前沿与未满足需求：JPM第一天（附：近40份干货资料分享）

新闻事件

2022年JPM年会的第一天，多家大药企与开发前沿技术、主要是核酸和细胞疗法的生物技术企业达成战略合作意向。其中辉瑞以首付3亿、宗旨13.5亿美金与基因编辑企业Beam达成4年合作协议，开发靶向肝、肌肉、中枢的罕见病药物，拜耳则以4500万首付与另一家CRISPR编辑公司Mammoth合作。细胞疗法方面施贵宝以1亿首付、5000万股权投资与iPSC技术企业Century合作开发异体CAR-T疗法，莫德纳7000万牵手CAR-M企业Carisma。RNA领域Acadia 联手Stoke开发中枢疾病RNAi，BioTech首付4000万与Crescendo 合作开发基于mRNA的抗体药物。武田收购了Adaptate的 γδ T细胞链接抗体技术，君实则以3500万首付将TIGIT抗体卖给Coherus。

药源解析

大药厂纷纷进入核酸、细胞疗法一方面说明这些技术已经到了相当成熟阶段，大药厂可以进场来摘桃子了，另一方面也说明大药厂认为这些领域的桃子不少、可以作为未来增长的驱动。新技术从雏形到商业化通常需要较长时间的磨练，但随着一些基础技术如递送系统和新药临床前评价体系的成熟现在新技术的成熟期在缩短。Beam的碱基修改技术才发明不到十年、公司成立不到5年就已经进入辉瑞法眼显然与站在递送系统这个巨人肩膀上不无关系。除了肝脏这个最容易靶向的器官，今天有几个交易是靶向肝外器官、也反映递送系统的进步。

大药厂积极进入这些前沿领域也反映现在制药业对传统药物如小分子、抗体药物的疏远。虽然这些药厂还是有很多小分子和抗体项目，但显然对新兴技术的热情非常高涨。这些新技术无疑可以在某些疾病治疗中显示优于传统药物的疗效和安全性，甚至可以治疗或治愈传统药物无法撼动的疾病、如基因变异导致的遗传病，但是对于影响世界的主要疾病负担来说这些新技术还短期内难以取代传统药物。抛开影响第三世界国家的传染病，就是发达国家的主要疾病负担也不是基因水平的疾病。肿瘤、心血管、中枢神经、代谢病依然是致残、致死的主流疾病，这些常见病多数还得靠小分子和抗体药物治疗。

如果按未满足医疗需求程度看，这些前沿技术获得了不成比例的资本支持。这里面有药厂对传统技术厌倦的成分，前锋打了多半场不进球自然要考虑换人、尽管替补可能更差。也有在暗处丢了东西到灯光下去找的思维误区，近些年这些疗法技术的进步令找到一些东西成为可能。也有人对新技术神奇应用的本能向往，让失明患者重见星空就是赚不到钱也会吸引很多人。药厂为布局未来大规模进入核酸疗法、细胞疗法无可厚非，但是这个节奏却是可以商榷的。尽管现在的支付体系对于专科病药物非常友好，但与上面提到的世界主要健康负担比这些新技术能解决的还都是小众问题。制药工业还是要为健康市场服务的、应该尽量用最小投入缓解最多医疗负担，纪律性对于制药业的生存至关重要。

原文题目：原创 | 前沿与未满足需求：JPM第一天

附：部分JPM上披露的最新合作和研发进展PPT（仅供读者参考，如需完整版PPT，请后台留下邮箱，我们将尽快发送）