行业分析

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BCMA ADC复活！退市后「群狼环伺」，归来前「一团乱麻」

Blenrep确实是一个创纪录的药物，各方面皆是。这款药物跌宕起伏的奥德赛从加速获批开始，至今未有停搁笔的痕迹。从确证性试验未达到主要终点，十天时间光速退市，创造有史以来加速批准药…

2024年3月13日
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全球首款端粒酶抑制剂能否获批？为什么这场ODAC会议值得关注

论探求生命的极限。 1961年，30多岁的莱奥纳德·海弗里克（Leonard Hayflick）首次报道了体外培养的人成纤维细胞具有增殖分裂极限。在适宜的培养环境下，胚胎的成纤维…

2024年3月12日
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默克终止BTK抑制剂开发！啃不动“自免”的骨头，肝损伤风险谁来验证……

01 血液瘤王者，自免碰壁相同的靶点因为赛道的差异，可能造就完全不同的命运。对于血液瘤领域的王牌治疗药物BTK抑制剂而言特别如此。尽管很早之前学界就已阐明BTK在自免疾病的致病通…

2024年3月11日
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Ferring首席科学家杨翼博士：肥胖症疫苗离我们还有多远？

正文共： 5928字 46图预计阅读时间： 15分钟目前在肥胖症市场上遥遥领先的诺和诺德，在新一代减肥药开发的意识形态领域也渴望引领潮流。在一代新药换旧药的领域，拾人牙慧的me…

2024年3月11日
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里程碑！中国创新药被欧美药企仿制 | 百济神州就山德士、MSN递交泽布替尼仿制药上市申请提起诉讼

2024年3月8日，百济神州发布公告，宣布百悦泽®（泽布替尼，英文商品名BRUKINSA®）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予加速批准，用于联合抗CD20单克隆抗体奥妥珠单抗，…

2024年3月11日
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Nature Reviews Endocrinology 综述丨徐华强/段佳团队概述冷冻电镜在GPCR药物发现中的突破性研究

正文共： 4890字 5图预计阅读时间： 13分钟冷冻电镜技术（Cryo-EM）的应用，犹如微观世界的科技巅峰，为科学家提供了前所未有的机会可以细致入微地观察蛋白质微观传感器，…

2024年3月11日
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礼来D药推迟上市，FDA的B面

2024年3月8日，注定是一个不平凡的周五。先是礼来备受瞩目的AD新药Donanemab被FDA推迟上市，并召开专家咨询委员会以讨论该药的安全性及有效性，目前时间未定（可能需要再…

2024年3月11日
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下一代GLP-1类药物早期临床数据读出，直接推动诺和诺德成为6000亿美元市值药企！

01 市值超越特斯拉！得益于在投资者日活动上披露的一系列利好消息，诺和诺德股价一度大涨逾10%，收盘涨8.95%，市值达6056.76亿美元。时隔不到两个月，诺和诺德市值再增一千…

2024年3月8日
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超15亿美元！吉利德权益锁定三特异性抗体肿瘤药

超15亿美元！吉利德强化多抗布局 2024年3月6日，吉利德宣布与Merus达成合作，双方将共同开发多款靶向新型肿瘤相关抗原（TAA）的三特异性抗体。根据协议，Merus需将选定…

2024年3月7日
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艾滋病新疗法数据出炉！吉利德的下一个重磅？

2024年3月6日，吉利德和默沙东宣布其长效HIV口服组合疗法（Islatravir 和Lenacapavir）的积极结果，在24周时此组合疗法保持了高比率（94.2%）HIV患者…

2024年3月7日

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祝贺！首款国产儿童白血病CAR-T疗法获批，精准生物拿下关键一役
2025年11月7日
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2025年11月7日，国家药监局官网挂出消息，重庆精准生物的1类生物新药普基仑赛注射液正式拿到上市批件，适应症锁定3至21岁CD19阳性的难治或复发急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患儿。这不仅是精准生物的高光时刻，更是国内CAR-T赛道首次撕开儿童白血病市场的口子。
这款药的特殊之处在于，从头设计就瞄准了中国人群。研发团队对CAR结构做了针对性优化，换用了更稳的基因转导载体系统。从2018年2月递交临床申请算起，这条路精准生物走了近七年。
临床数据说话。I期试验中，9例入组患儿全部达到完全缓解，总体缓解率100%，微小残留病灶（MRD）一次性转阴。更关键的是，没有出现剂量限制性毒性或治疗相关死亡，安全窗足够宽。
今年ASH年会上披露的II期结果进一步加固了底气。截至4月18日，64例接受输注的患儿中，最佳总缓解率冲到90.63%，其中78.13%完全缓解，12.5%部分血液学恢复。三个月时仍有76.56%的孩子维持缓解。中位随访211天，中位缓解持续10.61个月，中位总生存期达到23.92个月。超过98%的缓解患儿MRD检测呈阴性。
安全性方面，98.44%的患儿出现细胞因子释放综合征（CRS），半数出现神经毒性（ICANS），但重度反应可控，没有因此死亡的病例。
白血病是儿童最常见的恶性肿瘤，B-ALL占八成。复发或难治性病例一直是临床难点，传统疗法效果有限。普基仑赛获批前，国内已有四款CD19 CAR-T产品上市，但均未被批准用于儿童患者。精准生物这次补上了这块拼图。
从复星凯特、药明巨诺，到合源生物、恒润达生，再到如今的精准生物，国内CD19 CAR-T市场集齐五张牌。不同之处在于，精准生物把第一张牌押在了最需要新选择的孩子们身上。
1.85亿美元A轮融资！恒瑞NewCo公司Braveheart能否攻克心肌病？
2025年11月6日
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2025年11月5日，旧金山——Braveheart Bio宣布完成1.85亿美元A轮融资，专注开发肥厚型心肌病（HCM）疗法。其核心管线BHB-1893为恒瑞医药授权的心肌肌球蛋白抑制剂，海外权益作价超10亿美元。公司计划2026年启动全球关键临床，目标打造口服、一日一次的最佳治疗方案。
超级重磅！“中国双抗”双线出海：辉瑞砸60亿美元开全球III期，康方依沃西OS数据锁定SITC头条
2025年10月31日
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【北京时间10月31日药时代上海报道】当跨国巨头与中国创新药同天放出“大招”，市场只能用“疯狂”形容。
昨日深夜，ClinicalTrials.gov悄悄上线两条纪录：辉瑞把从三生制药重金引进的PD-1/VEGF双抗PF-08634404（SSGJ-707）直接推进两项全球III期——晚期非小细胞肺癌（头对头Keytruda+化疗）与转移性结直肠癌（头对头贝伐珠单抗+化疗），合计2300例患者，终点全部锁定PFS+OS“双硬指标”，预计2029-2030年读出。5月签下的12.5亿美元首付+48亿美元里程金，瞬间从纸面变成真金白银的临床火焰。
几乎同时，大洋另一端，康方生物宣布自家依沃西（PD-1/VEGF双抗）在HARMONi-A研究的最终OS分析中同时击败化疗，成为EGFR-TKI耐药nsq-NSCLC领域首个PFS与OS“双阳性”的免疫疗法。数据已入选11月7日SITC年会LBA，将进行重磅口头报告。Summit同步透露，年内将向FDA递交BLA，中国创新药距离美国上市仅一步之遥。
一边是“买买买”后火速开打的辉瑞，一边是手握首个III期OS完胜的康方，“中国双抗”在同一赛道双线出海，正面硬刚K药与贝伐。肺癌、结直肠癌两大千亿市场，即将迎来中国抗体定义的“新标准”。
驯鹿生物CAR-T疗法“福可苏”授权韩国GC Cell，加速韩国多发性骨髓瘤患者可及
2025年10月29日
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2025年10月29日，驯鹿生物与韩国GC Cell公司正式宣布达成合作，双方就驯鹿生物自主研发的BCMA靶向CAR-T细胞治疗产品**福可苏®（伊基奥仑赛注射液）**签署授权协议，共同推进该产品在韩国的注册与商业化，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

此次合作标志着驯鹿生物全球化战略迈出实质性一步，也代表着中国创新CAR-T疗法首次系统性进入韩国市场。

韩国多发性骨髓瘤治疗现状与未满足需求

多发性骨髓瘤是一种高度异质性、易复发的血液系统恶性肿瘤，常见于老年人群体。随着韩国人口老龄化趋势加剧，患者数量逐年上升。尽管近年来韩国在前线治疗方面取得进展，部分联合方案已纳入医保，但四线及以上患者仍面临有效疗法稀缺、耐药后无药可用的困境。

此外，韩国目前已上市的CAR-T疗法和双特异性抗体价格高昂，单次治疗费用高达3亿至4亿韩元（约合人民币160万至210万元），大多数患者难以负担，导致创新疗法渗透率长期偏低。

福可苏®：中国首个获批的BCMA CAR-T疗法

福可苏®是驯鹿生物自主研发的靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T细胞治疗产品，于2023年6月获得中国国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗既往接受过多线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者。
临床数据显示，福可苏®在关键性研究中展现出深度且持久的疗效：总缓解率（ORR）超过90%，完全缓解率（CR）达70%以上，中位无进展生存期（mPFS）超过30个月，疗效与国际同类产品相当甚至更优。

合作内容与推进进展

根据协议，GC Cell将负责福可苏®在韩国的注册、临床开发、市场准入及商业化推广，驯鹿生物则提供技术支持与产品供应。双方计划通过本土化生产与具有竞争力的定价策略，显著提升疗法在韩国的患者可及性。

值得一提的是，GC Cell已于2025年7月协助福可苏®获得韩国食品药品安全部（MFDS）授予的孤儿药资格认定，并在8月进一步被MFDS纳入**“快速通道先进治疗药品”**审评程序，审评周期预计缩短至9至12个月，为产品尽早上市奠定基础。

双方高层表态

GC Cell联合首席执行官Sungyong Won表示：
“作为韩国领先的细胞治疗企业，此次合作是我们在CAR-T领域迈出的关键一步。我们将依托自身在细胞治疗产品注册与商业化方面的经验，确保福可苏®在韩国的顺利上市，并通过稳定的供应链与合理定价，让更多患者受益。”

驯鹿生物创始人、董事长兼首席执行官张金华指出：
“与GC Cell的合作是我们全球化战略的重要里程碑。福可苏®在国际市场展现出巨大潜力，我们相信，通过与GC Cell的紧密协作，能够迅速打开韩国市场，为更多复发/难治性多发性骨髓瘤患者提供新的治疗选择。”

展望

随着福可苏®在韩国注册进程的加速，预计2026年底前有望获批上市，成为韩国市场首个由中国企业原创、具备价格优势的BCMA CAR-T疗法。此次合作不仅有望改善韩国多发性骨髓瘤患者的治疗格局，也为驯鹿生物后续拓展欧美、中东等国际市场积累了宝贵经验。
诺华120亿美元大手笔！收购RNA药物巨头Avidity Biosciences
2025年10月27日
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2025年10月26日，全球制药巨头诺华公司（Novartis）宣布将以约120亿美元的价格收购RNA药物开发商Avidity Biosciences。Avidity Biosciences专注于神经肌肉疾病治疗药物的开发，其领先治疗候选药物已接近向美国食品药品监督管理局（FDA）申请批准的关键阶段。此次收购是诺华在罕见疾病治疗领域的重要战略布局，旨在通过整合Avidity的创新RNA技术平台，进一步强化诺华在神经肌肉疾病治疗领域的研发实力。Avidity的RNA技术能够精准靶向疾病相关基因，为患者提供更有效的治疗方案。诺华的此次收购不仅展现了其对创新疗法的重视，也预示着RNA药物市场将迎来新的发展机遇。

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