药明直播间|质粒在细胞和基因治疗中的应用和GMP要求；如何应用生物利用度预测工具优化制剂处方前研究？

2021年6月21日 16:51 • 转载推荐

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药明直播间|质粒在细胞和基因治疗中的应用和GMP要求；如何应用生物利用度预测工具优化制剂处方前研究？

基因治疗系列(五)：质粒在细胞和基因治疗中的应用和GMP要求

作为遗传信息改造和传递的基本载体，质粒是基因治疗研究和开发的基础工具，在多种类型的基因治疗产品中有着广泛应用。目前，在产业化分工趋势下，越来越多的企业选择第三方专业机构来进行质粒生产服务。此次，药明直播间为大家特别邀请了生基医药高级主任陈中怡先生来为大家分享“质粒在细胞和基因治疗中的应用和GMP要求”的主题内容，陈主任将为大家介绍质粒在基因治疗中的不同应用以及产品的不同的申报阶段，并分析在GMP的体系下，该如何确定相适应的质量要求来助力细胞及基因治疗的开发和申报。6月24日下午3点准时开播，欢迎大家一同参与讨论！

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主题：质粒在细胞和基因治疗中的应用和GMP要求

主讲人：陈中怡先生生基医药高级主任

时间：2021年6月24日，15:00 – 16:00

陈中怡 先生

陈中怡先生于2021年加入生基医药并担任质量部高级主任。在此岗位上，陈中怡先生带领生基医药中国的质量团队与全球的团队协作，持续提升生基医药的质量管理体系与流程。

陈中怡先生拥有超过18年在制药行业的工作经验。在加入生基医药之前，陈中怡先生曾在罗氏制药，美国药典和多个制药公司担任研发、法规、质量和合规领域的不同职位，在推广质量文化、建立质量组织、领导跨职能和跨地区项目以及领导成功的官方监管检查方面拥有丰富的经验和卓越的成就。

陈中怡先生毕业于复旦大学医学中心药剂学学士学位，并获得伦敦国王学院制药技术硕士学位。

关于生基医药

生基医药是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO，致力于赋能全球客户、加速细胞和基因治疗产品研发生产进程。生基医药现已在上海和无锡建成总面积逾18,000平方米的产品研发及GMP生产基地，打造全面覆盖基因、细胞疗法产品类型，集研发、生产、测试、产品报批等于一体的一站式服务平台。

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药明直播间| CMC系列(十五)：如何应用生物利用度预测工具优化制剂处方前研究？

在新药研发管线中，难溶性分子占比超过70%，而想要提高这些分子的生物利用度，首先在于是否拥有“利器”来评估和了解候选药物的体内吸收水平。使用处方前研究阶段的有效预测工具（比如制剂开发决策树、可开发性分类系统和Gastro+模型等），可以帮助制剂研究人员更好地了解新候选药物的体内吸收水平，进而协助他们用体外、体内和计算机模拟等不同方式来评估候选药物的可开发性。后续借助动物药代动力学实验数据，则可以进一步验证药物的体内吸收水平是否能进一步满足制剂开发需求。再通过系统性地筛选各种制剂处方技术来开发难溶化合物提高生物利用度。

6月29日下午3点，药明直播间特别邀请了合全药业合作伙伴QED Therapeutics公司CMC高级副总裁Rick Panicucci，以及合全药业主任毛亮先生来与大家分享“如何应用生物利用度预测工具优化制剂处方前研究”的主题内容，两位将通过真实案例为大家讲解。期待大家一起参与讨论！

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主题：如何应用生物利用度预测工具优化制剂处方前研究？

主讲人：Rick Panicucci 博士

QED Therapeutics公司CMC高级副总裁

毛亮先生

合全药业主任

时间：2021年6月29日，15:00 – 16:30

Rick Panicucci 博士

Rick Panicucci博士目前担任BidgeBio Pharma子公司QED Therepeutics, Origin Biosciences, Calcilytix Therapeutics的CMC高级副总裁一职。加入BridgeBio前，Rick于2004-2015年在诺华公司（Novartis）担任化学及药物分析全球主管，负责诺华产品组合中的所有小分子疗法，并领导团队开发出了应用于小分子和大分子的新型药物递送技术。Rick还曾先后在Vertex Pharmaceuticals, Symbollon Pharmaceuticals, Biogen, 以及Bausch & Lomb公司领导多支药物研发团队，在创新药领域拥有丰富的经验。

Rick Panicucci于多伦多大学（University of Toronto）获得化学博士学位，并在加州大学圣芭芭拉分校（UCSB）完成博士后研究。

毛亮先生

毛亮先生于2017年加入合全药业制剂部，领导团队服务于合全药业CMC一体化平台，专注于先导化合物的成药性评价，早期的固态化学研究，临床前制剂开发以及针对于难溶化合物的特殊制剂（给药途径）研究。毛亮先生在早期药物研发领域有十多年的丰富经验，涉及的领域主要包括固态表征，晶型盐型筛选，结晶工艺开发，临床前制剂研究和生物利用度增强剂型的开发。加入合全药业前曾在诺华制药（Novartis）担任高级研究员，并拥有多项发明专利。

毛亮先生毕业于南京工业大学，获得生物化工专业学士和硕士学历。在上海医药工业研究院以及和记黄埔医药也有数年药物研发经历。

关于合全药业

合全药业是在中美两地均有运营的药明康德子公司，服务于生命科学行业，拥有卓越的化学创新药研发和生产的能力和技术平台。作为全球新药合作研究开发生产领域（CDMO）的领军企业，合全药业致力于为全球合作伙伴提供从临床前到商业化，高效、灵活、高质量的一站式CMC（化学、生产和控制）解决方案。

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本篇文章来源于微信公众号:药时代

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辉瑞闪电完成对Metsera的收购，GLP-1三箭齐发引爆减肥大战
2025年11月15日 12:02
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2025年11月14日22时50分，辉瑞制药（NYSE: PFE）宣布完成对Metsera, Inc.（NASDAQ: MTSR）的全资收购，交易金额未披露。这家专注于肥胖症与心血管代谢疾病的临床阶段生物制药公司正式并入辉瑞全球体系，成为其内科事业部的新增长引擎。
辉瑞董事长兼首席执行官艾伯乐在内部邮件中表示：“这不是一次简单的资产并购，而是把研发火力锁定在未来十年最具爆发力的治疗领域。”根据协议，辉瑞将接管Metsera全部管线，包括即将进入Ⅲ期的每周/每月GLP-1受体激动剂MET-097i、处于Ⅰ期的每月胰淀素类似物MET-233i及其口服GLP-1项目，并加速推动临床前营养刺激激素组合。
辉瑞中国方面透露，整合团队已在上海成立过渡办公室，计划明年启动亚洲多中心试验，把减重适应症的中国人群数据纳入全球申报包。行业分析指出，此次收购使辉瑞一夜之间拥有与诺和诺德、礼来抗衡的GLP-1梯队，并具备“注射+口服+组合”立体化产品线，有望重塑全球肥胖症治疗格局。
开拓药业完成新股发行
2025年11月13日 09:22
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2025年11月13日，开拓药业（股票代码：9939.HK）宣布成功完成3048万新股发行，募资5000万港元。此次融资由苏州元禾控股全资子公司华圆管理咨询（香港）有限公司全额认购，标志着这家专注于创新药物研发的生物医药企业年内第二次成功获得资本市场青睐。值得关注的是，完成注资后，元禾控股将成为开拓药业第二大股东，进一步巩固双方长期战略合作关系。
此次融资资金将重点用于推进公司核心临床项目，特别是加速KX-826三期临床试验的完成。KX-826作为开拓药业自主研发的皮科创新药物，其临床进展对公司”三驾马车”战略转型具有关键意义。除药物研发外，公司还布局了美白创新原料研发和功能性化妆品销售业务，形成创新药物、化妆品原料和终端产品的多元化业务矩阵。
值得注意的是，元禾控股与开拓药业的合作渊源颇深。其旗下另一全资子公司苏州工业园区原点创业投资有限公司，曾是开拓药业创立时的天使投资人。此次再度注资，不仅体现了国资平台对本土创新药企的持续支持，更彰显了对开拓药业商业模式转型前景的认可。
开拓药业创始人童友之博士表示，公司正处于战略转型的关键阶段。随着KX-826三期临床接近完成、化妆品原料研发取得突破，以及功能性化妆品销售持续增长，”三驾马车”战略已初见成效。元禾控股负责人则强调，将持续支持园区内创新企业的发展，助力企业跨越不同成长阶段。
作为2009年成立的创新药企，开拓药业始终专注于first-in-class和best-in-class药物的研发。公司以皮科和肿瘤领域为核心，构建了包含5个临床阶段产品的多元化管线，并前瞻性布局小分子药和生物药。2020年港股上市后，公司加速向大健康领域拓展，目前已拥有超百项全球专利。
业内分析认为，此次融资不仅为开拓药业提供了关键的发展资金，更通过引入战略股东强化了公司的资源整合能力。在创新药研发投入持续加大的背景下，这种”产业资本+创新药企”的合作模式，或将为行业发展提供新的参考范式。
20.45亿元！齐鲁制药引进AKT抑制剂，来自来凯医药
2025年11月12日 08:55
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中国医药行业近日迎来一项重大合作。11月12日，来凯医药与齐鲁制药签署独家许可协议，齐鲁制药获得AKT抑制剂LAE002（afuresertib）在中国地区的研发、生产和商业化独家权利。这笔交易总金额最高可达20.45亿元人民币，成为国内肿瘤药物领域又一重要里程碑。
根据协议条款，来凯医药将获得5.3亿元不可退还的首付款及临床开发里程碑付款，后续还可获得最高15.15亿元的里程碑款项。更值得注意的是，来凯医药将享有该药物在中国市场净销售额10%-20%的分成权益。这一合作模式既保证了来凯医药的短期收益，又为其保留了长期获利空间。
LAE002是一种强效AKT抑制剂，能同时抑制AKT1、AKT2和AKT3三种亚型。目前全球仅有两种AKT抑制剂进入乳腺癌和前列腺癌的晚期临床阶段，LAE002即为其中之一。来凯医药正在进行的HR+/HER2-乳腺癌III期临床试验（AFFIRM-205）进展顺利，预计2025年第四季度完成受试者入组，2026年向中国药监局提交新药申请。
来凯医药董事会表示，这一合作符合公司及股东的最佳利益。通过齐鲁制药强大的商业化能力，将加速LAE002在中国的上市进程。同时，首付款和里程碑付款将增强公司财务实力，支持其他在研管线的开发。目前来凯医药正与多家潜在合作伙伴洽谈，计划通过战略合作加速其他候选药物的临床开发。
齐鲁制药作为国内领先的制药企业，此次引进LAE002将进一步丰富其抗肿瘤药物产品线。AKT抑制剂作为靶向治疗的重要方向，在乳腺癌、前列腺癌等多个癌种中展现出良好前景。业内专家认为，这一合作将推动中国创新药研发进程，为肿瘤患者带来新的治疗选择。
疼痛新药先锋熙源安健A轮融2亿，国产偏头痛“救星”冲刺III期
2025年11月11日 08:37
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“疼到想撞墙”的偏头痛患者，终于等来国产曙光。今日，专注慢性疼痛的熙源安健宣布A轮融资到账，规模超2亿元，由北京市医药健康产业投资基金领投，渶策、光华梧桐、比邻星等新股东集体上车，老股东启明、顺禧继续加码。钱去哪儿？公司把大头押在核心管线BR005——国内首款自主研发的小分子CGRP抑制剂——即将启动的III期注册临床，同时扩建疼痛新药“武器库”，目标直指全球赛道。
BR005瞄准的是偏头痛急性发作的黄金靶点。传统止痛片起效慢、副作用大，而CGRP抑制剂可直接阻断疼痛信号，15分钟缓解、24小时不复发的数据已在II期验证。熙源安健创始人兼CEO李国春博士透露，III期试验将在全国40家中心招募约600例患者，明年上半年揭盲，同步筹备中美双报，“让国内患者同步用上国产好药”。
资本抢滩，看中的不仅是单品。全球慢性疼痛市场已超800亿美元，中国潜在人群破亿，却长期依赖进口高价药。熙源安健四年布局五条差异化管线，覆盖三叉神经痛、坐骨神经痛等“硬骨头”，并搭建从靶点发现到临床转化的全链条平台，成本比海外低30%、速度提一倍。本轮融资后，公司将在波士顿设立国际办公室，启动与全球TOP10药企的授权谈判，预计首笔海外首付款年内落袋。
启明创投合伙人陈侃评价：“把实验室里的分子做成老百姓买得起的新药，才是真正的创新。”随着BR005冲刺上市，国产疼痛治疗有望从“跟跑”变“领跑”，让“头疼不是病”成为过去式。
诺奖得主詹姆斯·沃森逝世，DNA双螺旋的最后一位建筑师谢幕
2025年11月8日 09:34
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纽约时间今晨，冷泉港实验室证实，詹姆斯·沃森因自然原因于家中离世，享年九十七岁。至此，1953年破解DNA双螺旋结构的三位核心人物全部作古，分子生物学的英雄时代正式落幕。
消息传出，卡文迪许实验室旧楼降半旗。走廊里仍挂着那张黑白照片：沃森与克里克并肩站在金属骨架模型前，笑容青涩，仿佛昨日才拼完最后一枚碱基对。六十九年前，正是这条扭转的梯子，把基因从抽象概念变成可触摸、可测序、可编辑的实体，也奠定了今日基因疗法、刑侦、祖先测试乃至mRNA疫苗的基石。
沃森的人生像一条陡峭双曲线：前半段火箭般上升——十五岁入芝加哥大学，二十五岁在《自然》用九百字颠覆世界；后半段却伴随连串坠落。2007年，他因“非洲人智商先天较低”的言论被冷泉港实验室剥夺一切行政职务；2018年再提旧论，连荣誉头衔也被收回。这位曾推动人类基因组计划的旗手，最终在自我言论的漩涡里被边缘化。
业内人士评价两极。麻省理工教授兰德简短留言：“科学成就不会替发言者背书，发言者也不该掩盖科学成就。”而曾合作“抗癌大战”计划的旧同事则记得，沃森如何说服国会把亿级经费砸向尚未证实的分子靶向研究，“他赌赢了，无数白血病儿童因此多了一条命。”
遵照遗愿，沃森将葬于冷泉港松林下的家族墓地，不立碑，只刻双螺旋与一句自述：“我看到生命如何延续。”追思会将于下周六在实验室礼堂举行，不设官方致辞，欢迎自带故事。组织者说，这是沃森能想象的最体面告别——把最后的发言权还给科学，也还给时间。

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