下一款重磅炸弹?Alport综合症患者的福音!Nrf2激活剂bardoxolone新药申请获FDA受理

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关键词:Bardoxolone methyl;Alport综合症;Reata Pharmaceuticals

下一款重磅炸弹?Alport综合症患者的福音!Nrf2激活剂bardoxolone新药申请获FDA受理

日前,Reata Pharmaceuticals, Inc.宣布FDA已经受理其bardoxolone methyl(bardoxolone)治疗Alport综合症所致慢性肾脏疾病(CKD)的新药申请,PDUFA日期为2022年2月25日。

Alport综合征,又称眼-耳-肾综合征,是遗传性肾炎中最常见的一种,是因编码肾小球基底膜Ⅳ型胶原α链的基因突变所导致的肾脏受损为主的疾病,可通过 X 连锁、常染色体隐性遗传或常染色体显性遗传。据Alport Syndrome Foundation数据,美国大约有30000~60000Alport综合征患者,目前该病还没有获批任何疗法。

bardoxolone是一款每日口服一次的Nrf2激活剂。Nrf2作为一种转录因子,通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号,诱导炎症反应的分子通路。此前,该药曾被FDA授予治疗Alport综合征、常染色体显性遗传性多囊肾病( ADPKD)和肺动脉高压(PAH)的孤儿药资格,以及被EMA授予治疗Alport综合征的孤儿药资格。

此次,bardoxolone的新药申请是基于CARDINAL研究的积极结果。该研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照2/3期研究,共入组157名由Alport综合征引起的CKD患者,在全球约50个研究中心进行,其主要终点是第100周时患者肾小球滤过率估算值(eGFR)相对基线的变化,次要终点是第104周患者eGFR相对于基线的变化。研究结果显示:与安慰剂相比,接受bardoxolone治疗患者在第100周和第104周通过eGFR观察到肾功能有统计学上的显着改善。而且,该药具有良好的耐受性,安全性也与先前试验中观察的相似。

目前,全球还没有批准任何Alport综合征疗法,bardoxolone的获批将具有重要意义。此外,bardoxolone还被开发用于治疗常染色体显性遗传性多囊肾病(ADPKD)、IgA肾病(IgAN)、1型糖尿病(T1D)慢性肾病和局灶性节段性肾小球硬化(FSGS)。

值得一提的是,bardoxolone入选了Fierce Pharma依据全球医药健康领域领先的行业咨询和Evaluate Pharma对2026年的预估全球新药销售额数据评选出的《2021年度最值得期待的10款上市新药名单》,若顺利上市,bardoxolone 2024年全球销售额将达到11.2亿美元,2026年全球销售额预计将增至25亿美元。

而且,围绕bardoxolone,Reata Pharmaceuticals与艾伯维和协和发酵达成授权许可,其中艾伯维先后共斥资8.5亿美元获得该药在美国以外的开发和商业化权利,但该合作在2019年终止。而协和发酵拥有bardoxolone在亚洲的权益。

Reata Pharmaceuticals是2002年成立的一家专注于肾疾病药物开发临床阶段的生物制药公司。

除了bardoxolone,Reata公司还开发了新一代Nrf2激活剂——Omaveloxolone,它曾被FDA和EMA授予治疗Friedreichs共济失调(FA)的孤儿药资格。FA是一种罕见神经肌肉疾病,患者通常在确诊后15年内不得不依赖轮椅,不太可能活过30多岁。据估计,美国大约有5000人患有Friedreichs共济失调。

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