超20亿美元！又一家MNC入股AI，探寻渐冻症新靶点

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AI制药有多火？

从MNC争相入局即可窥见一斑。目前，全球排名前20的制药巨头中，如辉瑞、强生、赛诺菲、礼来、诺和诺德、武田、诺华等，均已与AI驱动的生物技术公司展开深度合作，探索下一代创新疗法的开发路径。

2025年10月14日，BMS再次“入股”AI，与AI制药独角兽insitro宣布了下一阶段的合作，旨在发现有可能成为肌萎缩侧索硬化症（ALS）新疗法的新分子。

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BMS联手AI，探寻治疗ALS的新靶点

ALS，俗称“渐冻症”，因2014年风靡全球的“冰桶挑战”而广为人知。这是一种罕见且进行性的神经退行性疾病，主要影响运动神经元。随着病情进展，患者将经历肌肉无力、萎缩，直至完全瘫痪，最终因呼吸衰竭而危及生命，仿佛身体被“逐渐冻结”。尽管ALS已被发现200多年，但其发病机制复杂，目前尚无治愈手段，现有治疗仅能延缓病程，临床上依然存在巨大未被满足的治疗需求。

此次BMS与insitro的“再续前缘”，正是瞄准这一医学难题。双方将依托insitro的人工智能ChemML™平台，为在第一个生物评估阶段识别出的一个新型 ALS 靶点设计新药物。该合作最早可追溯至2020年，当时BMS就与insitro签署了一项协议，共同探索ALS的创新治疗路径。作为该协议的一部分，insitro已于2024年12月成功达成早期发现里程碑，获得2500万美元的阶段性付款。

此次延长合作一年，BMS将支付高达2000万美元的追加费用。若通过合作成功交付一种新的治疗药物，insitro未来还可获得超过20亿美元的里程碑付款及后续销售分成。迄今为止，insitro已筹集了超过7亿美元的资金，正在建立一个专注于代谢疾病和神经科学的“平台管线”。

insitro创始人兼首席执行官Daphne Koller博士表示：“借助我们的端到端药物设计平台ChemML，我们可以快速将新靶点转化为先进的小分子先导物，利用一套跨越人工智能驱动的建模、药物化学和结构生物学的差异化能力。在推进这些初步候选药物的同时，我们将继续努力确定其他有可能改变疾病的新靶点。我们的目标仍然坚定不移：提供真正具有变革性的治疗方法，使ALS患者活得更久。”

重金下注AI，已成行业共识

当前，ALS新药研发正呈现出新的趋势与突破方向。随着对ALS遗传驱动因素、异常应激反应、及免疫机制等病理基础的深入理解，靶点发现日益多元化，治疗策略也从单一通路干预向多靶点、多机制联合调控转变。越来越多的企业正借助人工智能技术，从海量组学数据中挖掘潜在致病通路，加速高价值靶点的识别与验证。

2025年5月6日， Alchemab Therapeutics宣布，已与礼来就其在研项目ATLX-1282达成总价值高达 4.15 亿美元的许可协议。ATLX-1282是一款针对ALS及其他神经退行性疾病的创新候选药物，也是Alchemab基于其专有人工智能平台开发的首个项目。该平台通过分析具有抗病能力个体的抗体序列来发现新型靶点和疗法，为ALS治疗开辟了全新的研发路径。

值得注意的是，能够吸引全球前二十大药企几乎“全军出动”的技术领域屈指可数。即便是近年来炙手可热的ADC，也未能实现全面覆盖。诺华将战略重心转向更小众的AOC方向，而未涉足ADC领域。相比之下，AI制药展现出更强的行业共识，尤其在当前最火热的代谢与减重领域，AI已成为MNC竞相争夺的技术高地。

2025年6月，礼来与Juvena Therapeutics达成了一项超6.5亿美元的合作协议，双方将共同开发和商业化多款增肌药物。Juvena的亮点在于旗下AI驱动平台JuvNET，通过该平台可在保持肌肉质量方面表现出色的个体中鉴定干细胞分泌蛋白，以此确定肌肉靶向候选药物。

仅隔2月，礼来再度出手，宣布与另一家AI技术公司Superluminal达成一项高达13亿美元的合作，共同开发小分子心脏代谢及减肥新药。Superluminal旗下的新一代计算平台，通过整合结构生物学、人工智能与药代动力学预测工具，显著缩短了候选分子的生成周期。尤其在攻克非肠促胰岛素G蛋白偶联受体（GPCR）这类因结构复杂性和功能多样性而长期被视为“不可成药”的靶点方面，展现出巨大潜力。

礼来在AI领域的频繁布局，既源于对前沿技术平台的战略看好，也在一定程度上受到竞争对手诺和诺德动向的推动。

同年6月，诺和诺德宣布与生物技术公司Deep Apple Therapeutics达成一项价值高达8.12亿美元的合作协议，旨在开发针对GPCR靶点的小分子药物。Deep Apple专注于利用AI生成虚拟化合物库，并通过高通量筛选识别潜在候选分子，已建立起包含三个肥胖适应症项目的研发管线。此次合作将进一步强化诺和诺德在代谢疾病领域的领先地位。