从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

中国首款自研P-CAB替戈拉生片获批 罗欣药业“创仿结合”战略迎新里程碑

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

正文共: 2922字 15

预计阅读时间: 8分钟

 

01
前言
从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

2022年8月17日,美国蓝鸟生物(Bluebird Bio)宣布美国FDA批准其基因疗法产品Zynteglo用于治疗β-地中海贫血患者。该产品的定价为280万美元超过诺华制药基因疗法产品Zolgensma的售价212.5万美元。这意味着全球最贵药物的记录被打破,新的天价药王诞生
从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!
当很多人还在为这一个280万唏嘘不已的时候,2022年9月16日,蓝鸟生物又发布了一条新闻稿,官宣了又一条令人震惊的消息,那就是:FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona (elivaldogene autotemce,eli-cel)上市,用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。Skysona在美国的定价为300万美元。
这意味着,这意味着全球最贵药物的记录在短短的30天里再次被打破,最新的天价药王诞生
借用一句大家经常挂在嘴边的一句话,“没有最高,只有更高!”。
要不是亲眼所见,我们是万万不敢相信呀!~~
下面是部分细节,最后顺手投个票~~
 
02
280万记录
从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

美国时间2022年8月17日,蓝鸟生物(blue bird)宣布FDA批准其基因疗法产品Zynteglo(betibeglogene autotemcel, beti-cel)用于治疗需要定期输血的β-地中海贫血患者,覆盖人群涵盖所有基因型的成人、青少年和儿童。

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

Zynteglo曾在2019年6月于欧盟获批上市,后因与欧洲医保公司在售价上产生分歧,在2021年10月整体退出欧洲市场。Zynteglo曾因CMC问题被FDA叫停上市,2022年6月10日FDA召开专家咨询委员会讨论Zynteglo的获益是否大于风险,会议结果全票通过,为此次成功获批奠定了基础。

据蓝鸟生物披露,输血依赖型β-地中海贫血的患者按照传统疗法,终身治疗费用约为640万美元,Zynteglo的售价则定为280万美元。Zynteglo是目前全球最贵的药物,此前的最贵药物为诺华制药的基因疗法产品Zolgensma,售价212.5万美元。

除了获得优先审评(PR)、快速通道(FT)、突破性疗法(BT)和孤儿药资格之外,Zynteglo还获得了罕见的儿科疾病认定。获得优先审评批准上市后,Bluebird bio还获得一张优先审评券,即Priority Review Voucher,据报道,PRV价值很高,超过1亿美元。

【推荐阅读】
03
300万记录
从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!
2022年9月16日, 蓝鸟生物官网宣布,FDA已加速批准该公司基因治疗药物Skysona (elivaldogene autotemce,eli-cel)上市,用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展。这是FDA批准的针对CALD患者的首款药物。
从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!
据悉,美国每年约有40~50名患者被诊断出患有CALD。Bluebird预计每年治疗约10名患者。
公司公布Skysona在美国的定价为300万美元。

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

Andrew Obenshain先生(图片来源:公司官网)
蓝鸟生物总裁兼首席执行官Andrew Obenshain先生表示,“自公司十多年前成立以来,CALD患儿及其家人一直是蓝鸟使命的核心。对于CALD社区来说,这个期待已久的批准代表着巨大的希望,为家庭提供了一个前所未有的新的选择。我们感谢参与SKYSONA开发的每一个人,将致力于与各方合作,为患者及其家人提供这一重要的治疗选择。”
今年6月9-10日,FDA邀请外部专家参加细胞、组织和基因治疗咨询委员会(CTGTAC)会议,专门讨论了蓝鸟生物的两款基因治疗产品eli-cel和beti-cel的上市申请。会议的结果是积极的,两款产品均得到了专家委员会的支持。
研发不易,公司多次面临艰难的处境,包括eli-cel临床开发项目曾被FDA发布临床限制。在9月16日,公司证实,此前的FDA限制已被解除。

【推荐阅读】

04
投票
从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

最后,请一起投个票。

300万美元会是全球最贵药物价格的天花板吗?

参考资料:

 

封面图来源:网络

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

版权声明/免责声明

本文为原创文章,版权归拥有者。

仅供感兴趣的个人谨慎参考,非商用,非医用、非投资用。

欢迎朋友们批评指正!衷心感谢!

文中图片、视频为授权正版作品,或来自微信公共图片库,或取自公司官网/网络

根据CC0协议使用,版权归拥有者。

任何问题,请与我们联系(电话:13651980212。微信:27674131。邮箱:contact@drugtimes.cn)。衷心感谢!

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!

推荐阅读

 

从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!从280万到300万,全球最贵药物记录被打破!只用了短短30天!点击这里,报名参加第三届中国新药CMC高峰论坛

本篇文章来源于微信公众号:药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

(0)
打赏 为好文打赏 支持药时代 共创新未来! 为好文打赏 支持药时代 共创新未来!
上一篇 2022年9月19日 15:46
下一篇 2022年9月20日 15:59

相关推荐

公众号
公众号
分享本页
返回顶部
“如何讲好新药的故事 | 创新药公关策略探讨沙龙”在上海张江顺利举办,圆满成功!点击这里欣赏现场图片!