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都怪安慰剂“疗效”太强了
回到事情的转折点——III期试验数据的公布。
当地时间9月28日,MoonLake发布了其Sonelokimab药物在中重度HS患者中的III期VELA-1和VELA-2试验的第16周的主要终点数据。需要注意的是,VELA-1和VELA-2是两个设计完全相同的独立试验。
在VELA-1试验数据显示, Sonelokimab用药组中,有34.8%的患者达到了主要终点,即脓肿和炎性结节总数至少减少75%以上(HiSCR75),显著优于安慰剂组的17.5%,具有统计学意义。
然而,VELA-2的结果却令人震惊:尽管Sonelokimab组的应答率甚至略高于VELA-1(35.9%),但安慰剂组的有效率竟高达25.6%,导致组间差异未能达到统计学显著性。这一反常的“安慰剂效应”成为试验失败的关键因素。
来源:MoonLake官网
MoonLake首席科学官Kristian Reich挽尊道:“尽管VELA-2中观察到较高的安慰剂应答令人遗憾,但我们欣慰的是,Sonelokimab组在两项研究的所有终点均表现出一致的疗效。此外,其安全性特征与既往研究一致,未发现新的安全性信号。”
然而,这未能打消市场的怀疑。美国投行Stifel迅速将MoonLake的股票评级从“买入”下调至“持有”,并将目标价从77美元大幅下调至13美元,直言结果“远逊预期”,并将HS适应症的成功概率估计从75%下调至33%。
竞品不仅疗效强,还全面
这一市场预期的背后,除了安慰剂”作祟”外,还有一个重要因素,其疗效表现已落后于同类上市竞品。
摩根士丹利分析师指出,在上述的两项研究合并分析中,Sonelokimab的安慰剂校正后应答率仅为13.8%。相比之下,UCB旗下已获批的Bimzelx在同一适应症的III期研究中,安慰剂校正后疗效达到17.5%。
作为全球首个获批用于治疗中重度HS成人患者的IL-17A/F双重抑制剂,Bimzelx已建立起坚实的临床与市场地位。除了HS外,Bimzelx获批的适应症广泛,涵盖斑块型银屑病(PP)、银屑病关节炎(PsA)、非放射学中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)及强直性脊柱炎(AS),这一优势也使得UCB此次在资本市场中“躺赢”,股价应声上涨。
Moonlake的未来走向何方?
Moonlake的未来并非全然黯淡,Sonelokimab仍有逆风翻盘的可能。VELA-1和VELA-2研究的52周长期疗效与安全性数据预计将于2026年第二季度公布,或将提供更多支持性证据。
此外,Sonelokimab在其他适应症的开发也在推进中:掌跖脓疱病(PPP)的II期研究结果将于今年揭晓;中轴型脊柱关节炎(axSpA)的II期研究,以及青少年HS和PsA的III期研究,均将在2026年陆续出炉。
在数据发布前,MoonLake需与监管机构就此次异常的安慰剂反应进行深入沟通,并审慎评估试验设计,优化后续的临床开发策略,以重建投资者与医学界的信心。
MoonLake此刻会后悔拒绝默沙东抛出的30亿美元橄榄枝吗?我们不得而知。
在生物技术的世界里,想象空间往往是估值的基石。正是对“未来可期”的信念,塑造起资本的摩天大楼。然而,当临床数据揭晓,一切“想象”都必须接受科学的检验。任何未能显著超越现有疗法的临床表现,都可能被重新定义为“缺乏差异化优势”,进而触发残酷的估值重估,有沦为海市蜃楼的风险。
或许,MoonLake寄望于“奇货可居”,期待凭借Sonelokimab的潜力在未来赢得更高的战略溢价;又或许,公司更珍视研发的独立性,希望保有对管线布局与开发节奏的完全掌控。
未来,犹未可知!
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