Vertex单品大卖90亿美元,十亿美元分子之后

ORR高达100%!这个命途坎坷的CAR-T疗法终于迎来了天亮……

2023年2月5日,Vertex公布2023全年财报,产品营收98.7亿美元,同比增长11%,达到了公司Q3季度上调业绩指引的98.5亿美元。

其中,Q4产品营收25.2亿美元,同比增9%。美国作为主要市场,产品收入增长 8%至15.7亿美元,除美国外产品收入增长12%至9.43亿美元。

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冲击百亿美元年销售额的Trikafta

囊性纤维化(CF)系列产品作为Vertex主要营收来源,Trikafta/Kaftrio复方制剂Q4销售额20.2亿美元,全年销售额89.4亿美元,占总营收的90%。

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图1:Vertex2023业绩营收(数据来源:Vertex官网

Vertex以罕见病CF治疗药物起家,故毛利率较高,达87.21%,超过一般MNC。公司全年研发投入为31.63亿美元,占销售额的32.05%;全年净利润为31.20亿美元,占销售额的31.61%。

在CF治疗选项中,只有Vertex推出的产品,如Trikafta、Kalydeco、Orkambi和Symdeko,直接针对CFTR蛋白进行治疗,而其他上市产品则更多是缓解症状。Vertex可谓是独占CF治疗市场。

CF在北美、北欧、澳大利亚的发病率较高,根据Vertex最新统计,全球预计拥有患病人数92000人。

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图2:Vertex2023CF系列产品指引(数据来源:Vertex官网)

此外,Vertex同步更新了其CF新一代治疗方案vanza三联疗法(vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)的三项3期临床试验结果。

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3:SKYLINE102、SKYLINE103临床结果(数据来源:Vertex2023年财报)

在SKYLINE102、SKYLINE103两项三期试验中,vanza三联疗法头对头Trikafta展现了其非劣效性。

在关键次要终点中,第24周与基线相比的汗液氯化物(SwCl)绝对变化;SwCl低于60 mmol/L的患者比例;以及SwCl低于30 mmol/L的患者比例。与Trikafta相比,vanza三联疗法均表现出有效性。

得益于此,Vertex预计在2024年年中向美国、欧盟和加拿大的监管机构递交上市申请。

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拔得头筹的Casgevy

除了CF系Vertex于2023年12月8日推出了CRISPR/ Cas9 基因组编辑细胞疗法Casgevy(exa-cel),用于治疗 12 岁及以上患有复发性血管闭塞危象 (VOC) 的镰状细胞病 (SCD) 患者。

有趣的是,Casgevy批准的同一天,FDA还批准了竞品蓝鸟生物的Lyfgenia。但Lyfgenia被FDA上了黑框警告(称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌,并应终生接受监测),而Casgevy没有;Lyfgenia定价是310万美元,而Casgevy的定价是220万美元。

这使得Casgevy在未来市场竞争中,拥有更大优势。未来,Vertex计划进一步扩大其适用人群至5-11岁患者。

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跻身千亿美元市值的契机,VX548

Vertex的管线中,还有一款药物值得期待。VX548,一款用于治疗中至重度急性疼痛Nav1.8抑制剂,也是公司目前进展最快的在研管线。

2023年12月,VX548治疗疼痛性糖尿病周围神经病变(DPN)的2期剂量范围研究获得积极数据,相较于对照组普瑞巴林达到非劣效性。这意味着长期以来的阿片危机有望解决,VX548股价一夜暴涨13%,成功跻身千亿美元俱乐部。

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图4:VX548治疗DPN的2期剂量范围研究(数据来源:Vertex官网)

2024年1月30日,Vertex宣布VX-548治疗中至重度急性疼痛三期临床达到NPRS以及SPID48主要终点,相比安慰剂显著改善。

虽然在次要终点与阿片类镇痛药物氢可酮/对乙酰氨基酚(HB/APAP)没有达到优效,但NPRS下降2分及以上的时间显著缩短。

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图5:VX-548治疗中至重度急性疼痛三期临床数据(数据来源:Vertex官网)

目前,Vertex针对VX-548开展了急性疼痛、糖尿病周围神经痛、疼痛性腰骶神经根病等相关研究。

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图6:Vertex2024年预期(数据来源:Vertex2023年财报)

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十亿美元分子之后

1989年,风险投资人Kevin Kinsella说服35岁的默沙东基础化学部高级主管Joshua Boger,离开老东家,共同合作创立Vertex,以“理性药物设计”(rational drug design)为理念研发全新药物。

如今,Vertex依然成为一家市值千亿美元的药企。Vertex的成长是整个生物医药产业的缩影,科研与资本的博弈。

就如《十亿美元分子》中,约翰·海·惠特尼所说:“钱有三种用途:明智地投资,善意地使用,舒适地生活。”

面图来源:网络·

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Biotech复苏的信号越来越多了!祝愿龙年里中国药企快速跟进,龙行龘龘,前程朤朤!

本篇文章来源于微信公众号: 药时代

发布者:haitao.zhao,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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