临床数据优异，却惨遭原研药企终止，投资者表示：“我不理解”！
2025年5月19日，知名基因编辑公司Prime Medicine公布了旗下Prime Editing（先导编辑）疗法PM359在人类临床试验中的初步数据。
该临床数据颇具里程碑意义。这是Prime Editing技术首次被用于治疗人类患者，且PM359临床数据积极。
然而，该公司反其道而行之，暂停该临床项目的内部开发，并调整其管线优先顺序，主攻肝遗传疾病、囊性纤维化。同时，首席执行官宣布离职、并裁员25%。
受此消息影响，截止收盘，Prime Medicine股价应声下跌16%。
放弃首个核心管线
Prime Medicine由David Liu（刘如谦）创立，致力于开发一种多功能且精确的基因编辑工具——Prime Editor。理论上，这一创新技术能够纠正几乎所有已知导致遗传疾病的突变。PM359作为基于该平台研发的首个候选药物，备受期待。
PM359疗法通过Prime Editor技术对自体造血干细胞（HSC）进行体外编辑，纠正细胞内的p47-phox致病突变，从而改善或治愈慢性肉芽肿性病（CGD）。该产品于2024年4月获得美国FDA的IND批准。
5月19日，Prime Medicine公布了旗下PM359首位给药患者的初步数据。数据显示，通过DHR检测发现，在治疗后的第15天，58%的中性粒细胞恢复了NADPH氧化酶活性，并在第30天进一步提高到 66%，这一水平显著高于最低临床获益阈值20%。
此外，患者在清髓性预处理后经历了自体移植的快速植入。中性粒细胞在第14天确认植入，血小板在第19天确认植入。植入速度是现有获批的基因编辑技术的两倍。
安全性方面，该疗法在研究期间尚未报告与单剂量治疗相关的严重不良事件。
对于CGD患者而言，该研究数据验证了PM359疗法有改善或治愈CGD的潜力；对于Prime Editors而言，该研究数据验证了其核心技术Prime Editor的安全递送能力及其恢复正常基因功能的潜力。
然而，Prime Editors为何要搁置内部开发？想要解释这一原因，不妨看看Prime Medicine还做了什么。
一是，宣布管理层的变动。公司原首席执行官Keith Gottsdiener离职，由首席财务官Allan Reine接任。
二是，裁员。据新闻稿披露，公司预计裁员25%，约40人左右，旨在降低公司运营费用和现金消耗，延长公司现金流至2027年。
此次裁员不仅影响了与PM359相关的岗位，还涉及了研发、CMC（化学、生产与控制）、G&A（总务与行政）等多个部门，重塑Prime Medicine的运营模式，使其成为一个更精简、灵活的Biotech。
Prime Medicine新的目标
综上所述，Prime Editors目前面对的最大困境就是，没钱。
而PM359疗法的开发，需要公司投入大量的成本，且该疗法作为个性化治疗模式，后期商业化并不明朗。
或许正是出于这一考量，Prime Medicine才决定终止了PM359的进一步开发，转而将研发重心转向更具成本效益和应用前景的体内基因编辑疗法。
据新闻稿披露，Prime Medicine将重点布局体内治疗方向，并聚焦肝遗传疾病、囊性纤维化两大领域。目前，Prime Medicine的肝遗传疾病项目（威尔逊病和 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症）进展较快，公司预计其中一个项目将在 2026 年上半年提交新药临床试验申请 (IND)。
与此同时，Prime Medicine表示还将继续与BMS合作开发用于血液学、免疫学和肿瘤学的 Prime Edited CAR-T 产品。2024年双方达成合作，首付款1.1亿美元，交易总金额高达36亿美元。
可想而知，如果没有BMS去年的慷慨解囊，Prime Medicine或许只能申请破产清算了？
小结：
在Prime Medicine的发展历程中，重大管线调整并非首次。公司凭借其在基因编辑技术领域的创新，在成立初期便以广撒网的战略布局了多达18个临床前研发项目。然而，这些广泛的布局并未能有效转化为实际的产品，反而分散了公司的研发资源。
到了2024年10月，Prime Medicine对其研发管线进行了重大重组，从原有的18个候选管线中保留了含PM359在内的3条高价值的体外项目，以集中资源加速开发。
如今，随着公司战略方向转向体内基因编辑疗法的开发，原先被视为潜力股的3个项目皆被舍弃。多次的决策转变，是否意味着Prime Medicine的企业发展路径不明晰？
如今，Prime Medicine选择再次“断臂”，究竟是无奈之举，还是破后而立？药时代将持续关注。
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