市值58亿美元！诺华拟收购Avidity

根据《金融时报》报道，诺华或将拟收购Avidity Biosciences（以下简称为“Avidity”）。

Avidity是AOC领域领军者，市值约58亿美元。在拟收购消息传出后，Avidity股价盘后涨超26%，至28.26美元/股。

《金融时报》指出，由于谈判尚处早期阶段，不能保证最终达成交易，可能出现其他竞购方或谈判破裂的情况。目前，诺华与Avidity均拒绝置评。

若收购Avidity成真，这将成为诺华CEO万思瀚任期内的重大交易之一。这位掌舵人此前多聚焦中小型补强收购。知情人士称，本次交易可能包含溢价条款。此前，在专利悬崖，IRA法案等多重压力下，诺华已先后以最高31亿美元的价格从黑石生命科学部门收购Anthos Therapeutics（专注心血管疾病领域），并以及最高17亿美元的价格收购Regulus Therapeutics（专注肾脏疾病）。

什么是AOC？

AOC，英文全称为Antibody oligonucleotide conjugates，中文全称为寡核苷酸偶联抗体。

从结构上看，AOC延续了其“前辈”ADC的基本构架，主要是将寡核苷酸（siRNA或者ASO等）通过定点偶联或非定点偶联的方式连接在靶向特定抗体或抗体片段上（例如可与Transferrin receptor结合的FC片段）。

图片来源：Avidity官网

AOC药物结合了单克隆抗体与寡核苷酸疗法两者的优点，扩展了寡核苷酸的组织/细胞靶向性，覆盖了许多RNA疗法此前难以触及的领域。

在AOC之前，研究人员曾试图用脂质体作为载体，以及将寡核苷酸与脂质、肽或配体偶联的方式，将其应用于肝脏以外其他组织，但均未取得明显进展，且安全性相关表现也并不理想。

而大量的临床前数据及AOC的初步临床数据展示了这种新技术在克服其他治疗手段局限性上的潜力。有临床前研究表明，与未偶联的 siRNA 相比，AOC在小鼠肌肉组织中的浓度提高了超过15倍，并且单剂量给药即可导致小鼠和非灵长类动物中目标mRNA的减少超过75%。

此外，单克隆抗体极强的靶向性也进一步促进了mRNA的”定向沉默”，即基本不作用非靶向部位，在非靶向部位无活性或活性极低，这也让其安全性更有保障。

且相比于第一代 RNA 疗法，AOC药物展现出前所未有的灵活性。早期的RNA疗法，例如ASOs、siRNAs及磷酸二酰胺吗啉寡核苷酸（PMOs），主要通过碱基配对原理定位并降解致病mRNA，或通过绑定预mRNA的剪接位点调整剪接模式，以绕过突变外显子。

相比之下，AOC药物将不再局限于RNA降解或剪接修饰，可以由各种类型的寡核苷酸组成，且可以被设计成不同的方式。进一步讲，AOC能开发出量身定制的寡核苷酸来调节特定的疾病过程。

除此之外，AOC还一定程度上改善了寡核苷酸在体内的稳定性，半衰期相应也有一定程度的延长。

目前，AOC技术的头部研发企业大多为国外Biotech，主要包括：Avidity 、Tallac Therapeutics、Dyne Therapeutics、Denali Therapeutics和Gennao Bio等，疾病适应症涵盖罕见的肌肉疾病和中枢神经系统疾病以及肿瘤等。

国内布局AOC方向的企业相对较少，于2022年成立的迦进生物是其中的代表企业之一。另外，2024年10月，盛世君联与成都先导宣布达成合作协议，共同推动AOC药物研发服务。但考虑到国内已在ADC技术上取得显著进步，且寡核苷酸疗法领域也实现持续突破，相信之后这一蓝海赛道将涌入更多国内企业。

一览AOC先驱Avidity

目前，Avidity共有三条临床阶段的AOC管线，分别为：

• AOC 1001（del-desiran）：由靶向TfR1（1型转铁蛋白受体）的单克隆抗体和靶向DMPK mRNA的siRNA偶联而成，用于治疗1型强制性营养不良症（DM1）；

• AOC 1044（del-zota）：靶向Exon 44，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）；

• AOC 1020（del-brax）：靶向DUX4，用于治疗面肩肱肌营养不良症（ FSHD）。

图片来源：Avidity官网

AOC 1001是Avidity 管线中进展最快的药物，这款药物也是首个进入临床的AOC药物。2025年7月28日，Avidity宣布已启动AOC1001的III期HARBOR研究的受试者入组。

据Avidity新闻稿，在启动HARBOR研究之前，Avidity已与包括FDA在内的全球监管机构就AOC1001的注册路径进行了协调。该公司计划从 2026 年下半年开始，在美国、欧盟和日本提交这款药的上市申请。

AOC1001将有望成为全球范围内首个DM1治疗药物，也将有望成为AOC领域首个上市产品。其II期研究长期数据显示，使用了AOC1001的DM1患者在多个终点（包括 vHOT、肌肉力量和日常生活活动）上实现了疾病进展逆转。

参考资料：

1.https://www.ft.com/content/0e2c4788-141c-4dcf-9da9-1c3c6ab9dde1-金融时报

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