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“我们追求的,不仅是帮助人们活得更久,更重要的是帮助他们活得更健康。”
——阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人Sharon Barr博士
2026年9月19日至20日,聚焦慢性病及罕见病,以“重塑患者生命轨迹”为主题的2026阿斯利康中国研发日在上海启幕。活动现场,一棵金色“科学之树”静静矗立,枝杈交错如人体系统中彼此关联的疾病机制。

图注:阿斯利康活动现场照片
在研发日期间,药时代团队有幸对阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人Sharon Barr博士展开专访。
作为阿斯利康生物制药研发体系核心领导者,Sharon博士拥有二十余年全球新药研发管理经验。她于2013年起加入Alexion(目前阿斯利康罕见病部门)担任高级副总裁、药物研究和开发负责人;在阿斯利康收购Alexion完成后,她于2023年8月被任命为阿斯利康全球执行副总裁、生物制药研发负责人,全面负责心血管、肾脏、代谢、呼吸及自身免疫性疾病等慢病领域的药物研发。
在与药时代这场对话中,Sharon博士系统阐述了阿斯利康如何以疾病互联为研发逻辑,以“科学为本“为决策准绳,以AI技术重构研发范式,并将中国创新生态深度嵌入全球药物研发体系。而所有这一切,最终都指向同一个目标:重塑患者生命轨迹。

疾病互联,探寻慢病药物研发新逻辑
在Sharon博士看来,药物研发的终极价值,是为患者带来颠覆性的结局改善。这份对临床价值的坚守,也构筑起阿斯利康清晰的中长期发展蓝图:公司明确提出2030战略目标,计划累计推出20款创新药物。截至目前,阿斯利康已完成这一目标过半,稳步兑现全球研发布局成果。
Sharon博士强调,亮眼的数字只是创新的结果,真正支撑企业穿越行业周期、实现持续高质量创新的,是一套自洽、闭环的科学研发逻辑。
她介绍道,阿斯利康全球生物制药研发形成了高效的工作链条:
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第一步,深入理解疾病的生物学机制;
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第二步,基于机制研究挖掘全新靶点,并借助创新平台发掘全新分子;
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第三步,设计具备全球覆盖能力的优质临床试验,推动这些分子药物真正落地。
Sharon博士认为,目前在慢病领域,阿斯利康实现差异化竞争的核心关键词,是“疾病互联”。她以临床高发共病现象举例:高血压常合并肾脏病变,肥胖人群极易伴随2型糖尿病、心力衰竭等问题。在CVRM(心血管、肾脏与代谢)领域,肥胖、糖尿病、心衰、慢性肾病之间共享大量病理通路,单一靶点干预往往只能覆盖部分患者,而多机制药物则有机会从更上游同时干预多条通路,覆盖更广泛的患者群体。
疾病的关联性意味着研发者必须转变思路,不要孤立地处理每一种病症,而要以更具整体性的思维考量研发方式,实现多种疾病的联合治疗。
立足慢病创新的长远发展,Sharon博士认为,生物制药行业仍面临两大核心挑战,也是阿斯利康未来的核心发力方向。
首要任务,是打造极具创新性的新药,从根源上治疗慢性疾病。为实现这一目标,阿斯利康正在整合全球各地的创新资源,将全球的前沿科研成果,与自身的生物学专业知识、多元综合能力及全球临床布局相结合。
第二点,是能够更早地诊断疾病,让患者获得有效治疗。“这样我们就不只是在应对器官损伤,更是在预防器官损伤。”Sharon博士解释道。“阿斯利康正通过开发可针对疾病多个方面的疗法来实现这一目标,最终为患者带来福祉。我们追求的,不仅是帮助人们活得更久,更重要的是帮助他们活得更健康。”

科学为本,回归研发本源
生物医药技术日新月异。前沿研发模态持续丰富,为新药创新提供了多元路径。阿斯利康的慢病管线中,覆盖小分子、多肽、吸入制剂、生物制剂、核酸药物、T细胞衔接器和细胞疗法等多种创新治疗模式。面对如此多样的选择,药时代团队抛出了一个问题:阿斯利康如何确定优先级?
Sharon博士的回答没有停留在技术层面的比较,而是回归到最朴素的科学逻辑:一切以科学为准绳,先理解靶点的结构与作用机制,再判断哪种方式能全面地解决问题。
“有时候是小分子,因为我们需要一小部分化学物质;有时候是抗体,因为需要阻断某个表位介导的信号传导。”在她看来,选择药物类型,从来不是研发的起点,而是科学问题被充分理解之后,水到渠成的结果。
IL-33单抗tozorakimab的研发历程,正是阿斯利康“科学为本”研发理念的典型佐证。
IL-33早已被确认为呼吸系统疾病的关键驱动因子。过去,全球药企大多围绕其经典ST2受体通路扎堆开展研发。然而,阿斯利康的科学家发现了一个此前被忽视的关键细节:IL-33会在体内快速从还原态转化为氧化态。
Sharon博士指出:“这意味着,即便还原态IL-33的经典ST2信号被成功抑制,氧化态IL-33仍可通过RAGE/EGFR通路继续传导信号。而EGFR与RAGE形成的复合物,正是驱动慢阻肺(COPD)上皮重塑和黏液高分泌的核心病理特征。因此,临床真正需要的,是一种能够同时阻断还原型和氧化型两条信号通路的分子。”
面对这一发现,阿斯利康做出了极具魄力的研发抉择:主动放弃已有阶段性进展的COPD候选分子,回到研发起点重新探索。
Sharon博士坦言,虽然这一决定有可能让公司失去成功开发出”同类首个”药物的机会,但阿斯利康更希望开发出“同类最佳”的创新药物。
阿斯利康摒弃同质化、低价值的研发路径,锚定核心科学问题深耕蓄力。最终,团队成功研发出可同时阻断IL-33两条信号通路的tozorakimab,并展现出极具临床价值的疗效。这正是阿斯利康始终以科学为指引的有力印证。

以AI为引擎,重构研发范式
如今,人工智能与生命科学的深度交融,正驱动行业迈入全新迭代周期,成为产业提质升级、源头创新突破的核心新质动能。
在Sharon博士看来,AI的核心价值从不局限于技术本身,而在于它与海量科研数据集、前沿创新分子设计的深度绑定与融合落地,为新药研发开辟出全新路径。
她坦言:药物研发的第一步,亦是最困难的一步,便是解析疾病生物学机制。为攻克这一行业痛点,阿斯利康依托自主研发的智能体生态系统,整合自有大型临床试验数据集、生物样本库、基因组公共数据库等多维资源,全方位梳理、厘清各类复杂疾病的核心致病驱动因素。
得益于此,阿斯利康科研团队已成功将两个全新的AI驱动靶点纳入研发管线,并持续丰富处于发现与验证阶段的创新项目,不断夯实源头创新根基。
在此基础上,阿斯利康进一步利用AI设计更优分子,通过大量“硅基实验”减少实验室“湿实验”次数,从而加速药物研发进程。这对缩短患者等待时间、提高治疗成功率至关重要。
Sharon博士指出,AI正在深刻地改变我们的工作方式,除了在药物发现和分子设计过程中的应用, AI也正在被用于预测毒性、设计临床试验方案,并筛选出最具价值的研究重点。

深耕中国,构建全球研发新生态
在中国创新快速崛起的大背景下,Sharon博士高度认可中国在阿斯利康全球研发体系中,独特且不可替代的战略价值。
这种价值,首先体现在临床研究的深度参与上。Sharon博士提供了一组数据:阿斯利康目前在中国500余家不同医院正在进行200余项的临床研究;在阿斯利康后期全球多中心临床试验中,所有国家中,中国的患者招募规模位居全球第二。
不同于传统跨国药企将中国仅作为后期III期临床执行地的模式,阿斯利康已将中国纳入全球早期研发体系,从II期临床阶段即可启动中国患者入组与本土化研究,让中国全程参与全球研究的顶层设计、方案落地与数据总结。
不仅如此,中国在转化医学层面的优势同样明显。Sharon博士强调,中国拥有规模庞大、结构多元的患者群体,能够高度还原全球患者疾病特征与异质性,搭配完善的临床研究网络与海量真实世界数据,高质量地进行转化医学研究。依托中国强大的临床科研能力,团队能够精准解答不同患者的用药获益差异、背后的机制差异等核心科学问题,持续反哺全球疾病机制研究与新药设计。
临床与转化层面的深度融入,也自然延伸至产业合作层面。中国本土创新生态正成为阿斯利康全球研发管线中不可或缺的一环。自2023年起,阿斯利康已与17家中国本土创新药企达成20项战略合作,其中7个项目进入临床开发阶段,覆盖慢性病、罕见病、肿瘤等前沿领域,打通本土创新成果走向全球的快速通道。
其中,中国biotech诚益生物的口服GLP-1受体激动剂elecoglipron自2023年达成合作后,目前已快速推进到了全球III期临床试验阶段。
Sharon博士表示:“我们对这款分子的应用潜力倍感振奋。它不仅可作为单药疗法使用,更是CVRM(心血管、肾脏及代谢疾病)整合平台的核心组成部分。”
从机制层面看,GLP-1的控糖减重效果可与SGLT-2通路的心肾保护作用叠加,产生协同治疗效应。而阿斯利康在SGLT-2领域已拥有布局成熟、心肾保护证据链完整的核心资产。
作为少数同时拥有这两大核心机制资产的药企之一,阿斯利康正凭借成熟的全球临床开发体系、专业的管线整合优势,为这款中国源头创新分子搭建起全球化发展赛道,将其从早期I期管线快速推进至10项III期临床试验同步开展、多项拓展试验持续布局的成熟研发阶段。
今年7月,阿斯利康又与中国生物制药旗下正大天晴达成合作,共同开发针对慢阻肺的吸入式小分子PDE3/4抑制剂TQC3721。阿斯利康将汇聚其深厚的临床开发经验与呼吸领域专业能力,携手中国生物制药的创新研发实力,加速TQC3721的全球临床开发,充分释放这款创新药物的临床与商业价值,惠及全球更多患者。
另外,值得关注的是,阿斯利康与中国创新企业的合作方式,已由单一资产授权,升级为产品授权、技术平台合作、高端制造合作的多层次战略关系。以阿斯利康与石药集团的合作为例,双方合作不断向更前沿、更早期的技术平台延伸:从脂蛋白(a)抑制剂YS2302018的全球独家授权,到新型口服小分子候选药物的共同开发;从缓释给药技术平台及多肽药物AI发现平台上的长效多肽药物,到siRNA药物发现与肝外靶向递送领域的新型小核酸候选药物;合作已覆盖心血管、免疫性疾病、体重管理与代谢疾病、肾脏疾病药物发现及开发以及生物制剂生产制造等领域。
Sharon博士表示:“我们希望将中国biotech的创新能力与阿斯利康的全球布局优势相结合,迅速把成果带给患者。”
从临床研究到转化医学,从产业合作到技术平台共建,阿斯利康正以多元、深入、长期的方式,将中国创新深度嵌入其全球研发体系,持续推动本土科学成果走向世界。
Sharon博士坦言:“阿斯利康很幸运,能够将自身在临床开发与生产制造领域的规模优势,与我们在中国接触到的卓越创新能力相结合,从而将源自中国的创新成果带给全球患者。”
结尾:
采访尾声,Sharon博士用一句话概括当下产业发展态势:“我们正处在科学的黄金时代。”
支撑这一判断的,是多重变革的叠加共振:疾病生物学机制被逐一解析,AI驱动的新药研发不断提速,中国创新生态系统加速崛起,而贯穿始终的,是对“科学为本“这一价值观的坚守。
它们汇聚成一股前所未有的力量,让新药研发不再只是延长生命的长度,更在拓展健康生命的宽度。最终,重塑患者生命轨迹。
声明:本文涉及尚未在中国大陆获批的产品或适应症,阿斯利康不推荐任何未被批准的药品使用
本篇文章来源于微信公众号: 药时代
发布者:永恒,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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