原文始发于微信公众号（药时代）：7月被FDA授予孤儿药资格，9月以3.8亿欧元预付款被收购，Inflazome的NLRP3抑制剂能否在未来大放异彩？
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2020年7月14日，Inflazome公司宣布其用于治疗冷冻素相关的周期性综合征（cryopyrin-associated periodic syndromes，CAPS）的咪唑类药物Inzomelid已被FDA授予孤儿药资格。2020年9月21日，罗氏以3.8亿欧元预付款及后续其他付款收购Inflazome公司及其所有产品组合。
在这次收购中，最令人关注的莫过于刚刚被FDA授予孤儿药资格Inzomelid。对于Inzomelid这款药物来说，CAPS领域的佳绩可以作为其小试牛刀的良好开端。而Inflazome对它的期待，并不局限于罕见遗传病。由于NLRP3是炎症反应的重要蛋白，Inflazome希望能够通过Inzomelid特殊的作用机制，来治疗多种目前难治的炎症相关疾病，这其中包括因为神经发炎而导致神经元坏死产生的帕金森氏病和阿尔茨海默症等中枢性神经疾病。从FDA获得孤儿药资格是审查机构对Inzomelid效果的一种肯定，也说明了Inflazome在NLRP3炎性小体（inflammasome）所做的研究上具有开创性。
Inflazome在2016年首次进入资本市场的视野，一经现世，就获得了由诺华风险投资部门领投的1700万美元的A轮投资。这家生物技术公司之所以受到关注，是因为它开展的新药项目是基于公司在“阻断炎症小体”方向的研究。炎症小体是一种可以激活体内炎症反应的蛋白质。当其正常运转时，体内的炎症反应可以有效抵御感染；但是如果免疫细胞被过度激发，炎症小体就会触发冗余、过激的炎症反应，进而带来由炎症造成的诸多疾病。
炎性小体NLRP3作为人体自身免疫的重要组分，在机体免疫反应和疾病发生过程中具有重要作用。由于能被多种类型的病原体或有害信号所激活，NLRP3炎症小体在多种疾病过程中都发挥了关键作用，包括遗传性周期性炎症反应、II型糖尿病、阿尔兹海默症和动脉粥样硬化症等。
除了Inzomelid，Inflazome还有一款名为somalix的临床前药物。Somalix的目标治疗区域不再是中枢神经疾病，而是难治性痛风，心血管疾病和骨关节炎等。靶向NLRP3的目标疾病领域十分宽广，对于新兴的生物技术公司来说，铺开来进行研究确实存在许多限制。而罗氏，作为一家全球领先的药企，则可以为这些新药的研究提供更好的平台和更多资源。在此次收购后，除了Inflazome提出的三个目标治疗方向外，somalix的目标治疗领域又增加了糖尿病，炎性肠胃病以及多发性硬化症。在这6个领域中，任何一个领域取得成功都可以使罗氏从这笔交易中获得不错的回报。不过不管是Inzomelid还是somalix，目前都处于较早期的研究阶段，日后是否能带来好消息，现在还是一个未知数。
炎症小体自2002年被提出以来，由于其特殊的机制和广泛的适用性得到不少关注。近年来，不论是初创生物技术公司还是大药企都在这一领域投入了很多资源和资本。2017年8月，百时美施贵宝以3亿美元首付收购IFM Therapeutics的两款先天性免疫药物，其中一款为NLRP3药物。2018年，罗氏子公司Genentech在2018年收购了Jecure Therapeutics的全部NLRP3拮抗剂；2019年4月诺华收购了IFM Tre，获得了其临床前和正处于临床阶段的NLRP3拮抗剂产品组合。此次罗氏又以3.8亿欧元的首付款获得了两个起步阶段的药品，体现出了NLRP3未来的潜力毋庸置疑。如果通过调节NLRP3来控制炎症反应这条路能够走通，那么许多难治的炎症相关疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森氏病、II型糖尿病、多发性硬化症等，都会迎来新的治疗希望！
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