S2C5：Oncology Clinical Trials

2020年2月18日 12:25 • 药时代知识宝库, 视频课, 音频课 • 阅读 653

原文始发于微信公众号（化学音乐文化）：S2C5：Oncology Clinical Trials

S2C5：Oncology Clinical Trials

JanFourman,PhD, EdD,MBA, MSRA

S2C5：Oncology Clinical Trials

Eli Lilly – Pharma registration for diabetes/endocrine, women/men’s health, neural science, oncology, bone/muscle/joint therapeutic areas – 5 years

Eli Lilly – Pharmacovigilance – 7 years

Eli Lilly – Regulatory Intelligence – 3 Years

Purdue University and Roche Diagnostics – Teaching global pharma development, Africa and US

Consultant for Indiana Technical Assistance Program

Invited conference speaker

Published author

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Oncology Clinical Trials

The Oncology Initiative

FDAMA

Individual “Patient Access” to Investigational Drugs

Treatment IND

Development Strategies

Expanded Access

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**NIH终止纯动物实验资助，类器官技术助力科研转型**
2025年7月11日 09:55
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2025年7月7日，美国国立卫生研究院（NIH）在“减少动物试验”研讨会上宣布，将不再向仅依赖动物试验的新资助申请提供资金。NIH代理副院长Nicole Kleinstreuer表示，此举旨在推动科研领域采用更精准的人类相关性实验方法。此前，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2025年4月宣布计划逐步取消单抗等药物的动物试验要求，转向AI模型、类器官等“新方法学”（NAMs）。

类器官技术作为替代动物实验的重要手段，具有显著优势。它能够模拟人体器官的生理和病理过程，提供更接近人类生理状态的研究模型，从而更精准地预测药物毒性和加速安全性评估。这不仅有助于提升药物研发的安全性，还能降低研发成本，缩短审批流程，最终减少动物实验的使用。

一米生物等公司提供的类器官构建、检测和应用服务，与FDA和NIH倡导的“新方法学”高度契合，为科研转型提供了有力支持。通过采用类器官技术，研究人员能够更高效地进行药物筛选和疾病研究，推动精准医疗的发展。
**2025年国家医保目录与商保创新药目录调整方案正式发布，7月11日起开始申报**
2025年7月11日 09:54
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2025年7月10日，国家医疗保障局发布了《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》等四份重要文件，标志着新一轮医保目录调整工作正式启动。本次调整将同步制定首版商业健康保险创新药品目录，旨在将超出基本医保保障范围但创新程度高、临床价值大的药品推荐给商业健康保险等参考使用。

调整范围涵盖目录外和目录内的西药与中成药。目录外药品需为2020年1月1日至2025年6月30日期间获批上市的新通用名药品，或在此期间适应症发生重大变化的药品，以及纳入国家基本药物目录、鼓励仿制药品目录、鼓励研发申报儿童药品清单和罕见病治疗药品等。目录内药品则涉及协议到期需续约或调整支付范围的谈判药品，以及适应症发生重大变化的药品。此外，符合条件的中药饮片也将纳入调整范围。

工作程序分为准备、申报、专家评审、谈判和公布结果五个阶段。7月11日至20日，符合条件的企业可通过国家医保服务平台进行网上申报。随后，将经过形式审查、专家评审、谈判竞价等环节，最终于10月至11月公布调整结果。

此次医保目录调整将进一步优化目录结构，提升药品保障水平，同时推动商业健康保险与基本医保的衔接，为患者提供更全面的用药保障。
**艾伯维19.25亿美元引进三特异性抗体ISB 2001，布局多发性骨髓瘤治疗领域**
2025年7月11日 09:53
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7月10日，艾伯维与IGI Therapeutics SA宣布达成独家许可协议，引进IGI的主要研究资产CD3/CD38/BCMA三特异性T细胞接合抗体ISB 2001。根据协议，艾伯维将获得在北美、欧洲、日本和大中华区开发、制造和商业化ISB 2001的独家权利，IGI将获得7亿美元的预付款，并有资格获得高达12.25亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，以及分层的两位数净销售额特许权使用费。

ISB 2001是同类首创的trispecific T-cell engager，靶向骨髓瘤细胞上的BCMA和CD38以及T细胞上的CD3，目前处于复发/难治性多发性骨髓瘤1期临床阶段。该药物使用IGI专有的BEAT®蛋白平台开发，通过两种不同的针对骨髓瘤相关抗原的结合剂进行工程设计，旨在提高亲和力并增强第一代双特异性抗体的安全性。在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上提交的35名患者数据显示，在经过深度预处理的复发/难治性骨髓瘤患者群体中，当有效剂量≥50µg/kg时，持续的总体反应率（ORR）为79%，完全/严格的完全反应率（CR/sCR）为30%，且具有良好的安全性。

艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Roopal Thakkar博士表示，多特异性抗体代表了免疫肿瘤学的新前沿，有可能通过同时作用于多个靶点来提供更深入、更持久的反应。IGI总裁兼首席执行官Cyril Konto医学博士表示，ISB 2001展示了BEAT®蛋白平台产生有效的多特异性药物的潜力，可以克服耐药性，改善难以治疗的癌症的预后。
**一周24起交易总额近50亿美元，艾伯维21亿美元收购Capstan Therapeutics引领行业热潮**
2025年7月11日 09:52
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2025年6月30日至7月6日，全球生物制药领域共披露24起交易事件，潜在交易总额近50亿美元，涵盖并购、合作研发等多种形式。其中，艾伯维以21亿美元收购Capstan Therapeutics成为上周最大金额的并购事件。Capstan Therapeutics拥有靶向脂质纳米颗粒（tLNP）技术平台及核心资产CAR-T疗法CPTX2309，该疗法通过将编码靶向CD19的嵌合抗原受体的mRNA载荷递送到表达CD8的T细胞中，在体内直接生成CAR-T细胞疗法，有望为B细胞介导的自身免疫疾病提供新的治疗方案。

在合作研发方面，Unnatural Products与Argenx达成超15亿美元的合作，利用AI平台发现和开发“不可成药”疾病靶点的口服大环肽药物。晶泰科技与辉瑞深化战略合作，共建分子模拟平台，加速小分子药物的发现与开发进程。

此外，瑞士生物制药公司BioVersys与盐野义达成潜在总额4.84亿瑞士法郎的合作，共同开发治疗耐药性非结核分枝杆菌（NTM）感染的创新抗生素BV500项目。汉康生技子公司FBD Biologics以潜在总额2.02亿美元将SIRPα-Fc融合蛋白HCB101授权给复宏汉霖，该蛋白能够以高亲和力与CD47结合，抑制野生型人信号调节蛋白α（SIRPα）的结合，并增强巨噬细胞对肿瘤细胞的吞噬作用。

这些交易事件显示了生物制药行业在创新药物研发和技术合作方面的活跃态势，为未来的医药发展注入了新的动力。
**Rhythm口服MC4R激动剂bivamelagon II期临床效果显著，股价飙升37%**
2025年7月11日 09:51
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7月9日，Rhythm Pharmaceuticals公布了其在研口服黑皮质素4受体（MC4R）激动剂bivamelagon（LB54640）用于治疗获得性下丘脑性肥胖的II期试验积极顶线结果。结果显示，bivamelagon在治疗14周后实现了统计学显著且具有临床意义的体重指数（BMI）降低，其降幅与Rhythm已上市MC4R激动剂setmelanotide在类似患者群体既往试验中观察到的效果相当。受此消息影响，Rhythm股价大涨37%。

获得性下丘脑性肥胖是一种罕见疾病，源于大脑下丘脑区域受损，常见于脑部肿瘤切除术后。患者在损伤后6-12个月内常出现体重急剧增加、能量消耗下降和食欲亢进，最终导致严重肥胖。

这项随机、双盲、安慰剂对照II期研究旨在评估bivamelagon在12岁及以上获得性下丘脑性肥胖患者中对安全性、体重减轻、饥饿感和生活质量的影响。患者被随机分配接受每日一次口服bivamelagon（低剂量200mg、中剂量400mg、高剂量600mg）或安慰剂，为期14周。完成此阶段后，患者可进入最长52周的开放标签扩展期。

治疗14周结果显示，600mg组BMI较基线显著降低9.3%（p=0.0004），400mg组BMI较基线显著降低7.7%（p=0.0002），200mg组BMI较基线降低2.7%（p=0.0180），而安慰剂组BMI增加2.2%。此外，患者报告的“最强”饥饿感评分在14周时显著降低，600mg组和400mg组平均降幅超过2.8分。

安全性与耐受性方面，bivamelagon的安全性与耐受性特征整体与MC4R激动剂的作用机制相符。最常见不良事件为腹泻和恶心，多数症状轻微。报告了4例轻度局部皮肤色素沉着。27名患者完成14周安慰剂对照期，其中26名已转入开放标签扩展期并仍在接受治疗。

基于以上积极结果，Rhythm计划就III期临床试验设计与美国FDA和欧盟EMA进行沟通。公司将请求与美国FDA召开II期结束会议（EOP2），并向EMA人用药品委员会（CHMP）寻求科学建议。同时，Rhythm正在优化bivamelagon的制剂配方，以期在启动III期研究前进一步提升耐受性。