这次杨森联手的公司，老板是个科普作家？

2021年7月8日，强生旗下杨森制药公司宣布，与Vor Biopharma公司达成了一项合作协

议。双方各展所长，将杨森目前在研的双特异性抗体与Vor手上的重点项目工程化造血干细胞技术平台VOR相结合，开发针对急性髓系白血病（AML）的新组合疗法。

强生不必多提。在6月11日，PharmExec（美国制药经理人杂志）发布的的2021全球制药50强里，强生以431亿美元的2020全年处方药销售额位列第4名，较上一年提升了2位，是真真正正的巨头企业。

这次他的合作伙伴Vor Biopharma 比较有意思，是一家成立于2015年的生物技术公司，专注于血液恶性肿瘤治疗，今年2月份在纳斯达克上市，当天股价翻倍，较发行价上涨108.33%，市值达到了13亿美元。他们的创始人Siddhartha Mukherjee博士是个印度裔的癌症专家，名字也能体现出来，叫Siddhartha Mukherjee（悉达多·穆克吉），跟佛祖释迦摩尼（乔达摩-悉达多）有点渊源。

（Siddhartha Mukherjee）

除此之外，他还是畅销科普作品《众病之王:癌症传》的作者（书不错，可以去看看），是个不折不扣的斜杠科学家。

AML中文名为：急性髓细胞白血病，或者急性髓性白血病。是白血病家族中的一支。

临床上对于白血病大致分为两类，分别是淋巴细胞白血病和髓细胞白血病，髓细胞有4个分支、淋巴细胞有2个，按照病情的进展速度又可分为急性和慢性两种，交叉一下就是四大类、12小类。

代号分别为

急性髓性白血病：AML

慢性髓性白血病：CML

急性淋巴细胞白血病：ALL

慢性淋巴细胞白血病：CLL

在中国，急性白血病为占大头，在80%以上，欧美则在50%左右。AML占比约为33%。

目前AML的治疗方法，临床和在研加一块大概有四种。分别是传统化疗、干细胞移植、靶向药治疗和CAR-T等细胞疗法。这次杨森的双抗是靶向药、Vor的工程细胞属于干细胞移植，不过他们的干细胞是经过基因编辑的，和靶向药联合可以达到1+1>2的效果，此外，Vor公司还有CAR-T的在研药物，若此次与杨森的合作非常顺利，不排除会将CAR-T也加入合作范围内，进行三联治疗。

先看一下VOR的管线布局：

（来源：公司官网）

这个VOR33就是他们的工程细胞化干细胞，旨在替代干细胞移植的标准治疗。Vor使用基因组工程技术从干细胞中去除CD33表面靶标，产生VOR33。

CD33是普遍存在与90%AML患者，CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。但是使用靶向CD33的药物治疗，会波及健康细胞，因为健康细胞也待CD33。

于是Vor就开始研究，他们发现，把健康细胞的CD33敲除之后，对细胞的数量和功能没有影响。于是他们灵光乍现，开发了这个VOR33，这款干细胞专门生产不带CD33的健康细胞，移植到体内后，就只有癌细胞有CD33了，再配合靶向治疗，一杀一个准。

这就是合作的此次合作的理论基础。

VOR33已经获得了NIH许可，治疗AML的新药申请（IND）在2021年1月被FDA接受，原本是预计在今年上半年与辉瑞的CD33药物Mylotarg进行临床1/2a期试验，不知为何到现在没有消息，倒是先来了与杨森合作的新闻，不过也是值得期待。

除了与杨森的合作之外，Vor也在针对CAR-T细胞疗法展开对外合作，毕竟CAR-T与他们的VOR33有着更直接的联系。上个月，Vor与总部位于匹兹堡的Abound Bio签署了一项多年协议，获得了访问他们CAR-t平台的权利，其中包含了单靶点和多靶点的CAR-T，与自身的管线相结合。Vor最初的目标是针对急性髓系白血病，并认为多靶点的CAR-T与干细胞移植相结合或许是针对难治性癌症更好的方法。

（已上市药物，如有错漏，欢迎朋友们留言区补充，指正）

（在研药物，如有错漏，欢迎朋友们留言区补充，指正）

希望这次两家能够为成功为广大AML患者带来新的治疗希望，祝他们合作愉快，毕竟最近不愉快的合作还挺多的。

参考资料：

1. 【重磅原创】白血病靶向药物最新进展

2. 百时美施贵宝Onureg在欧洲获批，近年来AML已迎来多款治疗药物

3. https://endpts.com/jj-sid-mukherjees-vor-team-up-to-pair-bispecifics-with-engineered-stem-cells-for-blood-cancer/

4. Vor biopharma官网
   

5. 百度百科：白血病
   

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本篇文章来源于微信公众号:药时代