8.56亿美元！礼来抢占 “分子门”

幸运的Gate

Gate是一家相当“年轻”的公司，由Jordi Mata-Fink等人于2021年联合创立。

2023年11月，Gate宣布获得6000万美元A轮融资，自此正式走出隐身模式。据悉，Gate的A轮融资由Versant Ventures和a16z Bio + Health领投，ARCH Venture Partners 和 Google Ventures 跟投。其中，领投方Versant Ventures和a16z Bio + Health均为业内最顶尖的风投机构，前者孵化了基因编辑公司CRISPR Therapeutics，后者投资了Moderna等明星企业。跟投方ARCH Venture Partners（曾早期投资Illumina）和Google Ventures（ Alphabet旗下）同样实力强劲。

这种“全明星投资阵容”在A轮融资中是比较罕见的，在一定程度上与Gate CEO的个人魅力有关。Mata-Fink来自Flagship Pioneering（孵化Moderna的知名机构），曾参与创立Editas Medicine等多家上市公司，这种“连续创业者”背景很受资本青睐。

Gate的核心技术平台名为： Molecular Gate Discovery Platform™，即“分子门”发现平台。据Gate描述，“分子门”具有极大商业开发潜力，能覆盖炎症、神经退行性疾病、癌症等多个治疗领域，是一个全能辅助。

啥是“分子门”

了解分子门的作用机制，得先了解蛋白质。

作为生命活动的核心执行者，蛋白质功能异常是导致多种疾病的关键原因。正常情况下，人体能产生超过4000种不同的白蛋质。理论上来讲，只要能消除这些致病蛋白，疾病就有可能得到治疗甚至治愈。

一般情况下，蛋白质（无论功能是否正常）在细胞质中合成，并通过内质网中一个称为“分泌易位子”（secretory translocon）的单一通道，从细胞内转移至细胞外。蛋白质的胞外转移是细胞适应环境的核心策略，但其失控也会直接导致疾病，这一过程已成为药物开发的重要靶点（如靶向外泌体的疗法或分泌通路抑制剂）。

“分子门”能识别致病蛋白的特异性氨基酸序列，选择性阻断其在通道中的运输。无处可去的致病蛋白将被细胞降解，最终被清除，从而达到疾病治疗目的。

据Gate官网信息，“分子门”可应用于1000多种与疾病相关的细胞外蛋白。且该平台主要聚焦的是小分子药物的开发，在给药方式和生产成本上具有显著优势。另外，在早期的新闻稿中，Gate曾表示通过该技术平台其能研发出能够穿过血脑屏障的药物。这意味该平台或许还具有开发CNS领域口服疗法的潜力。如果Gate所言不虚，那的确潜力非凡。

除8.56亿美元的总价外，礼来与Gate的这笔合作目前并未有更多合作细节披露。公告中没有详细说明具体的分子靶点或疾病领域，仅表示两家公司将在“医疗需求未得到满足的疾病”中识别“难以成药的蛋白质”。

不过据外媒报道，Gate 将有资格获得 Lilly ExploR&D 的一些临床前研发支持。对此Mata-Fink表示此项合作推动了其将“分子门”转化为药物的愿景。

ExploR&D是礼来Catalyze360——一项早期生物技术生态计划的一部分。Catalyze360于2024 JPM大会上首次推出。据介绍，该计划主要由三大部分组成，即ExploR&D+礼来风险投资公司+Gateway Labs，核心目的是为一些创新性的技术和平台提供资金和技术支持。

据礼来业务发展高级副总裁Sunil Nanda介绍，虽然礼来已设有负责传统企业合作与并购的商业开发部门，但Catalyze360计划专注于扶持新兴研发模式，通过吸纳前沿科学成果确保这家制药巨头持续保持竞争力。

客观而言，相较于其他因专利悬崖逼近而不得不花钱购入管线的MNC，礼来在这方面的压力小得多。这一方面源自其GLP-1产品组合自上市以来优异的市场表现的确为其赢来了充足的资金，另一方面则是因为在各疾病领域其均已孵化出亮眼的单品，具有一定抗风险能力。

不过从礼来近期动态来看，其野心显然不止于此。据悉，除上文提到的Gate外，目前礼来仍在筛选更多类似的潜力股公司，管线丰富度将继续提升。