中国首款！阿斯利康「依库珠单抗」新适应症在华获批

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2026年1月26日，阿斯利康宣布NMPA已正式批准其依库珠单抗（商品名：舒立瑞^®；英文商品名：Soliris^®），适应症扩展至用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前中国首个且唯一获批用于该疾病儿童患者的靶向治疗。

此次获批是基于依库珠单抗在难治性gMG儿童患者中开展的III期临床试验（ECU-MG-303）的积极结果。在该研究中，依库珠单抗在第26周相较基线的重症肌无力定量评分（QMG）总分显示出具有高度统计学显著性且具有临床意义的改善（-5.8［95% CI：-8.4，-3.13］；p=0.0004）。

gMG是一种罕见的、自身免疫性疾病，主要表现为肌肉功能丧失及严重衰弱。85%的gMG患者为AChR抗体阳性，该疾病在任何年龄段均可发病，40岁以前女性多于男性，60岁以后男性多于女性。

依库珠单抗是全球首个C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5的激活来发挥作用。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当补体以不受控制的方式被激活，可能导致机体攻击自身健康细胞。依库珠单抗在诱导剂量期后每两周静脉给药一次。目前该药已在美国获批阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等多个适应症。

目前，在重症肌无力领域已有3款C5抑制剂获批上市，包括阿斯利康的第一、第二代C5抗体依库珠单抗和瑞利珠单抗，以及UCB的泽勒普肽。另外，阿斯利康的Gefurulimab，以及再生元/Alnylam的cemdisiran（C5 siRNA）已完成三期临床阶段。

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2026-01-26