HTD1801治疗原发性硬化性胆管炎临床二期试验结果

君圣泰宣布将在2021年6月23日至26日举行的欧洲肝脏研究学会（EASL）年会暨国际肝病大会（The International Liver Congress™ 2021, ILC 2021）展示HTD1801治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的临床二期试验结果。本试验是一项随机双盲、安慰剂对照的国际多中心临床试验，旨在评估HTD1801用于治疗PSC的安全性和有效性，由华盛顿州立大学西北肝脏研究所所长Kris Kowdley医学博士领衔，在美国和加拿大的25家临床中心完成。

原发性硬化性胆管炎（PSC）是一种慢性进展性肝病，其特征是胆管炎症和纤维化，进而引起多灶性胆管狭窄。如不进行及时有效的医学干预，这种胆汁淤积性肝病通常会导致纤维化、肝硬化并最终进展到肝功能衰竭，同时增加患者罹患恶性肿瘤的风险。目前，全球尚无任何获批治疗该疾病的药物。

在本次临床试验中，55位PSC成年患者被随机分配HTD1801（500mg、1,000mg）或安慰剂，一日两次（BID）给药，6周后，评估各组碱性磷酸酶（ALP）的降低水平。随后，进入延长给药期（6周）及随机撤药期（6周）。试验达到了首要临床终点——与服用安慰剂的患者相比，服用HTD1801的患者在6周后ALP显著降低（500mg组p=0.016；1,000mg组p=0.019）。同时，试验结果也显示出 HTD1801良好的安全耐受性。

Kris Kowdley

医学博士

临床试验主要研究者

华盛顿州立大学西北肝脏研究所所长

本次临床试验结果令人满意。HTD1801显著降低碱性磷酸酶（ALP）的作用显示其针对此难治疾病具有治疗效力，并为未来的进一步试验奠定了基础。我期待与君圣泰在该领域继续通力合作。

Adrian Di Bisceglie

医学博士

首席医学官

全球新冠疫情的肆虐为此次临床试验带来了巨大的挑战。感谢奋战在一线的临床研究者的专业工作，使得这项临床能够成功地完成，并取得了积极的结果。同时，我们也衷心感谢患者的全力配合与支持。

刘利平博士

创始人、首席执行官

原发性硬化性胆管炎（PSC）致病机制复杂，全球目前尚无获批上市的治疗药物，该领域具有重大未满足的临床需求。本次临床二期试验所取得的积极结果将激励我们团队全力开发HTD1801，早日为全球患者提供安全、有效、同时兼顾“肠-肝-胆”多重获益的综合性治疗方案。

# 关于HTD1801 #

HTD1801是全球首创的新分子实体，在全球范围同步开发原发性硬化性胆管炎（PSC）、原发性胆汁性胆管炎（PBC）、非酒精性脂肪性肝炎合并二型糖尿病（NASH + T2DM）、二型糖尿病及其合并症等适应症。

在两项已经完成的临床二期试验中（分别针对PSC和NASH + T2DM），HTD1801均达到首要临床终点及关键次要终点，并展现良好的安全性与耐受性。近日，HTD1801也获得了国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）在中国开展用于二型糖尿病患者血糖控制的适应症的临床试验默示许可，进一步加速了HTD1801的全球同步开发。

HTD1801获得国家“十三五”“重大新药创制”科技重大专项支持；并获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予2项快速审评通道资格认定（分别针对PSC和NASH）、1项孤儿药资格认定（针对PSC）。