2024年10月8日,GEMMA Biotherapeutics(以下简称:GEMMABio)宣布与巴西卫生部下属的公共卫生研究机构Fiocruz基金会达成合作。
Fiocruz基金会将为GEMMABio提供高达1亿美元的资金,用于资助临床研究和生产,旨在降低罕见病的治疗成本,并以巴西公共卫生系统可以承受的价格惠及患者。
作为代价,GEMMABio将在巴西共享其制造工艺,并支持六个核心项目的临床开发,涉及GM1神经节苷脂沉积病、Krabbe病、异染性脑白质营养不良(MLD),以及三项未命名的项目。
GEMMABio由Jim Wilson博士创立。他是基因治疗领域的领军人物,1993 年Jim Wilson被聘用到宾夕法尼亚大学,并创建了首个重大基因治疗学术项目。其实验室发现了腺相关病毒 (AAV),为基因治疗领域的近期复兴奠定了基础。

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