超7亿美元！八个月两度出手，重仓ATTR

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2026年7月22日，Royalty Pharma宣布，将以最高4.25亿美元从Neurimmune手中收购阿斯利康ATTR-CM候选药物cliramidut（亦称NI006、ALXN2220）的部分特许权权益。

这是Royalty Pharma八个月内对ATTR领域的第二笔重磅押注，2025年11月，该公司刚以3.1亿美元收购了Alnylam的Amvuttra 1%的特许权。

Royalty Pharma此番瞄准的正是cliramidut的未来收益。作为全球最大的生物制药特许权收购方，该公司同意支付1.25亿美元预付款，并于明年第一季度再追加1.25亿美元，以换取cliramidut全球销售额3%–4%的特许权权益。该交易另包含最高1.75亿美元与临床及监管里程碑挂钩的付款，潜在总金额达4.25亿美元。

那么，其对cliramidut的信心何在呢？

要理解这一逻辑，首先需要审视当前ATTR-CM的治疗格局。目前ATTR-CM的标准治疗主要分两类：稳定剂（如辉瑞Vyndaqel、BridgeBio Attruby）和沉默剂（如Alnylam Amvuttra、阿斯利康Wainua）。前者防止TTR蛋白解离，后者抑制肝脏生成TTR蛋白。但两者都有一个共同局限：无法清除已沉积在心脏中的淀粉样蛋白，只能延缓进展，无法逆转病理。

正是在这一背景下，cliramitug的差异化机制显得尤为关键。cliramidut作为全人源单抗，它特异性靶向错误折叠的TTR蛋白构象，通过招募吞噬细胞主动清除已沉积的淀粉样纤维。I期数据已显示，高剂量下可“显著”减少心脏淀粉样蛋白沉积，并改善生物标志物。Jefferies分析师对此评价：清除剂有望逆转疾病生物学进程，而非仅延缓进展。这正是Royalty Pharma愿意下注的核心逻辑。

与此同时，竞争格局的微妙变化也为cliramitug创造了窗口期。本月早些时候，阿斯利康与Ionis合作的ASO药物Wainua在ATTR-CM的III期试验中未达主要终点。这一意外失利不仅令阿斯利康股价承压，也让外界对其ATTR策略产生疑虑。Wainua的失败客观上为cliramidut腾出了竞争空间。

从市场潜力来看，ATTR-CM领域正迎来爆发式增长。ATTR-CM市场去年增长超40%，全年销售额突破70亿美元，而cliramidut峰值销售预测达30亿至50亿美元。若III期DepleTTR-CM试验（预计2028年读出）取得阳性结果，这款将面临更宽松的竞争环境。

值得注意的是，这两笔交易折射出Royalty Pharma更为精细的投资策略。Amvuttra是已上市成熟资产，交易属于稳健现金流投资，预计2026年TTR产品线收入将达44亿至47亿美元；而cliramidut尚处III期，风险更高，但潜在回报也更大。两笔交易一守一攻，折射出Royalty Pharma不仅只追逐确定性收益，更在主动布局高风险高回报的后期管线。

当然，这笔交易的风险同样不容忽视。

临床风险最为直接。清除淀粉样蛋白的生物学逻辑虽然优美，但能否转化为硬终点获益仍是未知数。Jefferies分析师已经明确指出：cliramidut的临床价值最终取决于正在进行的III期试验能否证实其具有明确的心血管结局获益。
竞争风险同样存在。辉瑞的Vyndaqel/Vyndamax仍是市场主导者，2025年市场规模约19亿美元。BridgeBio的Attruby上市仅一年，2025年全美销售额已达3.62亿美元。Alnylam的Amvuttra正在快速放量。即便cliramidut成功上市，面对的将是一个群雄并起的成熟市场。
定价与准入风险也不可忽视。清除剂作为一种全新的治疗范式，如何定价、如何与现有疗法联合或序贯使用、如何获得医保覆盖，都存在不确定性。