大睿生物与赛诺菲就 siRNA 治疗组合和技术平台达成独家许可协议

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大睿生物与赛诺菲就 siRNA 治疗组合和技术平台达成独家许可协议

2022725日,大睿生物(“Rona”)宣布,它已获得赛诺菲化学修饰和递送 siRNA 平台,以及四个未公开靶点临床前候选药物的全球独家授权。根据协议条款,除了开发和商业里程碑付款,以及产品净销售额的特许权使用费外,Rona 还将向赛诺菲支付预付款。 此外,赛诺菲获得了在中国大陆、香港、台湾及澳门(统称大中华地区)以外地区使用大睿平台开发针对神经和肌肉候选药物的独家购买权。

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大睿生物成立于2021年,旨在建立自有平台以开发创新颠覆性核酸药物,赋予药物高特异性、稳定性和长效性。借助于独有的递送平台,大睿生物的核酸药物通过模块化及可编程模式的研发,主要针对代谢、中枢神经、眼科、肿瘤等疾病领域。公司正在建设配置前沿先进的研发设施体系,以扩大核酸合成、递送平台、寡核苷酸化学修饰、核酸生物学、生物信息学以及由技术驱动的核酸生产制造能力,最终实现核酸药物的卓越潜力。此次合作能够进一步扩展和加速大睿生物在肝脏和非肝脏领域布局 siRNA 产品组合。

2022年4月,大睿生物宣布成功完成3300万美元的A轮融资,以推进自有递送平台的建立以及药物管线研发。本轮融资得到了多家一线蓝筹生物医药投资机构的支持,其中包括礼来亚洲基金、招银国际、Platanus、丰川投资和澜亭资本。

ASO和siRNA目前是小核酸药物领域的热点赛道,siRNA 虽然起步相比ASO 较晚,但凭借其更高的效率和长效性吸引了更多企业的关注。目前,小核酸药物行业整体具有较高景气度、良好竞争格局、较大潜在市场规模的特性,它的机会在于:1)理论上可以靶向任何基因,伴随技术持续进步,具有涵盖所有疾病领域的潜力;2)相比现有的小分子和抗体药物具有长效、高效和设计简单等优势,有望能够取代现有疗法,实现治标治本;3)具有较高技术和专利壁垒,因此行业竞争格局较好,玩家相对较少,且具有先发优势。目前,全球已获批9款ASO和5款siRNA。

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考虑到小核酸药物的设计和开发不会受限于蛋白质的可成药性及靶点的发现,未来随着递送系统和修饰技术的持续进步,小核酸药物有望涵盖更广的适应症及取代部分现有疗法,潜在市场规模十分广阔。根据灼识咨询数据,预计到2025 年全球小核酸药物销售额将突破100 亿美元,其中siRNA 疗法到2025 年预计将达到45 亿美元,复合增速达到66%。

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