NASH领域新进展 | Intercept奥贝胆酸PDUFA日期推后已向EMA递交上市申请

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药时代上海报道

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）新药研发领域著名的领头羊Intercept Pharmaceuticals公司一直在全力推进其药物奥贝胆酸（OCA）新的NDA申请，争取将OCA打造成为全球首个获批的NASH药物。但现在这一梦想的实现时间似乎要更长一些了。

2019年11月25日，Intercept曾发布公告，称FDA已经接受了该公司的NDA申请，并被授予优先审评资格，PDUFA日期为2020年3月26日（NASH大市场即将开启！Intercept提交奥贝胆酸NASH上市申请！）。但上周五，2020年1月13日，Intercept发布“Intercept Provides Regulatory Update”，表示该日期将不再有效，因为FDA已安排了咨询委员会会议（AdCom），计划请专家们在2020年4月22日审评Intercept的NDA申请。

分析师对这一延迟并不十分担心。多位分析师表示他们之前预计会推迟两个月或三个月，额外的等待时间不会影响该药物的获批几率，因为他们认为这个推迟是基于流程方面的因素，而不是因为药物本身或NDA申请出现状况。

同时，Intercept已公开其上市准备工作的进展情况。在最近的一次电话会议上，Intercept首席运营官Jerry Durso先生表示，该公司已启动支付方谈判，并组建了内部销售团队来支持此次上市。潜在的NASH批准针对的对象是肝纤维化患者，Intercept已经启动了无品牌的疾病教育计划。

2016年5月，Intercept的奥贝胆酸被FDA批准治疗原发性胆源性胆管炎（PBC），商品名Ocaliva。

NASH领域新进展 | Intercept奥贝胆酸PDUFA日期推后已向EMA递交上市申请

（图片来源：网络）

同一天，2020年1月13日，Intercept宣布，公司已向欧洲药品管理局（EMA）提交了有关奥贝胆酸的市场许可申请（MAA），以治疗NASH引起的纤维化。该申请是基于代号为REGENERATE的关键性3期临床试验，该试验对OCA治疗NASH所致肝纤维化患者进行了研究，结果积极。

NASH领域新进展 | Intercept奥贝胆酸PDUFA日期推后已向EMA递交上市申请

Mark Pruzanski博士（图片来源：公司官网）

Intercept总裁兼首席执行官Mark Pruzanski博士表示：“ NASH正在迅速成为欧洲最重大的公共卫生挑战之一，与晚期纤维化和肝硬化相关的成本估计约占欧洲卫生保健系统中与NASH相关的总成本的95％。我们认为，OCA有望成为NASH所致晚期纤维化患者的基础疗法，我们期待在此审评期间与EMA合作。另外，我们很高兴FDA向我们提供了暂定的AdCom日期，我们将在NDA审评期间与FDA密切合作，将继续为预期的OCA上市做准备，如果获得批准的话，预期2020年上半年上市。”

2020年1月6日，药时代发布文章“盘点 | 2019年值得关注的NASH大事件都有哪些？”。文章指出，印度Zydus Cadila公司于2019年12月向印度药品监督管理局提交了NDA申请，希望能够在印度获批上市其开发的PPAR激动剂Saroglitazar magnesium，用于治疗NASH。

Saroglitazar magnesium是由Zydus Cadila开发的一种过氧化物酶体增殖物活化受体（PPAR）激动剂，具有调节PPARα和PPARγ活性的功能，最早于2013年9月在印度上市，用于治疗高甘油三酯血症和未被他汀类药物控制二型糖尿病患者的糖尿病血脂异常。2019年10月，Zydus Cadila宣布其治疗NASH和NAFLD的二期临床试验EVIDENCES IV达到主要终点——与安慰剂组相比，Saroglitazar magnesium使患者的ALT水平下降了44.39%，且通过MRI-PDFF定量评价，患者的肝脂肪含量也达到了统计学意义上的显著降低。2019年12月，Zydus Cadila向印度药品监督管理局提交了Saroglitazar magnesium治疗NASH的新药申请（NDA）。此外，Saroglitazar magnesium还被开发用于治疗多囊卵巢综合症、原发性胆管性胆管炎和糖尿病等疾病。

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