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1.35亿美元！基因治疗公司完成B轮融资

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2025年6月11日，基因治疗公司SpliceBio宣布完成1.35亿美元的B轮融资。
本轮融资由赛诺菲风险投资（Sanofi Ventures）和EQT生命科学（EQT Life Sciences）共同领投，罗氏风险基金（Roche Venture Fund）、诺华风险基金（Novartis Venture Fund）、优时比风险投资（UCB Ventures）、New Enterprise Associates、Ysios Capital、Gilde Healthcare、Asabys Partners这一众全球顶尖医药产业资本及知名风投机构跟投。
在辉瑞、罗氏和武田等多家大型制药公司相继削减AAV基因疗法研究投入的背景下，SpliceBio仍能获得如此大规模的融资，实属不易。此次融资不仅标志着SpliceBio这家初创企业迈出了关键一步，也向资本市场和整个基因治疗行业释放出积极信号：在同质化竞争激烈的当下，真正具备解决行业共性技术瓶颈能力的底层创新，才是吸引顶级资本的核心要素。
投资者对基因治疗领域的长期潜力依然充满信心。据新闻稿披露，这笔资金将用于推进SpliceBio用于Stargardt疾病的主要基因治疗候选药物SB-007的临床开发，包括正在进行的介入性1/2期ASTRA研究和观察性POLARIS研究。值得一提的是，这些项目都基于该公司专有的蛋白质剪接平台。

技术亮点：突破AAV载体容量限制

SpliceBio的核心技术是其独有的蛋白质剪接平台，该平台成功解决了传统AAV载体“无法递送超过4.7kb长度基因”的行业难题。这项技术基于普林斯顿大学Muir实验室科学家20多年来对内含肽（intein）与蛋白质工程的深入研究。这种新方法利用工程化的内含肽，将两个携带内含肽的蛋白部分衔接在一起，催化高效的蛋白质反式剪接，体外把蛋白分成两部分装载，在体内重建所需的全长治疗性蛋白质。
具体而言，SpliceBio利用Npu DnaE剪切系统，让一些AAV携带一半DNA序列，而另一些AAV携带另一半DNA序列。AAV载体同时也装载了内含肽(intein)的DNA序列。当AAV携带目标蛋白(POI)的DNA进入细胞后，细胞会将DNA序列转变成一半的目标蛋白+1个内含肽(intein)。之后，内含肽(intein)发挥剪接作用，形成完整的治疗性蛋白质。理论上，这将恢复细胞的正常代谢，保护视网膜免受进一步损害。
该平台技术与双AAV载 (dual-AAV)，其精巧之处在于利用了生物内源性的剪接机制，理论上可以提高拼接效率和准确性。这种创新方法有望为目前缺乏有效疗法的多种遗传性疾病提供新的治疗路径，甚至成为攻克“不可成药”靶点的“万能钥匙”。

首个候选药物：针对Stargardt病的SB-007

SpliceBio目前进展最快的产品是用于治疗Stargardt病的基因疗法SB-007。Stargardt病是青少年黄斑营养不良最常见的形式，在美国和欧盟有超过80000人受到影响。该病由ABCA4基因的功能缺失突变引起的，而ABCA4基因长达6.8kb，超出了单个AAV载体的装载极限，因此至今尚无获批疗法。
SB-007正是利用SpliceBio的蛋白质剪接平台，将ABCA4基因拆分为两个部分，分别由两个AAV载体递送。在AAV进入宿主细胞后，内含肽介导蛋白质剪接，重新合成为具有功能的全长蛋白质，从而克服AAV载体载荷较小的障碍，从根本上修复致病机制，使得Stargardt疾病的治愈成为可能。
SB-007是首个获美国FDA批准进入Stargardt病临床开发的双AAV基因疗法，并已获得英国药品和保健品监管局（MHRA）的临床许可。今年3月，SpliceBio在I/II期ASTRA试验中完成了首位患者的给药。此外，该候选人还在一项名为 POLARIS 的观察性自然历史研究中接受调查，该研究于 2024 年第一季度启动。本次B轮融资的资金将主要用于推进SB-007的临床开发进程。

未来布局：拓展多疾病适应症

除Stargardt病外，SpliceBio还在开发其他多个基于蛋白质剪接平台的候选分子，覆盖尚未公开的多种遗传性疾病。公司首席执行官兼联合创始人Miquel Vila Perelló博士表示：“我们已经证明，SpliceBio的内含肽技术确实适用于多种疾病和多个器官系统，投资者也充分认识到其中所蕴含的巨大潜在价值。”
随着SB-007进入临床阶段以及更多管线项目的推进，SpliceBio正逐步确立其在下一代基因疗法领域的领先地位，也为整个基因治疗行业注入了新的活力与信心。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/business/splicebio-nabs-135-million-series-b-to-advance-protein-splicing-medicines
2.其他公开资料

图片来源：123rf

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