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近日，《Nature》预测了2023年十大值得关注的事件，其中4项与生命科学有关。
其实有人理解不了为什么要去预测，事情发生了就让它发生好了。
但我认为，预测的实质是对过去和当下的思想延伸，其目的在于事发前，做好准备，然后坦然面对。
而非妄想包揽一切、掌控一切，这是妄心。
下面，让我们将站在《Nature》的肩膀上，去看看未来事情的发展，去发现大自然潜在的规律……
mRNA新冠疫苗的巨大成功，唤起了人们的兴趣：mRNA疫苗在其他疾病领域上的探索。
德国的BioNTech在上周陆续启动了针对疟疾、单纯疱疹的mRNA疫苗的1期临床试验。
2022年12月21日，BioNTech宣布启动预防性单纯疱疹病毒-2候选疫苗BNT163的1期临床试验。
2022年12月23日，BioNTech宣布启动疟疾疫苗项目BNT165的1期临床试验
后续BioNTech还将开展关于结核病疫苗的1期临床试验。
当然，作为“同辈冤家“的Moderna也在研制用于治疗引起生殖器疱疹和带状疱疹的病毒的mRNA候选疫苗。
不过相较于这些进展缓慢的疫苗，新冠疫苗已经在极速更替了……
为了应对SARS-CoV-2的不同亚种在快速迭代下，不断筛选出的强竞争力毒株。
针对当前主要流行的毒株，Moderna的BA.4/.5靶向奥密克戎二价COVID-19加强疫苗于今年8月获FDA紧急批准；同靶点的奥密克戎二价COVID-19加强疫苗，BioNTech在于同一时间也获FDA紧急批准。
不仅如此，2022年11月，BioNTech和辉瑞合作，开始了旨在预防COVID-19和流感的mRNA疫苗的I期试验。该联合疫苗含有编码SARS-CoV-2、奥密克戎BA.4/BA.5和四种流感变异株结合蛋白的mRNA链。
视角切换到国内，2022年9月，全球首款吸入式新冠疫苗：康希诺的“克威莎雾优”，获NMPA紧急批准。
人们正在从不同病原体、不同接种方式，改变着自己对原始疫苗的“刻板印象”。
Nature预计世界卫生组织（WTO）将公布一份经修订的重点病原体清单。
大约300名科学家将审查超过25个病毒和细菌家族的证据，以确定可能导致未来爆发的病原体。
每个重点病原体的研发路线图将概述知识差距，确定研究重点，并指导疫苗、治疗方法和诊断测试的开发。
SARS-CoV-2近乎疯狂的演变，让人们不得不正视这一问题。
人类将学会“未雨绸缪”，不仅要做到预测SARS-CoV-2的演变，更要窥探出未来下场灾难的一角。
2023年，人们或将迎来第一款CRISPR基因编辑疗法- exagamglogene autotemcel（exa-cel）.
它是由Vertex和CRISPR Therapeutics公司联合开发的，一款用于治疗镰状细胞病（SCD）、输血依赖性β-地中海贫血（TDT）的CRISPR基因编辑疗法。
其工作原理就是先收集患者自己的干细胞，并使用CRISPR-Cas9技术编辑有缺陷的基因，然后再将干细胞重新注入患者体内。
在今年12月的美国血液学会（ASH）上，两家公司展示了exa-cel的部分临床研究数据。在此之前，exa-cel已获得了FDA针对SCD和TDT的再生医学高级治疗（RMAT）、快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病的指定。
欧盟方面，获得了欧盟委员会的孤儿药指定，以及欧洲药品管理局（EMA）的SCD和TDT优先药物（PRIME）的指定。
两家公司已经开始向FDA提交exa-cel的滚动生物制品许可证申请（BLA）。
Vertex全球药物开发和医疗事务执行副总裁兼首席医疗官Carmen Bozic博士说：“我们仍有望在今年完成欧盟和英国首个基于CRISPR的疗法的提交，并且我们已经在美国启动了滚动提交，我们计划在2023年第一季度完成。“
2018年，CRISPR基因编辑被争议地用于创造世界上第一个“基因编辑婴儿”之后，人类或将于2023年，重新面对这一伦理问题。
阿尔茨海默病（Alzheimer’s Disease，AD），俗称「老年痴呆」，是 21 世纪以来最严峻的全球健康威胁之一。在中国，随着逐步老龄化，AD 死亡已上升至中国城乡居民总死亡原因中的第 5 位。
为此，人们困扰不已，即使人们对AD药物的开发从未停止，但其高达99.6%的失败率，让AD药物的进展一直不尽人意。
目前全球只有两款AD药物获批上市，其中 2021 年刚在中国获得附条件批准用于改善轻中度 AD 临床症状的国产药物甘露特钠，于今年上半年宣布停止其国际 III 期临床研究；而 FDA 首个批准的DMT治疗药物 Aducanemab，也在今年宣布暂停欧洲上市申请。
就在所有AD药物都“卒”时，在今年11月底的阿尔茨海默病临床研究大会（CTAD）上，传来了一则令人振奋的消息……
由卫材和Biogen联合开发的试验药物 Lecanemab 在 1,795 名早期 AD 受试者中达到了主要终点和所有次要终点，且安全性表现符合预期。
此次三期临床试验结果表示：治疗 18 个月后，Lecanemab 治疗组与安慰剂组相比认知衰退幅度减缓 27%。
在清除 Aβ 水平方面，治疗 18 个月后，与安慰剂相比 Lecanemab 可显著减轻脑内 Aβ 负荷（差值 -59.1 centiloids，95% 置信区间 [CI] -62.6 至 -55.6，P < 0.001），且 Aβ PET 平均值为 22.99 centiloids，低于 Aβ 阳性阈值（Aβ PET < 30 centiloids）。
当然，更为重要莫过于安全性，鉴于既往发生的两起患者死亡事件，人们十分关心服用抗凝血药物的人是否更容易因lecanemab而发生脑出血？
关于AD的纷争不断，2023年我们仍将面临诸多困难，AD诊所的建立？lecanemab推广后的真实效益？药物的作用时间和治疗应持续多长时间？以及患者输液的风险等等……
参考资料：
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https://www.nature.com/
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BioNTech官网
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Moderna官网
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Vertex官网
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Eisai官网
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https://www.science.org/
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本篇文章来源于微信公众号:药时代
发布者：haitao.zhao，转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权
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