为原发性脑部肿瘤的10 倍，存在巨大的临床未满足需求。据统计，约 10%的恶性肿瘤确诊患者在进展过程中会发生脑转移，不同原发性肿瘤发生脑转移的几率具有显著差异，最常见易发脑转移的原发肿瘤为肺癌、乳腺癌和黑色素瘤。全球每年约有40万患者被诊断出患有原发性脑部肿瘤（起始发生于脑部或中枢神经系统的肿瘤），约有超过24万患者死于该疾病，其中发病人数最多的两个国家是中国和美国。多形性胶质母细胞瘤是中枢神经系统中最常见和最具有侵袭性的原发性恶性肿瘤，占比高达47.7%，患者五年生存率低于 5%。目前对新诊断GBM患者的标准一线治疗方案包括手术、放疗和化疗，但治疗方案非常有限，近十五年内没有一线治疗GBM的新药获批。并且大部分GBM患者会复发，而复发后目前没有标准的有效治疗手段，存在巨大的未满足临床需求。

“我们很高兴看到NBQ72S具有治疗脑部肿瘤的巨大潜力。首例患者的成功给药，对于公司和我们的合作开发伙伴Quadriga BioSciences来说是一个重要的里程碑。”本草八达首席执行官兼本草资本合伙人颜士翔博士表示，“LAT1在大多数肿瘤细胞中大量表达，且晚期患者表达率更高。我们相信NBQ72S在系统性以及脑部相关肿瘤的治疗中会有更广泛的应用，并且有潜力与作用机制互补的现有疗法联用从而治疗其它适应症。”颜士翔博士曾任职于诺华、罗氏和葛兰素史克，在新药研发及商务拓展方面有丰富经验。

“全速推进NBQ72S的临床开发，是为广大脑部肿瘤患者提供新型疗法的重要一步。目前这些患者除放疗和手术之外几乎没有其他的治疗选择。”美国MD Anderson癌症研究中心神经肿瘤学教授兼Moon Shots计划执行委员会成员、医学博士W. K. Alfred Yung表示，“脑部肿瘤药物开发的主要挑战之一是大多数药物难以透过血脑屏障。令人鼓舞的是，临床前研究表明NBQ72S能够有效地透过血脑屏障并富集于脑部肿瘤，在三阴性乳腺癌引起的柔脑膜转移和胶质母细胞瘤的动物模型中已表现出积极疗效，显著抑制了肿瘤生长从而提高了存活率。我非常期待在全球脑转移和多形性胶质母细胞瘤患者中推进该药物的研究。”

合作开发伙伴Quadriga BioSciences公司首席执行官Gordon Ringold博士表示：“我们非常高兴与本草八达合作开展这项全球首创靶向LAT1抗肿瘤新药的临床研究。这项研究的启动对于两家公司都是一个重要的里程碑，我们相信这项研究有望极大地惠及脑转移和晚期星形细胞瘤（GBM）患者。”

关于本临床研究

QBS10072S（又称NBQ72S）一期临床试验是一项开放标签、多中心、单剂量和多剂量爬坡及扩展队列的临床研究，旨在评估QBS10072S在既往接受过治疗且具有LAT1高表达的晚期或转移性肿瘤患者，以及复发或难治性IV级星形细胞瘤患者中的安全性、耐受性和药代/药效动力学。研究的主要目的是确定QBS10072S的最大耐受剂量、药代动力学和初步抗肿瘤活性，将以最大耐受剂量或生物学相关剂量入组患有脑转移和星形细胞瘤的疾病特异性扩展队列。

关于临床试验更多详情，请访问：ClinicalTrials.gov

关于本草八达

本草八达是一家总部位于中国、具有科创属性的临床阶段生物制药公司，系本草资本和被投公司美国Quadriga BioSciences在中国建立的合资企业，由本草资本运营孵化。公司致力于开发具有突破性治疗潜力的全球首创（first-in-class）新药，用于治疗中枢神经系统肿瘤以及在全球范围存在未满足临床需求的其它恶性肿瘤。

本草八达专注于开发靶向独特溶质转运蛋白（solute carrier，SLC）的临床药物，本靶点转运蛋白LAT1（L型氨基酸转运蛋白1，L-type amino acid transporter 1）不仅在血脑屏障（blood-brain barrier，BBB）上显著表达，而且在大多数肿瘤患者尤其是脑转移和多形性胶质母细胞瘤（glioblastoma multiforme, GBM）患者中广泛高表达。我们的愿景是发现、推进、转化临床前药物进入临床研究阶段，将基础科学转化为新药研发，惠及中国乃至全世界的肿瘤患者。

参考资料:

[1] Global, Regional, and National Cancer Incidence, Mortality, Years of Life Lost, Years Lived with Disability, and Disability-Adjusted LifeYears for 29 Cancer Groups,1990 to 2017.pdf

本草资本是一家根植中国、面向全球的专业化医疗投资机构，致力于投资全球领先医疗创新，侧重创新医药和交叉创新的医疗器械、诊断及生命科学工具两大投资方向。本草资本坚持以国际标准衡量创新，以科学为导向，以病人为中心，致力于发掘真正解决未满足临床需求的产品和技术。核心创始团队均为美国生物医药相关专业博士，拥有医药生物科技行业多年实践积淀以及国内外数十年的成功投资和创业经验，兼具专业背景、行业经验和国际视野。

自2015年成立至今，本草资本已发起两期人民币基金和一期美元基金，累计投资40余家境内外医疗创新企业，构建链接多重资源的生态体系。资本投入与运营孵化双管齐下，本草资本帮助优秀的创业团队整合优势资源、提升运营效率、创造增量价值，从而实现基金收益与社会效益的双重最大化。

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