Alnylam2023收入同比增长39%,股价却跌超10%……

ORR高达100%!这个命途坎坷的CAR-T疗法终于迎来了天亮……

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2024年2月15日,Alnylam公布2023Q4和全年财报。2023全球全年产品净收入12.41亿美元(+39%),其中Q4产品净收入为3.46亿美元。

两代ATTR-PN(神经病变)产品ONPATTRO(patisiran,全球首款RNAi) 和 AMVUTTRA(vutrisiran)全年销售额分别为3.55 亿美元和 5.58 亿美元,总营收同比增长40%。

两大超级罕见病产品:GIVLAARI(givosiran,首款GalNac-siRNA,用于治疗成人急性肝卟啉症)和OXLUMO(lumasiran,首款治疗1型原发性高草酸尿症的药物)全年销售额分别为2.19亿美元1.1亿美元,总营收同比增长35%。

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TTR产品近10亿美元的销售额,成为了Alnylam的核心收入来源,占总营收的73%。

正因如此,Alnylam欲为patisiran、vutrisiran拓展新适应症ATTR-CM(转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变)相关研究备受关注。

此次财报,Alnylam宣布将调整HELIOS.B研究(vutrisiran用于治疗ATTR-CM的三期临床试验)的设计,并延长3个月双盲随访以提高统计效力。

具体调整包括:(1)主要终点,将主要终点分析从30个月延长至33个月,为晚入组人群提升更长治疗时间,同时聚焦单药治疗组的分析。

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参见辉瑞的ATTR-CM小分子治疗产品tafamidis,同是以死亡率作为主要终点,tafamidis在用药18个月后才看出和安慰剂在死亡率方面的区别,30个月的时候该差距才有显著性。

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(2)下图为次要终点调整。

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受消息面影响,Alnylam股价跌超10%。(部分投资者默认HELIOS.B研究受阻,二级市场的震荡,始于逻辑,终于情绪)

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其次,Alnylam之至于TTR产品,就如同Vertex之于CF产品,两者均是对同一类疾病药物不断迭代、更新(单药、联用)以提升有效性及安全,如今的Vertex已然成就了千亿市值。

ATTR-CM也是Alnylam的必争之地。2022年8月,APOLLO.B研究(patisiran用于治疗ATTR-CM的三期临床)宣布成功,Alnylam股价迎来新高,突破200美元/股。该试验用的是老产品patisiran,技术还是LNP,而非GalNAc,欲为patisiran增加价值。

2023年10月8日,patisiran用于治疗ATTR-CM的上市申请被FDA拒批。理由大致总结为疗效甚微,且主要终点六分钟步行试验(6MWT)的基线变化是竞品tafamidis的次要终点……

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patisiran能批最好,未批Alnylam也可接受。APOLLO.B的主要目的就是快速验证RNAi疗法对ATTR-CM适用性,主要还是为vutrisiran的HELIOS.B研究做铺垫。其思路大致为:APOLLO→HELIOS.A→APOLLO.B→HELIOS.B。
回看ATTR-CM的市场,Alnylam预计2023年全球拥有患者30万名,后续随着检出率的提高,患者数量将会稳步增加。
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而这一患者数量,至少是以获批适应症ATTR-PN的五倍。对比Vertex的三代CF产品(平均年治疗费用30万美元,8-10万人,2022年数据),市场无疑更大。
目前,涌入该领域的玩家除辉瑞、AInyIam外,还有BridgeBio、IONIS、Intellia等……其中,BridgeBio的三期临床Acoramidis数据读出,预计今年PDUFA;IONIS与阿斯利康根据Eplontersen开展的三期临床CARDIO-TTRansform心血管疗效研究规模最大。
2023年7月,CARDIO-TTRansform完成了1400多患者的招募,相当于辉瑞的ATTR-ACT研究(tafamidis,441人)+AInyIam的APOLLO.B研究(patisiran,360人)+HELIOS.B研究(vutrisiran,655人)的招募患者总和,该试验预计2025年上半年完成。
总得来说,AInyIam的HELIOS.B结果在这场竞速中,至关重要(AInyIam也谨慎地延长了试验时间,修改了部分终点)。
只要今年年中,HELIOS.B试验最终成功,AInyIam不仅可以将开年来的跌幅给涨回去,股价还有望回升至2022年的最高点,市值突破至300亿也并非不可能。药时代将持续关注。

参考资料:

1.AInyIam官网

2.雪球官网

3.ClinicalTrials.gov

4.是时候看看Alnylam能不能一雪前耻了(Claudisiran药药)

5.果然拒了!FDA与专家咨询委员会再现分歧,Alnylam这次玩脱了……(药时代)

6.全面分析Alnylam RNAi治疗ATTR-CM的临床研究APOLLO.B(Claudisiran药药)

7.其他公开资料

 

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本篇文章来源于微信公众号: 药时代

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