股价暴跌80%！enGene宣布II期临床失败

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2026年5月7日，加拿大药企enGene Holdings（NASDAQ: ENGN）遭遇资本巨震，股价暴跌约80%，报1.72美元/股。

这场灾难性抛售的核心诱因，是enGene的核心候选药物detalimogene voraplasmid（原代号EG-70）关键性II期LEGEND试验最新中期数据不及预期。该数据表现，不仅能影响后续的BLA，也将直接决定该药物的商业化前景。

本次数据截止2026年4月21日，来自关键性队列的125例患者，均为卡介苗（BCG）无应答、伴原位癌（CIS，可合并乳头状病变）的高风险NMIBC患者。该人群治疗选择有限，若不及时干预，面临膀胱全切风险。

数据显示：受试患者任意时间点完全缓解率（CR）达54%，六个月CR率为43%，疾病进展至肌层浸润或更晚期的比率仅为3.2%，且整体安全性表现良好，为其临床应用保留了一定想象空间。

但疗效耐久性这一核心指标的疲软，成为压垮市场信心的关键。经Kaplan-Meier法估算，该药物12个月CR率仅为13%，中位缓解持续时间（DOR）为37.3周（约8.6个月），显著低于公司此前披露的内部预期及市场形成的乐观判断。

更为值得警惕的是，2025年10月后新入组的32例患者CR率断崖式下跌至39%和32%，几乎回到甚至低于早期水平。这一趋势暗示药物疗效可能随时间推移或患者基线特征变化而衰减，进一步削弱了其临床价值说服力。尽管试验中“协议修订后”的整体数据（63%/62%）优于“协议修订前”（55%/41%），但仍无法扭转市场对药物长期有效性的质疑。

此外，数据爆雷前的人事异动更引发市场诸多猜测。就在试验数据公布前两天（5月5日），enGene修订了首席医学官Hussein Sweiti的雇佣协议，允许其自6月1日起仅需五个工作日通知即可辞职，并可保留离职后遣散费。这一微妙的人事调整，在核心数据不及预期的背景下显得尤为耐人寻味，进一步加剧了市场对公司内部管理稳定性及药物研发前景的担忧。

面对资本市场的剧烈反应，enGene管理层试图通过强调药物安全性优势稳定市场预期。据其披露，detalimogene治疗相关不良事件率为55%，其中91%为1-2级轻度反应，3级以上不良事件发生率仅4.8%，因不良反应导致治疗中断或终止的比例均仅为2.4%，且低疾病进展率为患者保留了保膀胱治疗的机会。

同时，公司表示将持续与FDA保持沟通，维持未来BLA申报的可能性，并计划于本月召开的美国泌尿外科学术会议（AUA）上披露更多试验数据。

此次数据暴雷，几乎彻底瓦解了enGene此前在NMIBC赛道的差异化竞争优势。此前，该公司凭借非病毒基因递送平台DDX（双衍生化寡壳聚糖）的独特特性：无需冷链储存、膀胱内灌注给药便捷、安全性良好，被部分行业分析师视为NMIBC领域的潜在颠覆者，其核心竞争策略定位为“疗效相当但安全性更优”，试图在已趋白热化的赛道中突围。

后续，enGene能否通过补充试验数据弥补短板、挽回市场信心，仍有待进一步观察。

参考资料：

1.https://engene.com/engene-announces-updated-interim-results-from-legend-pivotal-cohort/

2.EnGene暴跌80%！创新基因疗法膀胱癌关键试验12月CR数据急剧下降！（新药猎人笔记）

3.其他公开资料