原文始发于微信公众号（药时代）：快讯！FDA对罕见病药物migalastat让步！不再强求3期临床，这是重大的行业利好消息吗？
新时代里，FDA与CFDA互相学习，共襄盛举！
(Source: AP Images)
2017年2月28日，在美国国会联合大会首次发言中，唐纳德·特朗普总统赞赏梅根·克劳利（Megan Crowley）。15个月大的时候，梅根被诊断患有庞培病（Pompe Disease），一种罕见病，大夫预计她不会活过几年。为了挽救女儿，她的父亲约翰·克劳利（John Crowley）放弃了工作，成立新药研发公司开发孤儿药，与时间展开了激烈的竞争。这一感人的真实故事于2010年被搬上了银屏，电影的名字是《Extraordinary Measures》，即《良医妙药》。
（图片来源：百度）
近日，罕见病药物研发领域发生了一件大事！
FDA对Amicus公司的罕见病药物migalastat实施了罕见的“撤退”，取消了之前对该公司提出的开展新的3期临床试验的要求，预示着有利于孤儿药开发商的重大转变！
Amicus公司周二早些时候宣布，FDA已经放弃了对其法布里病（Fabry disease）药物migalastat进行一轮新的3期临床试验的要求，该研究去年秋天提供的研究数据令FDA感到不满意，那时，不同的FDA局长，不同的FDA。
Amicus首席执行官约翰·克劳利先生告诉Endpoints主编John Carroll先生，他们不必开展新的、昂贵的后期研究，该公司已经获得绿灯放行，以手头上已有的数据提交上市申请。他补充说，根据与FDA的讨论，该公司正在竭尽全力争取今年第四季度申报，可能在2018年获得加速批准，这有可能削减几年的开发时间。
克劳利先生感言道：“现在是当生物科技CEO的好日子，” 自去年11月被迫收回自己的计划，过去一年里他一直在坐“过山车”，起起伏伏。
FDA的决定不保证migalastat一定会获得批准，但是FDA的态度突然转变清楚地表明了一种新的腔调，该腔调大大提高了Amicus获批上市的几率。这可能会对承担同样重任的其它新药开发商产生重大影响。
克劳利先生从未掩饰他认为去年就在欧洲获得批准的药物，在完成关键研究计划之后，已经准备好进入美国。FDA拒绝了他的申请，称美国监管机构比欧洲机构需要更多的安全数据。
该拒绝在华盛顿特区轰动一时。特朗普总统在国会发言中转身面向克劳利先生的患有庞培病的女儿梅根，批评美国FDA在新药批准方面“缓慢而繁琐”。
特朗普总统当时说：“我们食品药品监督管理局的缓慢而繁琐的审批流程让太多的科研进展，就像挽救梅根生命的那些进展，无法及时到达需要它们的人们的手中。如果我们削减这些限制，不仅仅是在FDA，也在我们的政府，那么我们将得到更多像梅根这样的奇迹的祝福。”
彼时，克劳利先生在一篇博客文章中评论说：“FDA对孤儿药开发流程的监管变得越来越不灵活，效率低下，以患者为中心越来越少。”
去年秋天的挫折和今天FDA绿灯放行之间到底发生了什么变化？
克劳利直奔主题，首先也是最重要的是，该公司已经基于已有数据提交了令人信服的申报资料。这包括在拒绝后提供的新的数据和分析。该公司从一开始就组织所需的证据来满足FDA的黄金标准。 这对于最终赢得这一天绝对是关键的。
此外，他还说，FDA在越来越多地启用一个新的药物评估框架。
“坦率地说，我真的认为在罕见病方面一个新框架正在出现，” 他指的这些包括Biomarin获批的治疗Batten疾病的药物，以及Vertex的基于体外测试而获批的新标签扩展。
Scott Gottlieb博士面对美国参议院小组委员会，2017年6月20日 AP Images
然而，我们可以打赌，很多人会认为FDA新局长Scott Gottlieb博士及其领导下的新FDA等这些改变让FDA态度发生非常大的转变，这些转变在以前是非常罕见的。
不管是什么原因，克劳利先生不用再收集直到2019年才能得到的新数据，而是开始制定美国上市计划。他说，这可能需要一个约50人的商业化团队，相比之下，欧洲更复杂和更具挑战性的支付环境则需要80人。
在Scott Gottlieb医学博士获得参议院认可之后，生物科技行业大都欢迎这位新任FDA局长。他答应采用新技术来加快新的审批速度，但誓言要坚持管理监管机构对安全性和有效期限等观念的行业黄金标准。
那么，究竟是FDA放松了标准，还是意识到从一开始这个药物就不应该被拒绝呢？
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参考文章：
FDA orders a rare retreat on Amicus’ migalastat, dropping PhIII demand and signaling a major shift for drug developers（作者：John Carroll）
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参考文章、公司官网、网络
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