现在最火的是什么行业?CRO!因为现在有1000多家生物技术公司,它们都需要做I期、II期、III期临床研究。CMC作为“粮草官”要先把前面的事搞定,要把原料药、制剂和工艺先搞定。 仿制药一致性评价10年前是个大问题,现在已经不是问题了。对于国外有的单抗,我们也可以重新找一个epitope,做一个不同的表达。现在我们做新药,Biosimilar都做的不多了。我们现在开始关心要做什么创新药。 我们已经了解了药物研发的整个流程。Biotech的CEO接下来需要思考什么问题呢?需要思考的是临床POC(Proof of Concept)问题。用PD-1解决肿瘤逃逸问题,这是一个concept。找一个单抗阻断PD-1,这个不是concept,而是技术。 Concept是指在临床上解决疾病的科学原理。那么有哪些病还需要用新的科学原理呢?例如,在肿瘤领域让肿瘤患者可以“带瘤生存”,在慢病领域让疾病可以缓解。 希望和大家分享一下华领医药走过的路程,以及在研究首创新药过程中的一些体会。 我们经常听说First in class、Me-too、Me-Better,这都是什么意思?我也说不好,不同的企业有不同的理解。 美国药监局代理局长、美国药监局CDE主任Janet说过一段话:不是所有的药都是创新药,在批的新药里面,只有那些把临床治疗的标准提高到一个新的台阶的,或者是改变临床治疗标准的这类产品,CDER才会把它叫为创新药Novel new drug。 我们“创新药”的概念用得很普遍。国家药监局在2016年重新定义,一类是指全球新的化合物结构,二类是改良性新药,三类是仿制国外的,四类是仿制国内的,进口药归为第五类。 这里第一次提出以化学结构、分子结构的新颖性作为新药的标准,开始与世界标准同步,但是我们对创新药的理解依然有差别。创新药某种意义上来讲是为改变现在治疗手段和标准,解决临床尚未解决的需求而研发出来的一类新的产品。这类产品每年并不多。 CDE最近提出要以临床为目的、以患者需求为中心开发新药。其实,开发药品本来就是以患者需求为中心。 在做First in class的时候,没有说只能一家做,其他人不能做。过去批的药,第一个上市之后批了3、4个,那个叫Add-on to class。Add-on to class和First in class药物,在开发时的逻辑思路和临床应用都一样,但区别是Add-on to class晚了半年、一年或两年。这个过程中,如果出现了优于同类的或者First in class的产品,我们把它称为Advanced in class,中国的叫改良新药。 在中国,一类新药为“全球新”,要做到“创要新”。二类新药为改良新药,要做到“改要优”,一般具有新的临床适应症、新的临床优势。我们的仿制药要做到“仿要同”,仿制药需要和原研做得一样。这九个字是2009年由国家药监局、CDE的主要领导、多位企业家一起开会总结出来的。
华领医药有幸能和Franz Matschinsky联手打造多格列艾汀,并于2018年在《柳叶刀》发表了POC概念的文章。Franz Matschinsky非常兴奋地说,You are the last warrior in the GKA area。因为在许多药厂研究这个产品的时候,单一追求如何让糖降得更多,进而破坏了葡萄糖激酶,从而导致临床上出现了大量的低血糖事件。