拒收、翻盘、百亿美元天价并购！Q3 FDA审批大考，谁能逆天改命？

第三季度的审批大幕，由Vera Therapeutics率先拉开，其欲凭借融合蛋白atacicept，进军IgA肾病治疗市场。目标审批日期为7月7日。

Guggenheim Partners在投资者报告中，将该药评价为“极具竞争力”，且特别强调“安全性极佳，与安慰剂相当”。须知，安全性在需要长期管理的慢性肾病领域，尤为重要。

若获批，atacicept将与大冢制药的APRIL抑制剂Voyxact（已于去年11月获FDA批准）以及诺华的补体抑制剂Fabhalta展开竞争。

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与此同时，Vertex也紧随其后，其同类融合蛋白povetacicept的FDA目标审批日期为11月30日。

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此次，mRNA-1010正寻求50至64岁人群的完全批准，以及65岁以上人群的加速批准，结果最晚于8月5日揭晓。

一项关键效力数据显示，在50岁以上成人中，该疫苗比一款已获批的对照流感疫苗有效性高出26.6%。就在上月，FDA的疫苗与相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）更是给出了一致性推荐。

若顺利获批，mFlusiva有望成为美国首款mRNA流感疫苗，在2026-2027年流感季投入使用。对于正致力于在2028年前实现盈亏平衡并推动多款产品上市的Moderna而言，这一决定至关重要。

8月22日，Capricor Therapeutics的杜氏肌营养不良细胞疗法deramiocel再次面临大考。

若获批，这将为deramiocel“正名”。去年夏天，该疗法曾遭FDA拒绝，当时FDA表示，Capricor提交的数据未能满足“证明有效性的法定实质性证据要求”。

在deramiocel顺利通过III期临床试验后，FDA于今年3月撤销了完整回复函（CRL），允许该申请继续推进。目前，Capricor正寻求该候选药物的完全批准。

第三季度对Ultragenyx至关重要，其有两款基因疗法正等待FDA裁决：用于治疗1a型糖原累积病（GSD1a）的DTX401（8月23日），以及用于治疗黏多糖贮积症ⅢA型（MPS ⅢA）的UX111（9月19日）。

其中，UX111的审批尤为重要。去年7月，FDA曾因生产问题拒绝批准该疗法，Ultragenyx当时强调，拒绝原因“与产品质量无直接关系”。

在经历了三个月的延期审评后，FDA将Biogen/卫材Leqembi皮下注射制剂用于初始治疗的审批日期，定于8月24日。

若此次在初始治疗阶段获批，Leqembi Iqlik（每两周一次）将成为首款在整个治疗周期内均可居家给药的抗淀粉样蛋白疗法。

卫材CEO Chris Viehbacher在年初的摩根大通大会上坦言，这一获批“极其重要”。一旦皮下制剂打通全流程，礼来每月输注一次的Kisunla在便捷性上的短暂优势将被彻底抹平，阿尔茨海默病市场的竞争格局将随之改写。

在与GSK达成106亿美元的收购协议后，Nuvalent旗下ROS1抑制剂zidesamtinib用于非小细胞肺癌（NSCLC）的上市申请进入终审阶段，定于9月18日。

本次申请，主要基于I/2期ARROS-1研究数据。结果显示在既往接受过TKI治疗的患者中，zidesamtinib的客观缓解率（ORR）为44%；在仅接受过一线治疗的患者中，该比例提升至51%。

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zidesamtinib与ALK抑制剂neladalkib（同样拟用于NSCLC）GSK收购案中的两大核心资产，公司认为这两款分子均具有“重磅炸弹潜力”。Truist Securities在报告中预测，这两款药物合计销售峰值可达到35亿美元。

最后，是Scholar Rock的肌肉生长抑制素阻断剂apitegromab（目标日期9月30日），拟用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。

apitegromab是一款靶向GDF-8的全人源抗体抑制剂，2024年10月7日宣布在治疗SMA的三期临床SAPPHIRE试验中达到主要终点。数据显示，与安慰剂相比，接受该抗体治疗的患者运动功能获得显著改善。

然而，2025年9月，FDA拒绝了Scholar Rock的申请，指出负责生产apitegromab的诺和诺德旗下工厂存在违规问题。

今年3月，Scholar Rock重新提交了apitegromab的上市申请，并表示虽然将继续使用该诺和诺德工厂，但还将引入美国第二家灌装工厂，以“加强apitegromab的供应链保障”。

参考资料：https://www.biospace.com/fda/7-fda-decisions-to-watch-for-in-q3

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