这个无法按时完成的临床试验多多益善!

原文始发于微信公众号(药时代):这个无法按时完成的临床试验多多益善!

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

今天药时代向朋友们讲述的故事的主角是一家在纽约证券交易所和以色列特拉维夫证券交易所双重上市的以色列生物技术公司,他们致力于开发针对癌症、肝脏和炎症性疾病的拥有自主知识产权小分子药物。2018年10月31日,该公司发布了有关其肝细胞癌药物II期临床试验的最新信息。众所周知,肝细胞癌肝癌的最常见形式。这款在研药物用于治疗分级为Child Pugh B的晚期肝细胞癌(HCC)患者,这些患者接受过索拉非尼治疗但疾病进展。由于患者存活时间超出预期,所以试验无法按计划完成,顶线疗效结果无法按照原来预计的时间获得,公司已经将该结果的最新预计时间调整为2019年第一季度。

2017年8月,该公司完成了78名患者的入组,参加盲法试验,受试者分别接受25mg在研药物或匹配的安慰剂,每日两次。该试验的统计计划要求当78名患者中不超过3名存活时开始进行主要疗效分析。在试验开始时,基于患有Child-Pugh B的晚期HCC患者的预后相对较差这一事实,团队假设在最后一名受试者入组的大约一年内,即2018年8月份,他们可以进行主要疗效分析。现在,令人意想不到但喜出望外的是,患者的存活时间大大超过了预期,为了保持试验的统计学完整性并遵守GCP,公司觉得进行调整,预计将在2019年第一季度揭盲。

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

公司CEO评论说:“这种意料之外的延长生命结果对患者来说无疑是有益的,也令我们更加希望我们精心打造的产品可能最终证明其这个患者群体中的价值。”

该产品是一种可口服使用的小分子药物,对A3腺苷受体(A3AR)具有高度的亲和力和选择性。目前两项II期临床试验进行中,分别评估该药物作为肝细胞癌的二线治疗,以及针对非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)和非酒精性脂肪性肝炎NASH)的疗效。A3AR在患病细胞中高表达,而在正常细胞中低表达,这种差异效应解释了药物的优异安全性。作为肝癌的二线治疗,该产品获得了欧洲和美国的孤儿药认定以及美国的快速通道资格

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

作为一家先进的临床阶段药物开发公司,我们故事的主角拥有自主平台技术,主攻价值数十亿美元的癌症、炎症性疾病和性功能障碍治疗市场。该公司第一款主要候选药物目前正在进行类风湿性关节炎和牛皮癣的III期临床试验。第二款重磅产品就是前面提到的肝癌药物,该药物也被用于治疗非酒精性脂肪性肝炎,已获得美国和欧洲的孤儿药认定和快速通道资格,显示出可能治疗其它癌症的概念验证证据,包括结肠癌、前列腺癌黑色素瘤。该公司的第三个候选药物已在临床前研究中显示治疗勃起功能障碍(ED)的疗效,该公司正在研究针对A3AR这一靶点的其它化合物在ED方面的潜在应用。这些药物具有极好的安全性,迄今为止在临床研究中有超过1,000名患者的数据。

这是一个无法按照预定计划完成的临床试验。从某个角度讲,这个试验是不顺利的。但我们真诚希望这种不顺利的试验再来一万个!最好患者一直生存,试验永远无法完成DBL(Database Lock,数据库锁定)!

药时代深为感动!将分享更多这样的故事!

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

有深度有温度的医药研发公众号

这个无法按时完成的临床试验多多益善!这个无法按时完成的临床试验多多益善!

推 荐 阅 读

科学家的司机

刚刚!药品管理法(修正草案)征求意见,全文公布

无需临床!直接上市!CDE发布第一批临床急需境外新药名单

创新至上数据为王!“药时代”专访CAS总裁曼努埃尔•古兹曼先生

美国第一个砒霜注射液仿制药上市!费森尤斯卡比推出白血病药物三氧化二砷注射液

在华进行的轻中度阿尔茨海默病患者三期临床试验表明新药可以改善认知能力

关注 | 药品管理法修正草案未被通过

重磅发布!国家2018版基药目录

陈列平教授:癌症免疫疗法的正常化

FDA局长倡议仿制药全球批准 中国应当如何回应?

华人学者发现治疗白血病的全新靶点 | 前沿

上海发布针对肺癌、大肠癌、肝癌、胃癌、乳腺癌、宫颈癌、前列腺癌等7种高发癌症的早筛和预防指南

2019年科学突破奖揭晓 | 庄小威、陈志坚获“生命科学突破奖”,许晨阳获“数学新视野奖”

原创 | 喜树碱老兵新传

干货 | 如何成为一名优秀的BD

喜讯!17种抗癌药纳入国家医保,平均降幅达56.7%, 均低于周边国家或地区价格!

数风流人物,也看CFO!

Me-NDA,中国新药研发的新模式?

陈列平教授最新Cell文章 | 癌症免疫疗法的范式转变:从免疫增强到免疫正常化

全球生物技术将持续升温 上海有望成为世界第二大生物技术中心

李小加:香港生物科技板块的启航

在苏州,我们看到中国新药研发的春天!热烈祝贺第三届“医药创新与投资大会”在苏州隆重举办!

从制药界的视角看今年生物诺奖的争议

2018年诺贝尔化学奖揭晓!得主为Arnold,Smith,Winter!

2018年诺贝尔物理学奖揭晓:美法加三名科学家因激光物理获奖

遗憾无缘诺奖!华人科学家陈列平这样解释癌症免疫疗法

传奇诺奖得主!詹姆斯·艾利森,一位科学家和音乐家!

为何华人科学家陈列平与诺奖失之交臂 评委会给出回应

2018年诺贝尔生理学或医学奖揭晓!James Allison和Tasuku Honjo获奖!

诺奖32周年 || 神经生长因子发现及成药记 (镇痛—抗癌—神奇眼药水)

中国唯一获批肺癌适应症的PD-1抑制剂Opdivo终于上市了!

欧开了!狄达了!沃来了!| 首个免疫肿瘤治疗药物欧狄沃™(Opdivo®)领衔登陆中国市场!

原创首发 | NASH新药研发的一些深度思考

Opdivo第3季度正式开卖,开启中国肺癌治疗新时代

定了!欧狄沃(O药)定价9260RMB(100mg),28日将在中国多城市开售

CCTV | 国内首个PD-1抑制剂获批上市,惠及晚期非小细胞肺癌患者

Keytruda的故事

干货!极简PD-1漫画!简到崩溃,干到落泪!

干货!极简CAR-T漫画!简到崩溃,干到落泪!

默沙东PD-1抑制剂帕博利珠单抗在华获批

重磅消息:治好了美国前总统卡特的神奇抗癌药Keytruda,正式在中国上市!

【重磅新闻!】美国前总统吉米卡特脑部癌细胞消失,让世界再次聚焦PD-1/PD-L1重磅炸弹!

这些文章阅读总量过百万,您都看过吗?

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

这个无法按时完成的临床试验多多益善!

欢迎联系我们!drugtimes@qq.com;微信27674131

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

发表评论

登录后才能评论
分享本页
返回顶部