Vertex单品大卖90亿美元，十亿美元分子之后

2023年2月5日，Vertex公布2023全年财报，产品营收98.7亿美元，同比增长11%，达到了公司Q3季度上调业绩指引的98.5亿美元。

其中，Q4产品营收25.2亿美元，同比增9%。美国作为主要市场，产品收入增长 8%至15.7亿美元，除美国外产品收入增长12%至9.43亿美元。

冲击百亿美元年销售额的Trikafta

囊性纤维化（CF）系列产品作为Vertex主要营收来源，Trikafta/Kaftrio复方制剂Q4销售额20.2亿美元，全年销售额89.4亿美元，占总营收的90%。

图1：Vertex2023业绩营收（数据来源：Vertex官网）

Vertex以罕见病CF治疗药物起家，故毛利率较高，达87.21%，超过一般MNC。公司全年研发投入为31.63亿美元，占销售额的32.05%；全年净利润为31.20亿美元，占销售额的31.61%。

在CF治疗选项中，只有Vertex推出的产品，如Trikafta、Kalydeco、Orkambi和Symdeko，直接针对CFTR蛋白进行治疗，而其他上市产品则更多是缓解症状。Vertex可谓是独占CF治疗市场。

CF在北美、北欧、澳大利亚的发病率较高，根据Vertex最新统计，全球预计拥有患病人数92000人。

图2：Vertex2023CF系列产品指引（数据来源：Vertex官网）

此外，Vertex同步更新了其CF新一代治疗方案vanza三联疗法（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）的三项3期临床试验结果。

图3：SKYLINE102、SKYLINE103临床结果（数据来源：Vertex2023年财报）

在SKYLINE102、SKYLINE103两项三期试验中，vanza三联疗法头对头Trikafta展现了其非劣效性。

在关键次要终点中，第24周与基线相比的汗液氯化物（SwCl）绝对变化；SwCl低于60 mmol/L的患者比例；以及SwCl低于30 mmol/L的患者比例。与Trikafta相比，vanza三联疗法均表现出有效性。

得益于此，Vertex预计在2024年年中向美国、欧盟和加拿大的监管机构递交上市申请。

拔得头筹的Casgevy

除了CF系列产品，Vertex于2023年12月8日推出了CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法Casgevy（exa-cel），用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。

有趣的是，Casgevy批准的同一天，FDA还批准了竞品蓝鸟生物的Lyfgenia。但Lyfgenia被FDA上了黑框警告（称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌，并应终生接受监测），而Casgevy没有；Lyfgenia定价是310万美元，而Casgevy的定价是220万美元。

这使得Casgevy在未来市场竞争中，拥有更大优势。未来，Vertex计划进一步扩大其适用人群至5-11岁患者。

跻身千亿美元市值的契机，VX548

在Vertex的管线中，还有一款药物值得期待。VX548，一款用于治疗中至重度急性疼痛Nav1.8抑制剂，也是公司目前进展最快的在研管线。

2023年12月，VX548治疗疼痛性糖尿病周围神经病变（DPN）的2期剂量范围研究获得积极数据，相较于对照组普瑞巴林达到非劣效性。这意味着长期以来的阿片危机有望解决，VX548股价一夜暴涨13%，成功跻身千亿美元俱乐部。

图4：VX548治疗DPN的2期剂量范围研究（数据来源：Vertex官网）

2024年1月30日，Vertex宣布VX-548治疗中至重度急性疼痛三期临床达到NPRS以及SPID48主要终点，相比安慰剂显著改善。

虽然在次要终点与阿片类镇痛药物氢可酮/对乙酰氨基酚（HB/APAP）没有达到优效，但NPRS下降2分及以上的时间显著缩短。

图5：VX-548治疗中至重度急性疼痛三期临床数据（数据来源：Vertex官网）

目前，Vertex针对VX-548开展了急性疼痛、糖尿病周围神经痛、疼痛性腰骶神经根病等相关研究。

图6：Vertex2024年预期（数据来源：Vertex2023年财报）

十亿美元分子之后

1989年，风险投资人Kevin Kinsella说服35岁的默沙东基础化学部高级主管Joshua Boger，离开老东家，共同合作创立Vertex，以“理性药物设计”（rational drug design）为理念研发全新药物。

如今，Vertex依然成为一家市值千亿美元的药企。Vertex的成长是整个生物医药产业的缩影，科研与资本的博弈。

就如《十亿美元分子》中，约翰·海·惠特尼所说：“钱有三种用途：明智地投资，善意地使用，舒适地生活。”

封面图来源：网络·

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