临床试验作为医药创新的重要环节,是一个高度专业,具有相当门槛的行业。随着中国加入ICH,中国不再仅仅是全球重要的医药销售市场,也逐步成为全球研发中心。本土创新药海外临床是大势所趋,国际多中心临床试验(Multi-regional clinical trial,MRCT)已成为全球药物研发中广泛使用的试验设计方法,是新药注册临床试验数据的主要来源,用于不同国家的新药申请(New Drug Application,NDA)。在2022年2月26日药时代、国际临研和昆翎医药联合主办的主题为“破解申请FDA上市批准从起初失败到最终获批的密码”的线上直播中,昆翎医药联合创始人兼首席战略官张丹院士做了精彩的演讲,受到广大朋友们的好评。在演讲中,张院士提到了四类提高美国NDA成功率的MRCT设计新理念:
随着我国加入ICH,中国不再仅是全球重要的销售市场,也逐步成为全球研发中心。目前全球临床试验中有20%在中国推进。2019年3月ICH已经成立E20工作组,将对适应性临床试验进行国际协调。专家工作组(EWG)根据适用的程序规则和标准操作程序,由国际人权委员会成员和观察员组成。在ICH E20 EWG工作计划中,2022年6月将公布E20指南草案。人们对在现代药物开发中使用适应性临床试验越来越感兴趣。2019年11月,FDA在Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics Guidance for Industry中这样定义,“一种适应性设计被定义为一种临床试验设计,允许对设计的一个或多个方面进行前瞻性计划的修改,积累了试验中受试者的数据。”适应性设计的潜在优势包括限制患者暴露于不安全或无效的治疗中,节省试验资源,提高效率,并加速开发过程,同时确保适应性临床试验能够为监管决策提供证据。患者甚至可能更愿意参加这些类型的试验,因为它们可以增加受试者被分配到更有效的治疗方案中的可能性。然而,由于适应性临床试验的设计、实施、分析和解释缺乏共同的原则,以及缺乏对支持监管审查的文件的共同期望,也存在不确定性。目前,这种方法在研究设计与统计分析方面仍然存在一些尚未解决的问题。因此,重要的是制定一个协调的准则,以消除一些限制因素,并确保在全球开发有效治疗方法中适当使用潜在的有效设计。
参考资料:1、国际多中心临床试验的成功要素2、临床试验现代化的未来——2018趋势预测 3、《中国临床试验格局》白皮书探讨:中国临床试验的爆炸性增长刚刚开始4、后疫情时代,临床试验的变革与趋势5、精准医疗与伴随诊断产业发展研究6、ICH E6 GUIDELINE FOR GOOD CLINICAL PRACTICE (GCP) – UPDATE ON PROGRESS PUBLIC WEB CONFERENCE REPORT MAY 18 & 19, 20217、中日ICH联合会:中日真实世界研究各领风骚 8、其它公开资料