美国东部时间8月9日，知名基因疗法开发公司蓝鸟生物（Bluebird Bio）公布其半年报，第二季度营收同比下降96.2%，至747万美元，上半年营收下降90.8%，至2026万美元。
该公司严重遗传病业务总裁Andrew Obenshain表示，尽管欧洲药监部门对创新药有足够的认可和支持，但支付部门尚没有足够信任，是Zynteglo在欧洲市场表现不佳的原因。有鉴于此，蓝鸟生物将有序关闭严重遗传病欧洲业务，将重心放在美国市场。
除Zynteglo外，蓝鸟生物还有脑肾上腺皮质营养不良症（CALD）基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）和针对多发性骨髓瘤的基于细胞的基因疗法ABECMA (idecabtagene vicleucel)在今年分别在欧洲和美国获批上市。
Skysona于2021年7月获欧盟批准上市，用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者（CALD），且该患者无法获得匹配的造血干细胞（HSC）移植供体。
Skysona是一种一次性的基因疗法，通过Lenti-D慢病毒载体在体外将ABCD1基因的功能性拷贝导入到患者自身的造血干细胞中，再输回到患者体内产生ALD蛋白，从而促进VLCFAs的分解。蓝鸟生物表示将于2021年中向FDA递交Skysona的上市申请。
ABECMA于2021年3月获FDA批准上市，用于治疗既往接受≥4线疗法（包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体）的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者，是FDA批准的首个针对多发性骨髓瘤的BCMA 靶向 CAR-T 疗法，同时也是全球首个获批上市的BCMA 靶向 CAR-T 疗法。
与此同时，蓝鸟生物（bluebird bio）正在分拆为两家公司，分别专注于严重遗传病和肿瘤，两个领域产品管线情况如下图所示。
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