地图样萎缩新药研发管线分析:补体药物遇挫再战

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地图样萎缩新药研发管线分析:补体药物遇挫再战

地图样萎缩(GA)是年龄相关性黄斑变性(AMD)的一种晚期形式,可导致视觉功能进行性和不可逆转的丧失。

GA导致10-20%AMD失明,影响全球500多万人。75-84岁人群中有1.3%患有GA90岁后增加到近22%

目前还没有治疗方法可以减缓GA的进展。潜在的GA疗法正在进行临床试验研究。

622日,Gemini Therapeutics玻璃体内注射重组人补体因子H(CFH)GEM103在继发于干性AMDGA患者中进行的2aReGatta研究中,无法减缓GA的进展,进而引发业界担忧。

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对于许多其他竞争对手——寻求通过靶向补体级联来治疗GA的生物制药公司,或许并非好消息,包括ApellisNGM Biopharmaceuticals,前者将很快报告玻璃体内注射pegcetacoplan3期临床试验数据。

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这两家公司的2种疗法(其中pegcetacoplan研究进度更快)均能抑制补体C3,补体C3是导致靶细胞裂解的补体级联反应的关键调节剂。这很重要,因为因子H也作用于C3,特别是通过与其切割产物C3b(一种正反馈刺激物)结合,从而抑制替代补体途径。

Apellispegcetacoplan,其全身给药获得美国FDA批准治疗阵发性夜间血红蛋白尿症(商品名Empaveli)。玻璃体内注射pegcetacoplan的关键试验应在下个季度公布。鉴于GA领域缺乏竞争,该适应症被Apellis认为是重要的机会。

Gemini表示,这项不受控制的试验表明,将GEM103注射到GA患者的一只眼睛中,与另一只未注射的眼睛在3个月和6个月时对疾病进展产生无法区分的影响,尽管Gemini声称在整个试验期间视力保持稳定。

但试验确实表明GEM103在药理学上起作用:250微克和500微克两种剂量都提高了H因子水平,并继续以剂量依赖性方式攀升。生物标志物还表明GEM103能够降低因子C3裂解产物的水平。

GEM103并不是通过补体途径治疗GA遭受的第一次挫折,众所周知,补体途径在这种疾病中扮演着重要作用但具体情况不明确的角色。罗氏的Lampalizumab是另一种替代途径激活剂D因子的抗体片段,在20173期失败后被终止。



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