华人科学家领衔，破局肝外递送！RNA新锐ADARx冲刺IPO

浏览量 23

2026年9月4日，小核酸生物技术公司ADARx Pharmaceuticals正式向美国SEC提交S-1招股书，计划在纳斯达克挂牌上市，股票代码ADRX，拟募资最高1亿美元。摩根大通、摩根士丹利、TD Cowen、瑞银和LifeSci Capital担任联席主承销商。

公司名字一语双关。ADAR既是腺苷脱氨酶作用于RNA的缩写，在希伯来语中又意为广泛。这恰好暗合其技术野心：不止于RNA编辑，而是搭建一个覆盖多种RNA靶向手段的通用平台。

ADARx的联合创始人Zhen Li博士曾在Arrowhead主导递送平台与多个临床管线的转化，积累了从发现到临床的完整经验，此前还担任过默沙东siRNA研发团队总监，其履历贯穿了RNAi疗法从实验室到产业化的全过程。创始团队的产业基因，为公司后续的平台搭建和管线推进奠定了效率基础。

来源：ADARx官网

管线布局上，ADARx呈现出清晰的阶梯式结构。最成熟的onvuzosiran（ADX-324）靶向血浆激肽释放酶，用于遗传性血管性水肿（HAE），已进入III期临床并获得FDA孤儿药和快速通道资格。此前I/II期数据显示300 mg剂量可实现93%的激肽释放酶水平降幅。

紧随其后的是用于补体介导疾病靶向的补体因子B的agazisiran（II期）和用于继发性卒中预防靶向凝血因子XI的ADX-626（I期）。

然而，真正令行业观察者侧目的，是临床前管线中的ADX-199。这款靶向神经元APP的药物指向RNAi领域最硬核的难题肝外递送。当前siRNA疗法在肝脏靶向已有成熟路径，能否突破至中枢神经系统等肝外组织，直接决定了这一疗法的天花板高度。ADX-199虽进展最慢，却承载着重新定义平台价值的想象空间。

来源：ADARx官网

正是这种肝外递送技术的潜力，吸引了顶级药企的重磅押注。2025年5月，艾伯维以3.35亿美元首付款买下多个siRNA项目的独家选择权，后续里程碑合计高达75亿美元。这笔交易不仅为公司带来充足现金流，更是一份由全球顶级药企出具的权威质量认证证书。

资本层面同样信号明确：2023年C轮融资2亿美元由贝恩资本生命科学与TCGX联合领投，贝莱德、Invus、Marshall Wace和T. Rowe Price等新投资者入场，顶级机构的持续加注形成对RNAi赛道的集体背书。

如今，在生物科技IPO整体低迷的2026年，ADARx选择逆势递表。其底气既来自艾伯维的信任和III期管线的进展，更来自肝外递送这一关键变量的潜在突破。对于投资者而言，onvuzosiran的临床数据固然是当下的估值基石，而ADX-199能否证明广泛的技术能力，才是决定这家公司能否从RNAi板块中脱颖而出的终极命题。