国内血友病用药行业浅析

作为罕见病中的常见病，血友病以近80万的患者数位于全球罕见病病患数榜首。早在1803年，血友病出现了第一个真正意义上的现代医学描述。作为一种遗传性疾病，血友病患者几乎没有凝血因子，其凝血功能障碍导致多种症状，包括关节出血、严重内出血和大脑出血。幸运的是，血友病已经不再是一种无药可治的疾病。相反，越来越多的药物涌现，血友病的治疗方式在近10年出现了爆炸式的增长及创新。

一

国内血友病流行病学分析

血友病主要包括A型血友病和B型血友病。前者由于患者体内凝血因子VIII低水平或缺失所致，后者则是受患者体内凝血因子IX缺失影响。血友病相关的突变通常发生在X染色体上，是X染色体隐性遗传病，故绝大多数血友病患者为男性。据World Federation of Hemophilia调研统计数据显示，在中等以上收入水平国家，重型与中间型A型血友病和B型血友病男性患者合计占男性患者总数的60%左右。

我国血友病患者人数基数大，《血友病诊断与治疗中国专家共识（2017版）》数据显示，国内血友病患病率为0.027‰，位居国内罕见病患者数首位。据弗若斯特沙利文统计分析，截至2018年底国内血友病患病人数已接近14万，复合增长率为0.6%，其中约85%的血友病患者为A型血友病。经预测，从2019年至2023年，血友病患者人数将继续以0.5%的年复合增长率扩大至14.31万人。而2023年至2030年，患者人数复合增长率将有所减缓。到2030年底，患者人数将以0.2%的年复合增长率扩大至14.58万人。

表1：国内血友病患病人数概览

来源：中华医学会、世界卫生组织、世界血友病联盟、弗若斯特沙利文分析

二

国内血友病用药市场规模

血友病作为一种慢性病，长期或终身用药是血友病患者的常态。上世纪60年代起，因子替代疗法一直占据血友病治疗领域主流位置。替代疗法包括预防治疗和按需治疗两种方案，采用治疗药物补充凝血因子，可以区分为血源性人凝血因子和重组人凝血因子两部分。这一疗法的发展历程中共衍生三代产品：一代产品是血源性凝血因子，但在很多成熟市场血源性凝血因子已经逐渐退出；二代产品是重组凝血因子，安全性、有效性更高且不依赖于血浆供应；三代产品为长效重组凝血因子，将原有凝血因子的半衰期延长一倍以上，提高患者依从性。

表2：血友病用药及分析

来源:头豹研究院

当前，中国血友病行业市场规模呈现快速增长的趋势，血友病用药潜在市场空间广阔。根据头豹研究院统计数据显示，截至2019年底，国内血友病用药市场规模为16.7亿元，年复合增长率为38.0%。据预测，2020-2024年间，随着血友病患者人数增长减缓，我国血友病用药行业市场规模将以33.8%的年复合增长率继续增长，到2024年市场规模有望上升至71.7亿元。

表3：我国血友病用药行业市场规模（按销售端统计）

表4：我国血友病行业用药市场规模年复合增长率

国内血友病用药行业浅析来源:头豹研究院

三

国内血友病用药行业发展趋势

血友病患者用药需求大，医保支持力度增加是驱动行业市场规模扩张的主要因素之一。国家着重出台政策加速血友病用药等罕见病创新药的研发与审批，进一步完善监管制度。在政策推动下，基因工程蛋白质药物被列入战略性新型产业重点产品和服务指导目录，同时各省份针对血友病等疾病用药出台相应的医保报销政策，并有部分省份将血友病纳入大病医保。伴随医保政策的完善以及高性价比国产重组凝血因子产品的上市，患者经济负担进一步减轻，国内接受治疗的血友病患者比例也将逐步升高。

目前，供应充足的重组凝血因子市场份额逐步升高，但其需每周多次输血补充凝血因子的治疗途径给患者带来副作用和经济负担。近十年，人们将目光聚集到可替代凝血因子的其他治疗方案上。2017年11月，由罗氏公司研发的全球首款治疗甲型血友病的非凝血因子类治疗药物——艾美赛珠单抗注射液获FDA批准上市，相隔一年后艾美赛珠单抗注射液获得国家药监局批准上市。近年来，基因疗法的快速发展也为血友病治疗提供了新的思路，2016年邦耀生物率先证明了通过Cas9基因编辑技术原位修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性，在此重大突破之后，各大药企更是积极布局基因疗法，赶超国际领先水平。据最新报道，在今年1月10日，BioMarin宣布其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究取得积极顶线结果。作为为数不多的血友病基因疗法，这一振奋人心的结果也激励我国乃至全球科研人员在该领域持续创新。

表6：血友病治疗方法历史轨迹

国内血友病用药行业浅析