登顶《Nature》！CAT-T疗法再战「致命脑瘤」，75%患者获益！

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登顶《Nature》！CAT-T疗法再战「致命脑瘤」，75%患者获益！

文章导览

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发表在国际顶级期刊《Nature》杂志上的临床试验结果显示：一款新型的CAR-T疗法可以帮助多种致命脑瘤患者缓解肿瘤症状，改善神经功能，75%的患者从中受益。相信随着CAR-T细胞疗法的不断突破，将有更多实体肿瘤患者从中受益。

在第63届ASH年会上，一款新的CAR-T细胞疗法治疗晚期复发、难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验数据公布：接受治疗的患者达到100%总体缓解；2月17日，发表在《NEJM》杂志上的研究，晚期复发难治B细胞淋巴瘤患者接受CAR-T细胞治疗，2年无进展生存率增加了156%。可以说，CAR-T细胞疗法彻底改写了晚期血液肿瘤患者的治疗结局。

不过，随着CAR-T细胞疗法在血液肿瘤中的神速进展，人们也越来越期待CAR-T细胞疗法在实体肿瘤中的表现——毕竟和血液肿瘤比起来，实体肿瘤患者群体要庞大得多。在这样的期待下，很多CAR-T细胞疗法开始不断向实体肿瘤治疗进发。

CAR-T细胞正在攻击癌细胞

（图片来源：上海细胞治疗集团）

就在近期，CAR-T细胞疗法的临床试验结果再次登上国际顶级期刊《Nature》杂志。针对致命的实体脑瘤，CAR-T细胞疗法再次带来治疗曙光：接受治疗的患者，75%可以从治疗中获益！癌症症状得到缓解。

登顶《Nature》！CAT-T疗法再战「致命脑瘤」，75%患者获益！

该文章封面（该文章为未经编辑版本，以便大家更早获取信息，在最终出版前，该文章还会进行进一步的审核编辑.图片来源：《Nature》杂志官网）

本次CAR-T细胞疗法研究针对的是几种致命的脑瘤，包括弥漫性脑桥脑胶质瘤和其他 H3K27M 突变的弥漫性中线神经胶质瘤 (DMG) ，目前来说，这些脑瘤几乎没有治疗手段，在过去的40年里，这些脑瘤患者预后仅略微有所改善——因此急需新的治疗手段。

对这些致命脑瘤进行分析后发现，它们的二唾液酸神经节苷脂（GD2）表达水平很高，在之前的临床前试验中也证实：靶向GD2的CAR-T细胞疗法可以取得比较好的治疗效果。基于这些研究成果，研究人员开启了这项1期临床试验研究。

本次1期临床试验的主要研究目标包括：确认GD2-CAR-T细胞疗法的可行性、安全性，以及耐受性和最大安全剂量。本次患者的CAR-T细胞的注射剂量为1×10^6个/kg。本次研究采取的依旧是静脉注射给药——如果治疗效果理想，则后续可以改为脑室内给药，以提升治疗效果。

治疗结果令人十分惊喜！本次研究中，通过影像学观察，75%的患者肿瘤均有改善！同时由于脑内的肿瘤得到控制，患者的神经功能也得到了改善。

同时本次治疗中也未出现CAR-T细胞攻击正常细胞的情况，所有治疗相关的副作用均在预期内，同时可以通过积极治疗缓解。研究人员表示，如果将静脉注射改为脑室内注射，有望进一步降低患者全身性的副作用发生率，比如降低CAR-T细胞治疗最常见的副作用细胞因子风暴的发生率等。

此次的临床试验研究结果证实了这种新型CAR-T细胞疗法对致命脑瘤的治疗作用，同时安全性也有保证。

CAR-T细胞正在攻击癌细胞

（图片来源：上海细胞治疗集团）

在刚刚过去的2021年，中国迎来了2款CAR-T细胞疗法的上市，中国正式进入到CAR-T细胞时代。于2022年2月28日，国研CAR-T细胞疗法获得FDA批准上市；3月初，全球范围内首个进入确证性Ⅱ期临床试验的用于治疗实体瘤的CAR-T细胞疗法在华诞生，中国CAR-T细胞疗法也进入了一个新的阶段！

作为癌症治疗最前沿的治疗技术，国内也有多家公司正在进行CAR-T细胞疗法的临床试验，其中就包括多款针对实体肿瘤的CAR-T细胞疗法临床试验。相信随着CAR-T细胞疗法的不断进展，将有更多的实体瘤患者从中收益。

参考资料：

1.GD2-CAR T cell therapy for H3K27M-mutated diffuse midline gliomas.https://www.nature.com/articles/s41586-022-04489-4

2.GD2-Targeting CAR T Cells Show Promise in H3K27M-Mutated

3.Gliomas.https://aacrjournals.org/cancerdiscovery/article/doi/10.1158/2159-8290.CD-RW2022-030/681614/GD2-Targeting-CAR-T-Cells-Show-Promise-in-H3K27M

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