2021年12月14日，在Biopharma Congress线上会议中，Rick Pazdur医学博士表示，依赖来自单个国家（例如中国）的患者数据的新药申请存在问题，与美国为增加临床试验患者多样性所做的努力背道而驰，而多样性是至关重要的。 最近，Pazdur博士又发表新文章，又表态，再次重申和强调了他的观点。 今年2月4日，Pazdur博士和FDA肿瘤学2部主任Harpreet Singh博士在《柳叶刀肿瘤学》杂志上发表评论文章《Importing oncology trials from China: a bridge over troubled waters?》，题目的中文翻译大致为“从中国引进肿瘤学试验：是一座渡过难关的桥梁吗？”
文中，两位FDA官员主张使用国际多中心临床试验 (MRCT)，并警告说，仅使用或主要使用来自中国的临床数据成为一股肿瘤药物开发浪潮，如果仅仅“复制”已经在美国批准和上市的药物的临床试验，这些药物可能不会得到FDA的青睐。 与此同时，Pazdur博士也向著名的媒体BioCentury表达了自己的观点。以下是BioCentury报道文章《Pazdur steers ODAC away from PD-1s tested only in China》的部分内容的中文译文。药时代也做了相关信息的补充。 （图片来源：BioCentury官网）
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来自中国公司的PD-1抑制剂在积极寻求美国FDA的首个批准，在ODAC会议召开前一周，FDA肿瘤学负责人Richard Pazdur博士有力地概述了他对仅在中国或任何其它单一国家进行的试验的担忧。 其后果远远超出了在中国开发的PD-1，FDA正在发出信号，主张MRCT试验，并着重强调了临床试验的多样性，这不仅限于肿瘤学，还可能影响申办者如何在世界其它国家和地区开展试验以支持在美国提交的申请。 作为FDA肿瘤学卓越中心主任，Pazdur博士强调这一问题，是FDA承诺确保在美国上市的药物的临床试验必须代表美国人群的承诺的一部分。 Pazdur博士向BioCentury表示：“Single-country trials done in China or any other country that has a homogeneous population that is markedly different from the U.S. is antithetical to the concent of racial or ethnic diversity。” 中文大意为：在中国或任何其它拥有与美国明显不同的同质人口的国家进行的单国试验与民族或种族多样性的核心是对立的。”
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2022年2月3日（周四）礼来公司举行了2021年财报电话会议。期间礼来公司LOXO肿瘤学高级副总裁兼首席执行官兼礼来肿瘤学总裁Jacob Var Naarden博士暗示， FDA的审评引发了对信迪利单抗临床试验缺乏多样性的担忧，并且该问题可能会在ODAC会议上被提出。他表示，“执行良好”的研究支持信迪利单抗的风险/收益。“我们相信这项研究的结果确实适用于美国人群，我们将在一周后在这方面提出我们的理由。” Van Naarden博士表示，对于试验数据的要求，可能存在混合的或错误解读的信号。“我们理解FDA的立场可能已经改变，或者可能是几年前我们误解了它，因此我们将等待FDA关于该主题的介绍以及ODAC成员的反馈。”
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Pazdur博士发表评论的时机表明，他旨在向ODAC发出强烈的信息。然而，FDA不一定要遵循委员会的建议。 Pazdur博士告诉BioCentury，他担心的不是一款特定药物的批准，他提出仅在一个国家或主要在一个国家进行试验这一问题，因为FDA预计使用仅限中国的试验开发的PD-1新药申请会大量涌入。他预计至少有25个来自中国的申请。 去年，Pazdur博士和FDA肿瘤学卓越中心首席医学官Julia Beaver医学博士在12月15日出版的《新英格兰医学》杂志上发表了一篇题为“The Wild West of Checkpoint Inhibitor Development”的观点文章，抨击PD-1赛道扎堆、内卷、Me-too现象。 Pazdur博士提醒到，相比之下，FDA批准的所有PD-1抑制剂都接受了国际多中心临床试验。 尽管多区域试验可能无法恰当地代表不同的种族和民族，但它们比仅在中国进行的患者群体高度同质化的试验更受欢迎。 Pazdur博士表示，“缺乏多样性与没有多样性是两个不同的问题。在多地区试验中，（患者）数目可能不是我们希望的。与我们需要努力改善少数种族群体和少数民族群体的试验相比，没有任何多样性是一个不同的问题。”
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Pazdur博士表示，自他在2019年美国临床研究协会 (AACR) 会议上发表评论以来，FDA 的想法已经发生了变化。 2019年AACR会议中他曾建议公司可以通过在中国开展模仿已获FDA批准的PD-1的试验来降低风险。Pazdur博士的这段话在中国广为流传，原话为：“lf I was developing a PD-1 in China and I wanted to go after the first-line lung cancer indication that Pfizer had, l would simply do that study in China and duplicate it.” 中文译文大致为：“如果我在中国开发PD-1，并且我的目标是辉瑞的一线肺癌适应症，我会在中国开展、复制这项研究。” 当时他还表示，如果数据是高质量的，FDA 将“接受仅有中国患者的数据”。 Pazdur告诉BioCentury，“自那次会议以来，由于新冠肺炎（COVID）、对临床试验种族和种族多样化的需求，以及国会要求我们在临床试验中有更好的代表性，世界发生了巨大变化。” 他补充两点，其一是监管的灵活性将取决于药物的创新程度，其二是问题主要在于FDA希望该领域向何处发展。此外，这不是反对中国，而是努力让中国的创新者参与进来。 “ 我们不针对中国、中国公司或中国患者。我们希望他们参与MRCT。
另外，Pazdur博士也一直在推荐中国加入美国FDA肿瘤卓越中心发起并主导的多国同步平行审评计划，Project Orbis。该计划允许新药研发公司同时向参加该计划的多个国家同步提上市申请。药时代之前做过专门的报道。中国加入Project Orbis，您支持吗？欢迎投票！附：一文读懂Project Orbis 目前有274位朋友参加了投票，其中168位（61%）赞同，“举双手支持！利国利民利企业的大好事！”；54位支持；32位“好是好，但实现起来困难”；11位不支持，原因有很多；9位继续围观，等待揭盲。 希望药监局的老师们能够看到这个投票！也很有可能，他们早就在关注这件事情了。
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今年是虎年，我们衷心祝愿中国新药行业和企业在虎年里如虎添翼，虎虎生威！
药时代将继续跟踪报道，包括即将召开的ODAC会议。欢迎朋友们关注！
参考资料：
Pazdur steers ODAC away from PD-1s tested only in China（By C. SIMONE FISHBURN, EDITOR IN CHIEF, AND STEVE USDIN, WASHINGTON EDITOR，February 5, 2022 8:42 AM GMT+8）
Importing oncology trials from China: a bridge over troubled waters?（ttps://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(22)00071-7/ppt）
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