这10款重磅药物，将要获批上市！

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这10款重磅药物，将要获批上市！

2021年FDA批准了55款新药，生物制药行业和监管机构仍在全力以赴为患者提供新疗法。

但是，2022年即将获得批准具有“重磅炸弹”级潜力的新药又有哪些呢？

根据Evaluate Vantage的数据，2022年将获得FDA批准的10款重磅药到2026年总销售额将达到269亿美元。这些药物涉及到阿尔茨海默病、糖尿病、银屑病和肺癌等多个领域。

2022年将是礼来丰收的一年，2款最具市场潜力的阿尔茨海默病(Donanemab)和糖尿病(Tirzepatide)药物2026年潜在收益总计近110亿美元，占10款药物该年度总销售额的近一半。

百时美施贵宝也将迎来好年份，也有2款药物进入前10名。心肌病药物Mavacamten和银屑病/自身免疫性疾病药物Deucravacitinib预计2026年总的销售额将达到40亿美元。

但并非所有的药物都会一帆风顺：强生/传奇生物科技公司的Cilta-cel受到FDA延期审查的打击，因制造和技术问题该审查将预期的决定从去年11月推迟到2月下旬。Mavacamten也被FDA延期3个月至4月底。

除阿尔茨海默病药物领域外，Reata公司的Bardoxolone不被批准的风险最高。去年12月，FDA咨询委员会一致投票否决了该药物，使其预计在2026年实现22亿美元的销售额处于严重风险之中。

药物：Donanemab

公司：礼来

适应症：阿尔茨海默病

2026年销售额预测：60亿美元

去年6月，渤健的β淀粉样蛋白疗法Aduhelm(aducanumab)获得FDA加速批准，Evaluate曾预测该药物在2026年的峰值销售额约为48亿美元。

2022年，礼来的同类药物Donanemab登顶榜首，Evaluate预计该药物2026年的销售额将达到60亿美元。

礼来希望超越其竞争对手，从而获得更大的市场份额。位居榜单第3名的是罗氏Gantenerumab同样具有很高的市场估值。

事实上，Aduhelm自从获批批准就广受争议，2021年全年的销售额仅为300万美元。对Donanemab和Gantenerumab的市场预测不得不令人质疑。

然而，如果Donanemab获得批准，礼来可能仍会遇到渤健一些相同问题的困扰。不过礼来在推动该药物上市的过程中，将与Aduhelm进行头对头试验的数据进行正面交锋，以期获得更大优势。

药物：Tirzepatide

公司：礼来

适应症：糖尿病

2026年销售额预测：49亿美元

礼来的糖尿病药物Tirzepatide也位居第二位，2026年销售额预计将会达到49亿美元。

鉴于礼来在糖尿病领域的悠久历史，与阿尔茨海默病相比，这对礼来来说是更加稳固的市场领域。不过，礼来也正在与竞争对手诺和诺德展开正面交锋。

Tirzepatide作为GIP和GLP-1双重激动剂，在过去几年中一直在进行针对2型糖尿病患者保持血糖水平和体重下降的多项试验。最大的胜利来自去年，在直接的头对头研究中击败了诺和诺德的GLP-1重磅炸弹Ozempic(司美格鲁肽)：3期SURPASS-2试验中，在降低血糖水平和体重方面，Tirzepatide在所有三个测试剂量中都优于诺和诺德的Ozempic最高批准剂量。

不过，Tirzepatide的优势可能不足以推动GLP-1市场的转型，因此礼来需要全力以赴。虽然该公司预计Tirzepatide将首先获得糖尿病适应症批准，但礼来也在关注肥胖症的潜在用途，以挑战诺和诺德同样适应症的Wegovy(司美格鲁肽)。礼来还正在考虑将Tirzepatide的品牌划分为糖尿病和肥胖症，就像诺和诺德司美格鲁肽那样，将两者分开营销。

药物：Gantenerumab

公司：罗氏

适应症：阿尔茨海默病

2026年销售额预测：25亿美元

罗氏有望凭借其阿尔茨海默病药物Gantenerumab占据第三名的位置。

该药物的机制与礼来的抗β淀粉样蛋白单克隆抗体相同，预计其销售量不会达到Donanemab的高度。Evaluate预测Gantenerumab到2026年销售额为25亿美元，可能不到竞争对手一半。

然而，对于罗氏来说，Gantenerumab销售额如果能够达到预期也是一笔巨额收入，更重要的是，这将帮助该公司继其肿瘤领域之外，在中枢神经系统疾病市场更进一步。

但是，与所有阿尔茨海默病药物一样，具有巨大的销售潜力同时也伴随着巨大的风险。而Gantenerumab也已经经历了一段艰难的发展道路。2014年罗氏3期研究失败后将该药物搁置，但该公司表示怀疑更高的剂量可能会刺激疗效而在2018年“复活”该药物。

因此，Gantenerumab能否获取支持批准所需的临床数据仍有待观察。罗氏对Gantenerumab于2022年获得加速批准的预测一直很低调。

药物：Deucravacitinib

公司：百时美施贵宝

适应症：银屑病

2026年销售额预测：24亿美元

Deucravacitinib能否弥补百时美施贵宝因收购新基而不得不放弃Otezla(阿普斯特)的损失？今年，或许可以观察这一赌注是否成功。

在2019年与新基进行740亿美元的大型合并面临反垄断障碍时，百时美施贵宝选择保留实验性的Deucravacitinib，并以134亿美元的价格将处于市场增长中的重磅炸弹Otezla出售给安进。尽管两者的机制不同，美国联邦贸易委员会认为在一个充满注射剂的炎症性疾病市场，这两种口服药物引发了反竞争的危险信号。

3期结果支持百时美施贵宝的正确决定：在POETYKPSO-1和POETYKPSO-2试验中，Deucravacitinib超过Otezla，帮助更多中度至重度斑块状银屑病患者实现皮肤清除。预计FDA将在9月10日之前对Deucravacitinib在该适应症中的使用进行裁决。

百时美施贵宝一直将deucravacitinib列为治疗银屑病的潜在新口服药物，在银屑病关节炎和炎症性肠病中具有扩展机会。该公司认为该药物的峰值销售额可能超过40亿美元，而Evaluate将其2026年的销售额估计为24亿美元。

Deucravacitinib的靶点TYK2是JAK家族的成员。如果FDA用相同的理由审批Deucravacitinib，将损害该药物作为一线治疗的机会。FDA最近对口服JAK抑制剂发出了关于癌症和心脏相关事件风险增加的安全警告，并将其使用限制在患者尝试了现有药物之后。

药物：Bardoxolone

公司：Reata

适应症：Alport综合征中的慢性肾病

2026年销售额预测：22亿美元

遗憾的是，FDA于2月拒绝了Reata公司的慢性肾病(CKD)药物Bardoxolone的命运。本来如果获得批准，这将是Alport综合征患者的第一种治疗方法。Alport综合征会损害肾脏中的微小血管，以及引起致肾病和肾功能衰竭。

该药物的最高销售额预计为22亿美元，但去年12月FDA的一个专家咨询委员会一致否决了该药物的批准。不过，FDA不必遵循其咨询委员会的决定，尽管如此，这种逆转仍然很少见。

专家咨询委员会表示，Reata并未证明该疗法可有效减缓Alport综合征患者的慢性肾病进展。根据Reata提交的数据，该药物的益处并未超过其风险。

Reata在专家咨询委员会以13-0拒绝后表示，计划在FDA决定日之前提供更多信息和数据。

FDA 在其完整的回复信中表示，该公司的 bardoxolone 数据并未证明对 Alport 综合征患者的有效性，这是一种影响身体产生胶原蛋白能力的遗传疾病，胶原蛋白是肾脏过滤的必要组成部分。这与 2021 年 12 月 FDA 心血管和肾脏药物咨询委员会会议成员一致确定的结论相同。

药物：Tezspire(tezepelumab-ekko)

公司：阿斯利康和安进

适应症：哮喘

2026年销售额预测：20亿美元

阿斯利康和安进的哮喘药物Tezspire(tezepelumab-ekko)提前于2021年12月获得FDA批准，并于2022年1月中旬推向市场。

作为一种附加的维持疗法，Tezspire已在广泛的严重哮喘患者中显示出有效性，将有机会挑战再生元和赛诺菲的重磅炸弹Dupixent(度普利尤单抗)的主导地位。

Dupixent在2021年销售额突破50亿美元大关。2018年，该药获得了FDA的批准，作为中度至重度嗜酸性粒细胞性、口服类固醇依赖型哮喘的维持治疗，用于目前的哮喘药物无法控制病情的患者。Dupixent还被批准用于治疗中度至重度特应性皮炎，以及伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎的维持治疗。

阿斯利康和安进还在其他几个适应症中对Tezspire进行试验，包括伴有鼻息肉的慢性鼻窦炎，最终可能会削弱Dupixent的市场主导地位。

药物：Vutrisiran

公司：Alnyam

适应症：ATTR淀粉样变性

2026年销售额预测：18亿美元

Alnyam尽管已经有针对淀粉样蛋白转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性的疗法上市，但新的候选药物可能会使其在与辉瑞的竞争中占据优势。Vutrisiran是Alnylam的ATTR淀粉样变性药物Onpattro(patisiran)的后续候选药物。Onpattro每三周注射一次，而Vutrisiran则为每三个月皮下给药一次，更为便捷。

Evaluate预测，Vutrisiran在2026年的销售额可能达到18亿美元，预计4月14日FDA将对该药的ATTR多发性神经病(ATTR-PN)适应症作出批准决定。

ATTR心肌病(ATTR-CM)代表了一个更大的市场。Onpattro和Vutrisiran的ATTR-CM试验都正在进行中。

辉瑞的ATTR心肌病(ATTR-CM)药物Vyndaqel/Vyndamax(氯苯唑酸葡胺)2021年增长170%，达到12.88亿美元。

药物：Mavacamten

公司：百时美施贵宝

适应症：肥厚型心肌病

2026年销售额预测：17亿美元

Mavacamten是百时美施贵宝在2020年以131亿美元收购MyoKardia的核心产品，可能会在今年开始其商业化之旅。

对于百时美施贵宝而言，当与辉瑞合作开发的血液稀释剂Eliquis(阿哌沙班)在美国专利到期时，Mavacamten可能成为该公司的下一个重要心血管项目。百时美施贵宝预测Mavacamten在2029年的非风险调整收入可能超过40亿美元。Vantage预计该药物2026年的销售额将达到17亿美元。

Mavacamten本来预计在1月份获得FDA对症状性阻塞性肥厚型心肌病(HCM)适应症的批准决定，但该机构在11月将最后期限推迟了3个月，因为该机构需要更多时间来制定一项安全监测计划(风险评估和缓解策略)。

HCM也不乏竞争存在。去年，Cytokinetics公布了其HCM新药Aficamten(CK-274)令人鼓舞的2期数据。该药物在阻塞性HCM方面获得了FDA的突破性指定，正在进入名为SEQUOIA-HCM的3期临床试验阶段。

药物：Cita-cel

公司：强生和传奇生物

适应症：多发性骨髓瘤

2026年销售额预测：17亿美元

中国公司传奇生物和强生合作开发的CAR-T疗法Cita-cel去年获得了FDA用于治疗多发性骨髓瘤的优先审查。但去年11月下旬，FDA于2月28日批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者（MM）。

但Cita-cel也有很多竞争对手：葛兰素史克针对某些类型的复发/难治性多发性骨髓瘤患者的BCMA靶向抗体药物偶联物Blenrep(belantamabmafodotin-blmf)于2020年获批，以及百时美施贵宝和蓝鸟生物的CAR-T疗法Abecma(idecabtagenevicleucel，ide-cel)于去年3月获批。后者是Cita-cel最直接的竞争对手。

强生公司自己的Darzalex(daratumumab)、百时美施贵宝的Revlimid(来那度胺)和武田的蛋白酶体抑制剂Velcade(硼替佐米)都是多发性骨髓瘤重磅产品。该领域还有武田后续药物Ninlaro(伊沙佐米)，而安进的Kyprolis(卡非佐米)。

但强生和传奇生物仍然相信可以用Cita-cel开拓很大一部分复发/难治性多发性骨髓瘤市场，尽管FDA延长了批准决定，但Evaluate预计到2026年该药销售额将达到17亿美元。