年销突破10亿美元之际，一纸诉状袭来！前临床负责人指控数据造假

一款季度销售额以50%的斜率狂飙、全球首款获批 MASH 治疗药物，正被它的前临床开发负责人追问：那些支撑它上市的数据，究竟是怎么来的？

2026年11月3日，Madrigal Pharmaceuticals交出了Rezdiffra上市以来最漂亮的一份季报：Q3单季净销售4.31亿美元，同比增长50%，前三季度累计收入突破11亿美元。在治患者为5.58万人，远超一年前是2.95万人。Rezdiffra上市不到三年，跨过”重磅炸弹”门槛（年销售额≥10 亿美元），顺手把亏损填平。放眼全球新药史，这样的放量斜率都算第一梯队。

然而同一天，这家公司的股价却暴跌8%。一份递交至美国伊利诺伊州北区联邦地区法院的诉状，撕开完美叙事的一道裂口。

堂下何人，因何告状？

迈克尔・查尔顿（Michael Charlton）博士为Madrigal 前高级副总裁、临床开发负责人。2024 年10月，他加入公司后主管临床安全与试验数据核查，核心职责是守住临床试验与公开研究数据的安全底线、科学完整性和信息准确性。

正是这份职责，让他捕捉到了异常。入职没多久，他就发现多处安全信号，和公司对外宣传的 “安全性优异” 存在出入。

2025年6月，他将EASL学术会议的数据疑点上报CEO Bill Sibold，仅仅五周后便接到调岗通知，并在2026年1月5日正式离职。

此番他指控，公司刻意隐瞒Rezdiffra肝脏安全风险、操纵临床试验数据、篡改学术会议对外披露的研究结果；在他向管理层上报上述疑点后，随即遭到打击报复、职权被架空，最终被迫离职。

依照SOX法案，Michael Charlton提起吹哨人报复诉讼，在诉状叙事中，他是发现问题，却被当成 “问题” 解决掉的人。

对此，Madrigal只给出简短回应：会积极应诉，坚定捍卫Rezdiffra的安全性与疗效，强调这款药已经改善了成千上万MASH患者的生活。

必须客观说明：吹哨人身份仅为原告单方主张，目前只是单方诉状，全部指控尚未经过法庭审理认定。

肝毒性风险究竟如何？

诉状称，Michael Charlton入职后即发现多项安全信号，与对外宣传中该药安全性表现完美的叙事相矛盾。其中包括：临床试验中未能识别肝失代偿病例；同时，美国FDA不良事件报告系统（FAERS）数据提示，相比其他同类药物，本品肝脏毒性相对偏高。

花旗分析师调取FAERS，挑了两款原发性胆汁性胆管炎（PBC）药物作对照。这两款药物上市后均未引发肝脏毒性相关争议。他们在校准用药暴露人数、剔除 MASH 疾病自然进展所致肝硬化等混杂事件后开展对标，最后得出结论为：各组上报肝脏不良事件发生率整体相近。

值得注意的是，FAERS像是一个自愿投稿的数据库，医生、患者、药企都可以自主提交不良反应记录，平台不会判定事件与药物的因果关系，也不会核验上报信息真伪。一款药卖得越火、临床使用越广，不良反应上报数量自然越多，就好像热销产品的避雷贴也总是更多的。

更何况，Rezdiffra的药品标签早已写明肝毒性风险：说明书明确标注肝酶升高风险，要求定期监测肝功能，同时明确失代偿期肝硬化患者禁用。

FAERS只是公开数据，而Michael Charlton手握的，是只有企业内部才能查阅的原始病历、试验记录与质控台账。

双方争执的核心，并不是这款药有没有肝脏副作用，而是企业在临床试验审核环节，有没有人为过滤、淡化安全预警信号。这也引出了整起事件中杀伤力最强的第二项指控。

解盲之后，谁动了病例？

诉状最关键的疑点，直指Madrigal联合创始人、董事丽贝卡·陶布（Rebecca Taub）博士。诉状称，在Rezdiffra加速批准所依据的Ⅲ期MAESTRO-NASH试验中，Rebecca Taub在解除盲态、获知受试者分组后，得以预先筛选所有与Rezdiffra相关的肝脏不良事件，并修改研究者撰写的病例描述。

而这些动作，都发生在资料送至独立专家小组、由后者判定事件性质与因果关系之前。

诉状还提及一例：在盲态实质解除后，Rebecca Taub要求将一名出现危及生命肝脏并发症的受试者，直接撤出正在进行的Ⅲ期试验。

“维持盲态是临床试验完整性的基石。负责试验执行、监查、数据管理和终点判定的人员，必须对治疗分配保持盲态。”诉状中的这句话直指监管红线。这不是技术细节，是规则底线。盲态一破，终点判定就不再是独立判断，而是可以被影响、被挑选、被重写的判断。

而另一处数据异常，则加剧了Michael Charlton的怀疑。

2025年，欧洲肝脏研究学会（EASL）年会上，Madrigal公布了Ⅲ期MAESTRO-NAFLD-1开放标签代偿期MASH肝硬化（F4c）队列的两年随访数据。

Michael Charlton复核质控时发现，这份会议汇报材料里，几乎没有任何数据点、任何研究结果能从原始源数据中复现，包其中就包括肝脏硬度改善这一核心终点。

而这份存疑的数据，正是公司计划启动另一项超2000人大型Ⅲ期 MAESTRO-CSPH试验的核心依据。新试验拟纳入伴临床显著性门脉高压的MASH患者。Michael Charlton的视角里，一份无法溯源的数据，正在支撑起又一项耗资巨大的注册研究。

当他把数据矛盾上报CEO Bill Sibold时，得到的答复只有一句话：不要再继续追查。五周之后，他被调至一个无实质领导权的高级副总裁岗位，并被踢出临床试验审查委员会。半年后，Michael Charlton选择辞职。

药仍奔蓝海，信用已触礁

事已至此，争论的不只是药物会不会伤肝，而是企业如何对待试验风险。安全数据本身是中性的，可当核查人员被勒令停止溯源，外界难免心生疑问。那么，Rezdiffra能否经受住这次信任考验呢？犹未可知。

从目前来看，作为同类首创MASH药物，Rezdiffra放量势头迅猛。2024年Q2刚上市时，首季销售额仅约1460万美元；到2026年Q3，单季销售额已经达到4.31亿美元，9个季度翻了近30倍，在治患者也从约2000人增至5.58万人，涨幅28倍。

Rezdiffra销售额恐怖如斯，增长天花板依旧很高。美国F2–F3期确诊MASH患者还在持续扩容：2023年底为31.5万人，2025年底达到46 万人，2026年年中增至53万人。目前Rezdiffra仅覆盖5.58万名患者，渗透率仅一成，患者池持续扩大，放量空间充足。

可诉讼带来的信任冲击会令临床处方端开始观望。肝病专家对F4c高危人群本就谨慎，一旦案件进入证据开示、案情被专业媒体持续讨论时，新患者启动用药放缓，已有患者需要增加肝功能监测频次，学术沟通的重心也被迫从疗效转向安全性举证。医患的迟疑，最终落在每一次处方决策里，压制新增处方。

支付环节中，PBM 与商保在制定覆盖规则时，都会把这起未决诉讼纳入评估。如果后续监管要求在F4c标签附加肝脏监测条件，用药门槛、管理成本同步抬升，患者依从性也会承压。支付方的谨慎，本质是为这场诉讼自带的不确定性提前风控。

而支付政策的松紧，始终锚定监管的态度。Rezdiffra从加速批准转常规批准的审评时，审查尺度大概率会从严。目前FDA尚未下发补充药物警戒、修订标签的公开要求，但这是决定药品长期商业化的核心变量。一旦监管启动额外核查，处方与支付端的压力会同步放大。

风波的连锁影响，同样蔓延至资本市场与公司治理。这份内部人诉状，存在引来监管跟进调查的可能；股价下挫之后，证券集体诉讼也是潜在风险。

更长远的隐患是治理公信力。联合创始人兼董事被指干预试验终点判定，董事会需要自证临床流程的独立性。

小结：

一款重磅新药真正的护城河，从来不只是亮眼的销售曲线。当外界公开质疑数据来源时，企业能够拿出每一条都经得起反复核验的原始源文件，才可守住行业与投资人的信任。

如果这场诉讼倒逼监管重新复核既往临床试验数据包，Rezdiffra未来的增长斜率，就不再只由医生处方速度决定，还要看整套证据链在司法与监管双重审查下的抗压韧性。