在这场争夺首款NASH宝座的竞赛中,老牌选手OCA跌倒,这在很多人的意料之中。2023年5月19日,FDA召开胃肠道药物专家咨询委员会(Gastrointestinal Drugs Advisory Committee Meeting,GIDAC)会议,讨论Intercept的核心产品OCA。结果FDA专家咨询委员会再次质疑奥贝胆酸安全性,以15:1反对加速批准OCA上市!
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现在的问题是:不久的将来夺得宝座的会是那一位备受关注的后起之秀吗?
2023年6月22日,Intercept公司宣布已收到FDA关于OCA治疗NASH引起的肝硬化前期伴有肝纤维化患者的新药申请(NDA)的完整回复函(CRL)。这意味着Intercept在申请OCA上市的再次努力以失败告终。
FDA在CRL中表示,他们已经完成了对OCA的NDA申请的审查,并确定目前的数据不能够支持OCA获得上市批准。根据CRL的内容,如果公司希望再次提交有关奥贝胆酸治疗NASH的NDA,至少需要成功完成REGENERATE临床研究的长期结果阶段(the long-term outcomes phase of the REGENERATE study)。
Intercept总裁兼首席执行官Jerry Durso先生表示:“虽然这显然不是我们努力的结果,但我为Intercept在推动NASH科学发展和使该领域更接近新治疗选择方面所产生的影响感到自豪。Intercept感谢科学家、临床医生和患者,他们对OCA治疗NASH的临床发展做出了贡献,极大地提高了对这种致命疾病的认识。”
基于这一非积极的结果,Intercept决定停止所有NASH相关项目,将对公司业务进行重组,加强对罕见和严重肝脏疾病的投入,争取从2024年开始快速实现盈利。
Durso先生补充道:“我们相信,采取果断行动重塑Intercept将提高我们的长期业务发展能力,为患者创新,并为股东创造价值。我们将继续致力于肝脏领域,并将继续推进我们在罕见和严重肝脏疾病方面的领导地位,在这些领域,Intercept拥有深厚的专业知识和公认的治疗创新精神。”
Madrigal公司为Resmetirom设计了两个III期临床试验,其中MAESTRO-NAFLD-1研究针对NAFLD人群,以安全性作为主要的研究终点,同时设置包括肝脏脂肪含量(MRI-PDFF)及血脂、NITs改变等作为次要终点;MAESTRO-NASH研究则作为NASH适应证注册的关键性研究,招募非肝硬化的NASH人群,参照FDA指导原则,以NASH缓解同时纤维化无恶化(52周)作为首要评估终点,52周治疗之后持续开展延展性研究,以获得长期临床结局终点相关数据(最长54个月)。在2019年3月,Madrigal公司宣布启动了resmetirom的3期临床试验(MAESTRO-NASH),该研究计划招募2000名NASH及纤维化患者。
2022年1月31日,Madrigal公司披露Resmetirom首个全球III期临床研究MAESTRO-NAFLD-1取得积极的试验数据。
(图片来源:百度)
Resmetirom在关键性3期临床试验中的主要终点数据(图片来源:Madrigal公司官网)
Madrigal公司计划今年第二季度递交NDA申请。
OCA存在一些比较明显的“硬伤”,比如:瘙痒、心血管事件,等等,申请上市之路一波三折。与此相比,Resmetirom这位后来之秀就幸运的多,前行之路顺利很多。因此,它获批的可能性要高很多。
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