阿尔茨海默病领域风波再起!美国专家团体要求FDA立即下架渤健新药Aduhelm

阿尔茨海默病领域风波再起!美国专家团体要求FDA立即下架渤健新药Aduhelm
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2021年12月20日,星期一,距离一年一度的圣诞节只有5天的时间,备受关注的阿尔茨海默病领域再次掀起轩然大波。阿尔茨海默病研究人员与哈佛大学和约翰霍普金斯大学的医学教授联合发表了一份正式声明,要求FDA快速将渤健(Biogen)的阿尔茨海默病新药Aduhelm(Aducanumab)从市场上下架。

阿尔茨海默病领域风波再起!美国专家团体要求FDA立即下架渤健新药Aduhelm

他们写信给FDA,投诉Aduhelm不符合FDA自己制定的基于替代标记物加速批准的标准,因为淀粉样斑块与症状没有很好的相关性,因此加速撤回该药品将部分减小FDA不合理的加速批准造成的危害。

自从FDA的顾问委员会(adcomm)几乎全票反对批准Aduhelm以来,关于Aduhelm批准的争斗一直在不断升级之中。该委员会的两名成员,哈佛大学的Aaron Kesselheim愤然从顾问委员会辞职。他和约翰霍普金斯大学的Caleb Alexander现在是这个敦促FDA尽快将Aduhelm下架的团体中的一员。

“在两项提前终止的临床试验中,一项显示没有效果,而另一项显示出没有临床意义的效果,”他们写道。“FDA批准Aduhelm的决定在科学和临床方面都是站不住脚的。这种药物应该立即从市场上撤下。”

该团体名叫“Right Care Alliance”,是一个由临床医生、患者和社区成员组成的基层联盟,旨在促进医疗保健机构对社区负责,并将患者而非利润置于医疗保健的核心位置。除了Aaron Kesselheim和Caleb Alexander,其专家组还包括西奈山伊坎医学院神经病学教授Sam Gandy、凯斯西储大学神经病学教授Peter Whitehouse、南加州大学精神病学和神经科学教授Lon Schneider,和伦敦大学老年精神病学教授Robert Howard。

自2021年6月Aduhelm获得FDA批准以来,渤健一直在后撤。

首先,在FDA批准该药物后,渤健缩小了药物标签的范围。FDA对该药物的批准很宽泛,覆盖不同病情的阿尔茨海默病患者。2021年7月初,渤健主动调整为针对因阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍患者。这对应起初失败但后来又“复活”的那一个临床试验的人群。

这一举动史无前例。

其次,主要由于保险公司拒绝在美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)之前承保该药物,Aduhelm获批后的第一个完整季度,即2021年第三季度的销售额仅为30万美元。渤健决定大幅降价,于2021年12月20日宣布,将价格降低一半,从56,000美元降至28,000美元。

华盛顿大学专注于创新政策的法学教授Rachel Sachs没有参与申请下架Aduhelm的活动,向Endpoints News表示,渤健几个月来一直承受着来自多个方面要求调整价格的压力,因此在对老年人来说可能为时已晚的情况下现在这样做是一种选择。

另外,FDA仍在调查一名接受Aduhelm治疗的患者的死亡原因。

专家组指出“Aduhelm的风险是不可接受的。这种药物会导致的潜在的危险副作用(定向障碍、跌倒、脑肿胀和出血)的发生率很高,而且死亡风险尚未确定。”

他们表示,FDA基于淀粉样蛋白斑块PET扫描准阿尔茨海默病的药物,而不是基于实际的患者改善结果,这在科学上是行不通的。

在无法明确而有意义地证明临床益处的情况下,Aduhelm的持续使用可能会导致广泛的过度治疗,这不会改善患者的生活质量,会使他们遭受不必要的伤害,并且会消耗大量资源,而这些资源最好被用于支持服务和公共卫生措施,以帮助患有潜在的阿尔茨海默病患者。

附新闻稿及中文译文Alzheimer’s experts call for accelerated withdrawal of Aduhelm; formal petition for removal begins

阿尔茨海默病领域风波再起!美国专家团体要求FDA立即下架渤健新药Aduhelm

(图片来源:参考资料2)


阿尔茨海默病专家呼吁加速下架Aduhelm

正式请愿开始



批准被描述为“在科学和临床方面都站不住脚”

一组健康行业专业人士,其中大多数是国际公认的阿尔茨海默病研究和治疗专家,发表了一份正式声明,呼吁美国食品药品监督管理局(FDA)撤回对药物 aducanumab的批准。FDA于2021年6月批准Biogen销售aducanumab(商品名:Aduhelm),用于治疗阿尔茨海默病。

声明中引用的担忧原因包括试验证据不足、不恰当地使用淀粉样蛋白斑块减少作为替代标志物,以及脑肿胀和出血等危险的副作用。

该声明是在上周举行的一次会议上被起草和通过的,现已发布在网上。它得到了18名与会者中17人的认可,其中包括医学博士Aaron Kesselheim,他是FDA咨询委员会的三名辞职成员之一。尽管该委员会几乎一致反对,但在该药物获得批准时辞职。

会议主席Peter Whitehouse医学博士表示:“在该领域工作了近50年,我知道痴呆症对家庭和社区的影响有多大。Aducanumab尚未被证明对人或社会有价值,实际上可能有害。”

该声明发布在Right Care Alliance的网站上,该联盟是一个倡导组织,致力于让行业对患者负责,而不是仅仅关心利润。许多阿尔茨海默病专家担任顾问,RCA也领导制定了一份公民请愿书,该请愿书将在接下来的几个月内使用既定的监管程序提交给FDA。

Right Care Alliance主席兼会议联合主席Vikas Saini医学博士表示,“美国人民需要一个他们可以信任的FDA来根据最高的证据标准做出决定。该药物需要从市场上撤出,直到有足够的证据支持其疗效,而目前还没有。”

附请愿书及中文译文Call for the Accelerated Withdrawal of Aducanumab(Published: December 20, 2021)

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阿尔茨海默病领域风波再起!美国专家团体要求FDA立即下架渤健新药Aduhelm

(图片来源:参考资料2


呼吁FDA加速下架Aducanumab



我们呼吁FDA撤销其对用于治疗阿尔茨海默病的Aduhelm(aducanumab)的上市批准。加速撤回将减轻其无根据的加速批准造成的一些危害。原因如下:

  1. Aduhelm未能证明预先指定的必要的患者临床获益,并且不符合FDA自己制定的针对常规批准的2019年指南的标准。在两项提前终止的试验中,一项显示没有效果,而另一项显示出没有临床意义的效果。
  2. Aduhelm也不符合FDA自己制定的基于替代标志物的加速批准标准,因为淀粉样蛋白斑块与症状、疾病严重程度或进展的相关性不高。它不是衡量患者获益的可靠指标,不应取代药物批准所基于的临床结果。FDA声称淀粉样蛋白斑块的减少“有理由预测”这种益处是没有根据的。
  3. 鉴于缺乏临床益处的证据,Aduhelm的风险是不可接受的。这种药物会导致高发生率的潜在危险副作用(定向障碍、跌倒、脑肿胀和出血)和尚未确定的死亡风险。

我们对这种药物的批准引发的更广泛的问题深表关切。FDA接受淀粉样蛋白斑块PET扫描而不是实际的患者改善来批准阿尔茨海默病的药物在科学上是没有根据的。在缺乏有意义的临床益处的明确证据的情况下,Aduhelm的持续可用性可能会导致广泛的过度治疗,这不会改善患者的生活质量,会使他们遭受不必要的伤害,并且会消耗大量资源,这些资源最好被用于支持服务和公共卫生措施,以帮助患有这种潜在破坏性疾病的民众。

FDA 批准 Aduhelm 的决定在科学和临床方面都是站不住脚的。这种药物应立即从市场上撤下。



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参考资料:

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