上海复星MEK1/2选择性抑制剂获批美国临床，用于I 型神经纤维瘤病

上海复星医药（集团）股份有限公司（以下简称“上海复星”）发布公告称，近日，上海复星控股子公司上海复星医药产业发展有限公司（简称“复星医药产业”）参与研制的 FCN-159 片获批美国临床，用于治疗成人和儿童 I 型神经纤维瘤病（NF1）（IND 编号：151582）。复星医药产业拟于条件具备后于美国进行该新药针对本次获批适应症的临床试验。

FCN-159为上海复星及控股子公司自主研发的创新型小分子化学药物，为 MEK1/2 选择性抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I 型神经纤维瘤的治疗。截至公告日，该新药用于具有 NRAS 突变的晚期黑色素瘤、I 型神经纤维瘤的治疗于中国境内（不包括港澳台）处于 I 期临床试验阶段。

据上海复星公告，目前于全球上市的 MEK1/2 选择性抑制剂主要包括 Novartis Pharma Schweiz AG 的 Trametinib、Roche Pharma (Schweiz) AG 的 Cobimetinib、Pfizer Inc. 的 Binimetinib 以及 AstraZeneca PLC 的 Selumetinib等。

上海复星MEK1/2选择性抑制剂获批美国临床，用于I 型神经纤维瘤病

司美替尼的临床治疗效果

1型神经纤维瘤（NF1）是一种常染色体显性遗传性综合征，其特征在于皮肤，脑和身体其他部位的皮肤着色（色素沉着）和肿瘤沿着神经的生长，这种情况的症状和体征在受影响的人群中差异很大。神经纤维瘤病-1型发病率大概在1/3000-4000，最常见的死亡原因来自恶性外周神经鞘瘤（MPNST）,中枢神经系统肿瘤（CNS）和血管病变。

2020年4月10日，美国FDA批准了英国阿斯利康公司开发的MEK1/2抑制剂司美替尼（Selumetinib：AZD6244，ARRY-142886）上市，用于2岁及以上儿童的1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状的、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）；司美替尼成为首个FDA批准的首个1型神经纤维瘤治疗药物。