半年报公布后,基因疗法明星公司蓝鸟生物下跌27%

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美国东部时间8月9日,知名基因疗法开发公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)公布其半年报,第二季度营收同比下降96.2%,至747万美元,上半年营收下降90.8%,至2026万美元。


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受此消息影响,蓝鸟生物股价大跌27.45%,至8月9日收盘市值仅剩12.3亿美元。

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这是蓝鸟生物进入2021年后股价第2次暴跌,上一次暴跌2月16日,bluebird股票暴跌37%。

其时,蓝鸟生物宣布暂停两项试验,其中一项III期临床试验旨在研究基因疗法LentiGlobin用于镰状细胞病(SCD)。经证实5年前一项试验中接受治疗的受试者不幸患上急性髓细胞性白血病(AML)。

雪上加霜的是,由于使用了相同的BB305慢病毒载体生产,bluebird表示已暂停输血依赖性β地中海贫血疗法Zynteglo在欧洲的销售。

Zynteglo(betibeglogeneautotemcel)在2019年6月于欧盟获批上市,英国、冰岛、列支敦士登和挪威也批准了该药上市,该药售价高达177万美元(157.5万欧元),是当时世界第二昂贵的药物,仅次于制药巨头诺华的脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma——210万美元。

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该公司严重遗传病业务总裁Andrew Obenshain表示,尽管欧洲药监部门对创新药有足够的认可和支持,但支付部门尚没有足够信任,是Zynteglo在欧洲市场表现不佳的原因。有鉴于此,蓝鸟生物将有序关闭严重遗传病欧洲业务,将重心放在美国市场。


除Zynteglo外,蓝鸟生物还有脑肾上腺皮质营养不良症(CALD)基因疗法Skysona(elivaldogene autotemcel)和针对多发性骨髓瘤的基于细胞的基因疗法ABECMA (idecabtagene vicleucel)在今年分别在欧洲和美国获批上市。


Skysona于2021年7月获欧盟批准上市,用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者(CALD),且该患者无法获得匹配的造血干细胞(HSC)移植供体。


Skysona是一种一次性的基因疗法,通过Lenti-D慢病毒载体在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中,再输回到患者体内产生ALD蛋白,从而促进VLCFAs的分解。蓝鸟生物表示将于2021年中向FDA递交Skysona的上市申请。


ABECMA于2021年3月获FDA批准上市,用于治疗既往接受≥4线疗法(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体)的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者,是FDA批准的首个针对多发性骨髓瘤的BCMA 靶向 CAR-T 疗法,同时也是全球首个获批上市的BCMA 靶向 CAR-T 疗法。


与此同时,蓝鸟生物(bluebird bio)正在分拆为两家公司,分别专注于严重遗传病和肿瘤,两个领域产品管线情况如下图所示。


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