【VISION CHINA 2021】真实世界证据助力新药上市

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编者按

2020年1月国家药监局发布了1号通告《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》,这是国际上第一个真实世界证据(RWE)支持药物研发与监管决策的实操性指南,2021年4月国家药监局又发布了《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行稿)》,从而确立了中国在药物研发真实世界研究(RWS)领域的国际领先地位。目前临床上的疑难杂症,如葡萄膜炎这类病因复杂的疾病,急需更加先进的治疗方法和药物。那么真实世界证据对于新药上市有什么帮助?听听专家们的看法。

 

紧扣眼科临床研究,

RWS助力科研与临床双发展

葡萄膜炎大咖谈–临床急需治疗新手段 

王毓琴 教授

葡萄膜炎的病因复杂,50%以上的葡萄膜炎目前无明显病因可查,并可引起一些严重并发症和后遗症,是主要的致盲原因之一。作为葡萄膜炎领域的权威专家,王毓琴教授认为,葡萄膜炎的病因复杂,在临床上的诊断和治疗都有着很大的困难,甚至有的医生会认为只能对葡萄膜炎进行对症治疗。对于葡萄膜炎这类病因复杂的疾病,临床上亟需更加有效的治疗手段。从这个角度来说,与既往必须使用临床试验(Randomized Controlled Trial, RCT)数据支持药品注册相比,真实世界研究的优点在于可以让医生快速地了解到国际上最新的治疗药物、治疗器械的临床应用情况,加快国际上先进药械在中国的注册上市,从而惠及更多的中国患者。

 

 

真实世界研究与临床试验,

差别在哪里?

真实世界研究是指针对预设的临床问题,在真实世界环境下收集与研究对象健康有关的数据(RWD)或基于这些数据衍生的汇总数据,通过分析,获得药物的使用情况及潜在获益-风险的临床证据的研究过程。简言之,是一个从RWD到RWE的研究过程。其主要研究类型是观察性研究,也可以是实用临床试验(PCT)。与RCT一样,RWS也需要科学严谨的设计,良好的研究质量控制,以及正确的统计分析和结果解释。

【VISION CHINA 2021】真实世界证据助力新药上市

陈平雁教授指出,随机对照临床试验(RCT)是干预性研究,真实世界研究除实效临床试验(PCT)和单臂试验外都是非干预性研究,他为我们分析了RWS与RCT在设计方面有几点重要区别:

(1)在入排标准方面RWS更宽泛;

(2)RCT对随机和盲法有严格要求;

(3)RWS对数据采集和治理有专门要求;

(4)RWS对混杂因素控制有特别考虑;

(5)RWS样本量估计的方法更为复杂。

 

陈平雁教授特别强调,真实世界研究提出的目的是尽可能利用已有的临床研究数据及其证据支持药物审评的决策,以提升药物研发的效率。真实世界证据是支持药物注册证据链的一部分,多数情况下它是辅助性支持证据,在少数情况下也可能成为关键性支持证据。

 

 

眼科黄金赛道起跑,

极目生物造福广大眼病患者

极目首席商业官陈轶指出,真实世界研究相关政策法规的进展对眼科患者和企业发展有着深远的意义。通过真实世界研究,眼科患者可以更快地享受到国际上最新的治疗药械。而相关眼科企业可以通过真实世界研究的数据支持,将国外已经上市的先进药械更快地引进到国内,让更多的患者可以得到治疗和康复。

极目双引擎战略助力更多眼科创新疗法落地 

陈轶 先生

极目生物作为专注于眼科创新疗法的生物科技公司,致力于将国际上更多先进疗法引入中国及亚洲,造福更多眼疾患者,自成立以来获得很多业界的关注和认可,有一系列代表的眼科产品。极目生物首席商业官陈轶提到,极目自创立开始,就一直关注眼科行业的研究热点,并始终坚持与其他眼科企业进行差异化竞争。目前引入的几款眼科创新药物疗法或专注解决未满足的临床需求(如突破性药物递送系统、细胞治疗、基因治疗)、或面向大病种眼科患者人群(如近视、老花、干眼)。极目将始终坚持以前沿尖端技术和消费品属性技术为双引擎的市场策略,致力于为广大眼科患者群体引进国际先进疗法和药物。

总结

虽然随机对照试验可以得到在理想环境下更加准确的临床证据,但是对于更加广泛的真实世界环境中存在的复杂病例,却无法全部囊括。真实世界研究逐渐成为了研究者们在临床证据的挖掘过程中使用的新方法。此次博鳌真实世界研究时段带领我们更进一步了解了RWE在眼科领域临床开发和商业化的应用,相信未来我们能够更好地推动RWE用于眼科药品临床研究与审评的过程,探索加速创新疗法商业化的有效途径。

 

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本篇文章来源于微信公众号:药时代

发布者:药时代,转载请首先联系contact@drugtimes.cn获得授权

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