传奇生物首款产品CARVYKTI®(西达基奥仑赛)获美国FDA批准上市

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传奇生物首款产品CARVYKTI®(西达基奥仑赛)获美国FDA批准上市
  • CARVYKTI®(Cilta-cel,西达基奥仑赛)是传奇生物首款获批上市的产品

  • 此次获批是主要基于关键性临床1b/2期 CARTITUDE-1研究结果。最新数据显示,Cilta-cel在既往接受过四线或者以上治疗(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率

传奇生物首款产品CARVYKTI®(西达基奥仑赛)获美国FDA批准上市

当地时间2022年2月28日,传奇生物(NASDAQ: LEGN)在美国新泽西州萨默塞特正式宣布,其自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛(英文商品名:CARVYKTI®,英文通用名ciltacabtagene autoleucel,简称Cilta-cel)获得美国FDA批准上市, 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)患者,这些患者既往接受过四线或以上的治疗,包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。传奇生物与杨森公司于2017年12月签订了全球独家许可和合作协议,以开发和商业化CARVYKTI®

CARVYKTI®是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法,以一次性输液的方式给药,推荐剂量为每公斤体重0.5~1.0×106个CAR-T细胞。在关键的CARTITUDE-1研究中,97例R/R MM患者出现了早期、深度持久的缓解,总缓解率(ORR)高达98%(95%CI92.7-99.7),78%的患者获得了严格的完全缓解(sCR,95%CI:68.8-86.1。在18个月的中位随访时间中,中位缓解持续时间(DOR)为21.8个月(95% CI,21.8-无法预估)。

CARVYKTI®只能通过风险评估和缓解策略(REMS)的受限给药计划(CARVYKTI®REMS)获取。CARVYKTI ® 的安全信息包括细胞因子释放综合征(CRS)、免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)、帕金森病和吉兰-巴雷综合征、嗜血细胞性淋巴组织增生症/巨噬细胞活化综合征(HLM/MAS)以及长期或复发性细胞减少症的黑框警告。警告和预防措施包括长期复发性细胞减少、感染、低丙种球蛋白血症、超敏反应、继发性恶性肿瘤、对驾驶和使用机器的能力的影响。最常见的不良反应(≥20%)为发热、CRS、低丙种球蛋白血症、低血压、肌肉骨骼疼痛、疲劳、不明病原体感染、咳嗽、寒战、腹泻、恶心、脑病、食欲下降、上呼吸道感染、头痛、心动过速、头晕、呼吸困难、水肿、病毒感染、凝血功能障碍、便秘和呕吐。

传奇生物CEO&CFO黄颖博士表示:

“ 多发性骨髓瘤至今无法治愈,既往接受过多重治疗的患者仍然面临着预后不良和治疗选择有限。CARVYKTI®的获批对于传奇生物来说意义重大,这是我们自成立以来第一款获批上市的产品。但更可喜的是,对于那些需要长期无治疗间隔的患者而言,该药物有潜力成为新的有效治疗选择。这是我们计划带给患者众多细胞疗法的第一款产品,未来我们将继续推进各类疾病的研发管线布局。”

多发性骨髓瘤是骨髓中的浆细胞恶性增殖引起的一种恶性肿瘤。大多数患者在接受初始治疗后复发,并在接受免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体等主要药物治疗后预后不佳。

“ 对于大多数多发性骨髓瘤患者来说,治疗过程是一个不断缓解和复发的循环,只有较少的患者经末线治疗后获得了深度缓解”,西奈山医学院血液肿瘤学教授、CARTITUTE-1 主要研究者Sundar Jagannath博士说。“这就是为什么我对CARTITUDE-1研究的结果感到非常兴奋,该研究表明CARVYKTI®在即使经过多线治疗后的多发性骨髓瘤患者群体中,同样能提供深度持久的缓解和长期无治疗间隔。CARVYKTI®的获批有望满足这些巨大且尚未被满足的患者需求。

作为一种个性化疗法,CARVYKTI®的使用需要通过广泛的培训、准备和认证方能确保为患者提供良好的体验。传奇和杨森从2022年起将分阶段地启动认证治疗中心网络,扩大生产能力并增加CARVYKTI®在全美的可及性,确保CARVYKTI®以可靠、及时的方式提供给肿瘤医生及他们的患者。

传奇生物首款产品CARVYKTI®(西达基奥仑赛)获美国FDA批准上市

关于CARVYKTI®(Cilta-cel,西达基奥仑赛)

Cilta-cel是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法,使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰,以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞的表面。CARVYKTI® 的CAR蛋白具有两种BCMA靶向单域抗体,对表达BCMA的细胞具有高亲和力,在与BCMA表达细胞结合后,CAR可促进T细胞活化、扩增,继而清除靶细胞。

 

2017年12月,杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议,以开发和商业化CARVYKTI®。2021年4月,传奇生物宣布向欧洲药品管理局提交上市许可申请,以寻求Cilta-cel的获批, 用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。除2019年12月在美国授予的突破性疗法(BTA)外,Cilta-cel于2020年8月在中国被纳入“突破性治疗药物”。美国FDA和欧洲EMA分别于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤儿药的名称。

关于CARTITUDE-1研究

CARTITUDE-1是一项正在进行的1b/2期、开放标签、单臂、多中心的研究,用于评估CARVYKTI® 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的安全性和有效性,这些患者至少接受过3线前期治疗,包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单克隆抗体。在参与研究的97名患者中,99%的患者对最后一线治疗不耐受,88%的患者对三种类型的治疗难治,这意味着他们对IMiD、PI和抗CD38单克隆抗体没有反应,或不再有反应。正在进行的CARTUTDE-1研究用于评估CARVYKTI®的长期疗效和安全性,最近两年的随访结果已经在2021年ASH年会上公布。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)被认为是不可治愈的血液肿瘤,是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病。据美国癌症协会估计,2022年美国将有超过34000人被诊断为多发性骨髓瘤,超过12000人因此死亡。虽然有些多发性骨髓瘤患者无明显症状,但大多数患者是由于出现症状而被确诊,这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等。虽然经过治疗可能会有一些缓解,但不幸的是,患者很可能会复发。使用标准疗法(包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)治疗后复发的患者会面临预后不佳,治疗手段受限的问题。

关于传奇生物

传奇生物(NASDAQ: LEGN)成立于2014年,是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司,位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵,全球员工总数已逾1000人。目前与杨森已成功将核心产品CARVYKTI®推至美国FDA批准上市,并在欧洲进入药品上市审评阶段,有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外,公司还有多款在硏CAR-T疗法,用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

公司先后入选江苏省战略性新兴产业发展专项资金项目、“江苏省精准细胞免疫治疗工程技术研究中心”、“江苏省研究生工作站”、“江苏省隐形小巨人企业”、“南京市工程研究中心”,“南京市高端研发机构”、“南京市博士后创新实践基地”、“南京市独角兽企业”、“中国独角兽企业”,荣获“江苏省科技进步奖”、“中国生物医药产业链创新风云榜鲲鹏奖”、“中国医药创新企业100强”、 “南京市引才用才示范企业金梧桐奖” 等荣誉。更多信息请访问:www.legendbiotech.cn

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本篇文章来源于微信公众号:传奇生物

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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