资料来源:文献资料,沙利文分析iPSC技术瓶颈分析iPSC在分化效率、成瘤性、免疫原性、异质性等方面仍存在技术瓶颈,亟待突破。新技术在iPSC的应用基因编辑技术、机器学习等新技术被快速应用于iPSC领域。《蓝皮书》详细梳理了iPSC的制备流程及关键因素、转录因子筛选及分析、重编程方法及比较、iPSC技术瓶颈分析、新技术在iPSC的应用,更多详细内容可参见完整版报告。03 iPSC的监管机制美国干细胞监管现状美国FDA下属生物制品评价与研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)新设治疗产品办公室(office of Therapeutic Products, OTP)优化对干细胞治疗产品审评审批速度,形成法律、法规、管理制度与指南组成的相对完善的监管体系。欧盟干细胞监管现状欧洲药品管理局(EMA)的先进疗法委员会(CAT)负责干细胞产品临床试验审批、上市申请、治疗产品分类和认证等,其主要的法律法规依据为医药产品法(Medicinal products 2001/83/EC)及ATMP医疗产品法规(Regulation(EC) No 1394/2007),按集中审评程序审批。日本干细胞监管现状2013年至2014年,日本先后出台了《再生医学促进法》和《再生医学安全法》,作为干细胞产品发展的法律依据,并且重新修订了《药物、医疗器械与其他产品法》,将干细胞产品相关的新药和医疗技术分类注册,分别由药品监督管理部门(医药医疗器械综合机构)和卫生健康监督管理部门(厚生劳动省)监管,加快了该国再生医学产品的临床研究和上市审批速度。中国干细胞监管现状中国在细胞治疗方面的基础研究和临床试验开展较早,临床研究可追溯到上世纪90年代,但当时细胞治疗相关的监管政策与法规相对滞后,对于研究开发的多个环节设计的具体内容没有详细要求与规定,约束性不强。2015年,国家开始加强对于细胞治疗的安全性研究与临床规范管理,出台了从药物研发到临床应用的系列监管政策,包括《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》、《干细胞临床研究管理办法(试行)》、《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》等,反映出国家层面重视干细胞治疗技术发展,通过提升对干细胞产品的监管力度来促进行业良性发展。